Glanzmann Thrombasthenia er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker blodets evne til at størkne. Personer med denne tilstand har problemer med blodpladernes funktion, som er de små celler i blodet, der normalt hjælper med at stoppe blødninger ved at klæbe sammen og danne en prop. Ved Glanzmann Thrombasthenia mangler blodpladerne et vigtigt protein kaldet αIIbβ3-receptoren, hvilket betyder, at de ikke kan fungere korrekt. Dette fører til, at personer med sygdommen oplever hyppige og langvarige blødninger, selv efter mindre skader eller spontant uden nogen årsag.
Dette undersøgelse tester sikkerheden og virkningen af et nyt eksperimentelt lægemiddel kaldet HMB-001 hos personer med Glanzmann Thrombasthenia. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om HMB-001 kan hjælpe med at reducere hyppigheden og alvorligheden af blødningsepisoder hos personer med denne tilstand. Undersøgelsen er opdelt i tre dele: Del A tester forskellige doser af medicinen hos et mindre antal deltagere for at finde den sikreste og mest effektive dosis. Del B og Del C undersøger, hvordan medicinen virker, når den gives gentagne gange over en længere periode til flere deltagere.
Under undersøgelsen vil deltagerne modtage HMB-001 som injektion og blive nøje overvåget for bivirkninger og tegn på forbedring. Læger vil måle, hvor ofte deltagerne oplever blødninger, hvor alvorlige disse blødninger er, og hvor meget behandling de har brug for. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og arbejdsevne. Blodprøver vil blive taget regelmæssigt for at måle mængden af medicin i blodet og kontrollere, hvordan kroppen reagerer på behandlingen. Undersøgelsen vil også overvåge, om kroppen udvikler antistoffer mod medicinen, hvilket kan påvirke dens virkning over tid.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Italien 
