Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem forsøget er for
• Hvilke faser studiet har
• Hvad forskerne måler
• Status og planlagt deltagerantal

Oversigt over forsøget

Det vigtigste kliniske forsøg med Hdp-101 er et interventionsstudie, hvor man giver behandlingen til deltagerne og følger resultaterne over tid^[1]. Studiet er et fase 1/2a, først-i-menneske-forsøg, som undersøger sikkerhed, tålelighed, farmakokinetik og effekt hos patienter med plasma-cellesygdomme, herunder multipelt myelom^[1].

Hvem forsøget er for

Studiet er målrettet patienter med tilbagefald eller behandlingsresistent multipelt myelom, også kaldet r/r MM^[1]. Det betyder, at sygdommen enten er kommet igen efter tidligere behandling eller ikke har reageret godt nok på behandlingen.

Hvilke faser studiet har

I fase 1 undersøger forskerne, hvor meget Hdp-101 patienterne kan tåle, og de forsøger at finde den højeste tålelige dosis eller en anbefalet dosis til næste fase^[1]. I fase 2a ser man mere direkte på, om behandlingen virker hos patienterne^[1].

Hvad forskerne måler

Det vigtigste mål i fase 1 er antallet af patienter, som får dosisbegrænsende toksicitet i den første behandlingscyklus^[1]. Det er bivirkninger, som er så alvorlige, at de kan begrænse, hvor høj en dosis man kan give.

I fase 2a måler forskerne objektiv responsrate, forkortet ORR^[1]. Det betyder, hvor stor en andel af patienterne der får en tydelig målbar respons på behandlingen.

Studiet undersøger også farmakokinetik, som handler om, hvordan kroppen håndterer behandlingen^[1].

Status og planlagt deltagerantal

Forsøget har status Authorised, hvilket betyder, at det er godkendt til at blive gennemført^[1]. Der er planlagt 173 deltagere i studiet^[1].