Dette kliniske forsøg undersøger behandling af Crigler-Najjar syndrom, en alvorlig sygdom hvor kroppen ikke kan nedbryde bilirubin. Forsøget tester en ny behandling med GNT0003, som er en type genterapi der gives gennem en enkelt intravenøs infusion. Før genterapien gives en behandling med lægemidlet imlifidase for at forbedre effekten. Behandlingen er rettet mod voksne patienter, der har brug for daglig lysbehandling og har antistoffer mod behandlingen.
Formålet med forsøget er at undersøge, om denne nye behandlingskombination kan reducere mængden af bilirubin i blodet og dermed mindske behovet for lysbehandling. Under behandlingen vil patienterne få forskellige understøttende lægemidler som sirolimus, prednisolon og methylprednisolon for at kontrollere immunsystemets reaktion på behandlingen.
Patienterne vil blive fulgt nøje i op til 5 år efter behandlingen for at overvåge sikkerheden og effekten. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver og foretaget andre undersøgelser for at måle bilirubinniveauet og vurdere, hvordan behandlingen virker. Patienterne vil også blive bedt om at rapportere om deres livskvalitet gennem hele forsøgsperioden.
Frankrig 
