Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvad forsøget vil finde ud af
• Hvem der kan deltage
• Hvilke mål forskerne måler
• Forsøgsfase og opbygning
• Hvad der bliver fulgt i del A, B og C

Oversigt over forsøget

Det registrerede studie NCT06211634 undersøger Hmb-001 hos personer med Glanzmanns trombasteni, som er en sjælden blødningssygdom.^[1] Studiet er et interventionsstudie, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, som forskerne følger nøje.^[1] Forsøget er autoriseret og har planlagt 41 deltagere.^[1]

Hvad forsøget vil finde ud af

Formålet i del A er at finde ud af, om Hmb-001 er sikkert og kan tåles, og at fastlægge hvilke doser og doseringsintervaller der skal undersøges videre i del B og del C.^[1] I del B og del C vil forskerne også se på, om gentagen dosering fortsat ser sikker og tålelig ud.^[1] Derudover vil de undersøge, om Hmb-001 tidligt kan forebygge blødning og mindske blødningssværhedsgrad.^[1]

Hvem der kan deltage

Studiet er målrettet personer med Glanzmanns trombasteni.^[1] Det betyder, at forsøget ikke er lavet til den brede befolkning, men til en bestemt patientgruppe med denne blødningssygdom.^[1] De præcise krav til deltagelse er ikke beskrevet i de tilgængelige data, men forsøget er opdelt i flere dele, som kan have forskellige krav til deltagerne.^[1]

Hvilke mål forskerne måler

Et endepunkt er det mål, forskerne bruger til at vurdere, om et forsøg viser det, de ønsker at undersøge.^[1] I dette studie er de vigtigste mål sikkerhed og tegn på effekt.^[1]

• I del A måler forskerne sikkerhed ved at se på behandlingsrelaterede bivirkninger, fysiske undersøgelser, vitale tegn, blodprøver og EKG.^[1] Det hjælper med at se, hvordan kroppen reagerer på behandlingen.^[1]

• I del B og del C måles også sikkerhed på samme måde, så forskerne kan følge effekten af gentagen dosering.^[1]

• Forskerne ser desuden på blødningshyppighed ved hjælp af årlig behandlet blødningsrate (ATBR) og årlig blødningsrate (ABR).^[1] Det er tal, der viser, hvor ofte blødninger behandles, og hvor ofte de opstår i løbet af et år.^[1]

Forsøgsfase og opbygning

Studiet er i fase 1/2, som er en tidlig fase i klinisk forskning.^[1] I denne fase undersøger man både sikkerhed og de første tegn på, om behandlingen kan have en positiv effekt.^[1] Studiet er opdelt i del A, del B og del C, så forskerne kan gå trinvis frem.^[1]

Hvad der bliver fulgt i del A, B og C

I del A bruger forskerne resultaterne til at vælge den eller de doser og de doseringsintervaller, som skal undersøges videre.^[1] I del B og del C vil de se, om Hmb-001 fortsat virker acceptabelt sikkert, når det gives flere gange.^[1] De vil også vurdere, om behandlingen kan bruges som forebyggelse mod blødning hos denne patientgruppe.^[1]

De vigtigste mål i studiet er derfor ikke kun, om Hmb-001 kan gives, men også om det kan give tidlige tegn på færre eller mildere blødninger hos personer med Glanzmanns trombasteni.^[1]