Europas førende søgning efter kliniske forsøg

H-L-Tryphophanyl-L-Seryl-Glycyl-L-Tryptophanyl-L-Seryl-L-Seryl-L-Cysteinyl-L-Seryl-L-Arginyl-L-Seryl-L-Cysteinyl-Glycyl-Oh (Disulfide Bond), Acetate Salt

NX210c er en lovende ny medicin, der undersøges til behandling af amyotrofisk lateralsklerose (ALS), også kendt som Lou Gehrigs sygdom. Denne medicin indeholder det aktive stof H-L-TRYPHOPHANYL-L-SERYL-GLYCYL-L-TRYPTOPHANYL-L-SERYL-L-SERYL-L-CYSTEINYL-L-SERYL-L-ARGINYL-L-SERYL-L-CYSTEINYL-GLYCYL-OH (DISULFIDE BOND), ACETATE SALT – et syntetisk peptid der gives som infusion direkte i blodet. I et større fase II klinisk forsøg undersøger forskere, om NX210c kan hjælpe ALS-patienter ved at beskytte nervecellerne og bremse sygdommens fremskridt.

Indholdsfortegnelse

Hvad er NX210c?

NX210c er en lovende ny medicin under udvikling til behandling af amyotrofisk lateralsklerose (ALS)[1]. Medicinen indeholder det aktive stof H-L-TRYPHOPHANYL-L-SERYL-GLYCYL-L-TRYPTOPHANYL-L-SERYL-L-SERYL-L-CYSTEINYL-L-SERYL-L-ARGINYL-L-SERYL-L-CYSTEINYL-GLYCYL-OH (DISULFIDE BOND), ACETATE SALT, som er et syntetisk peptid[1].

Medicinen er udviklet som et lyofiliseret pulver, der skal opløses i væske før det gives som infusion[1]. NX210c har fået status som orphan drug (lægemiddel til sjældne sygdomme) med nummeret EU/3/23/2758, hvilket viser at det er officielt anerkendt som en potentiel behandling for ALS[1].

Behandling af ALS med NX210c

ALS er en alvorlig progressiv nervesygdom der påvirker de motorneuroner – de nerveceller der styrer musklerne[1]. Sygdommen medfører gradvis muskelsvækkelse og lammelse, og der findes i øjeblikket kun få behandlingsmuligheder.

NX210c menes at virke ved at:

  • Beskytte blod-hjerne-barrieren, som er kroppens naturlige filter mellem blodet og nervesystemet[1]
  • Reducere neuroinflammation – betændelseslignende processer i nervesystemet[1]
  • Understøtte neuronal og synaptisk transmission – kommunikationen mellem nerveceller[1]

Det kliniske forsøg SEALS

NX210c undersøges i et stort fase II klinisk forsøg kaldet SEALS (ALS phase II study of NX210c)[1]. Dette er et dobbeltblindt, randomiseret, placebo-kontrolleret, multicenterstudie, hvilket betyder:

  • Dobbeltblindt: Hverken patienter eller læger ved, hvem der får den rigtige medicin eller placebo
  • Randomiseret: Patienterne fordeles tilfældigt til forskellige behandlingsgrupper
  • Placebo-kontrolleret: Nogle patienter får en virkningsløs behandling til sammenligning
  • Multicenter: Forsøget foregår på flere hospitaler samtidig

Det primære formål med forsøget er at undersøge, om NX210c kan påvirke neurofilament light chain (NfL) i blodet eller albumin-kvoter i rygmarvsvæsken efter 6 ugers behandling[1].

Hvem kan deltage i forsøget?

For at kunne deltage i forsøget skal patienterne opfylde flere kriterier[1]:

Inklusionskriterier

  • Være mindst 18 år gammel
  • Have en bekræftet ALS-diagnose ifølge El Escorial Revised kriterier
  • Have haft symptomer i højst 36 måneder
  • Have en lungefunktion (SVC) på mindst 55% af det normale
  • Veje maksimalt 110 kg
  • Kunne give informeret samtykke og deltage i alle undersøgelser

Ekslusionskriterier

Patienter kan ikke deltage hvis de har[1]:

  • Kognitiv eller psykisk sygdom der påvirker evnen til at forstå forsøget
  • Betydelige hjerne- eller rygradssygdomme
  • Kræft inden for de sidste 3 år (med nogle undtagelser)
  • Alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Aktive infektioner eller HIV, hepatitis B eller C
  • Behandling med blodfortyndende medicin der ikke kan stoppes

Hvordan gives behandlingen?

NX210c gives som intravenøs infusion direkte i blodet gennem en vene i armen[1]. Behandlingen har følgende karakteristika:

  • Maksimal daglig dosis: 10 mg per kg kropsvægt[1]
  • Maksimal total dosis: 120 mg per kg kropsvægt[1]
  • Behandlingsperiode: Op til 4 måneder[1]
  • Administration: Kun intravenøst – ingen central kateter tillades[1]

Medicinen leveres som et lyofiliseret pulver der skal opløses i glukose 5% opløsning før infusion[1].

Måling af medicinens effekt

Primære effektmål

Forskerne måler først og fremmest to ting efter 6 ugers behandling[1]:

  • Ændringer i NfL i blodet: NfL er et protein der frigives når nerveceller bliver beskadiget
  • Ændringer i albumin-kvotienten: Dette viser hvor godt blod-hjerne-barrieren fungerer

Sekundære effektmål

Derudover undersøger forskerne mange andre faktorer[1]:

  • Funktionsevne: Målt med ALSFRS-R skalaen som vurderer patientens evne til daglige aktiviteter
  • Muskelstyrke: Testet med håndholdt dynamometer og grebsstyrke
  • Åndedræt: Lungefunktion målt som slow vital capacity (SVC)
  • Sygdomsprogression: Hvor hurtigt sygdommen forværres
  • Overlevelse: Tid til død, trakeostomi eller permanent åndedrætshjælp
  • Livskvalitet: Målt med ALSAQ-40 spørgeskemaet
  • Biomarkører: I blod, urin og rygmarvsvæske

Sikkerhed og bivirkninger

Da NX210c er en eksperimentel medicin, er sikkerhed og bivirkninger en væsentlig del af forsøget[1]. Forskerne overvåger nøje:

  • Behandlingsrelaterede bivirkninger: Alle uønskede hændelser der kan skyldes medicinen
  • Alvorlige bivirkninger: Hændelser der kræver hospitalisering eller er livstruende
  • Lokal tolerabilitet: Reaktioner på infusionsstedet
  • Vitale tegn: Blodtryk, puls, temperatur og åndedræt
  • EKG-undersøgelser: For at overvåge hjertets funktion
  • Blodprøver: Regelmæssige test af lever-, nyre- og blodtal

Alle patienter følges tæt under behandlingen, og behandlingen kan stoppes hvis der opstår alvorlige bivirkninger[1].

Fremtidsperspektiver

Forsøget inkluderer også en forlængelsesperiode hvor patienter der har fået mindst 50% af behandlingsdoserne kan fortsætte med at blive fulgt[1]. Dette giver forskerne mulighed for at se de langsigtede effekter af behandlingen.

Derudover undersøger forskerne medicinens farmakokinetik – hvordan kroppen optager, omdanner og udskiller NX210c[1]. Dette sker ved at måle koncentrationen af medicinen i blodet hos et udvalg af patienter.

Resultaterne af dette forsøg vil være afgørende for at bestemme, om NX210c kan blive en ny behandlingsmulighed for ALS-patienter i fremtiden[1].

Aspekt Detaljer
Medicin NX210c indeholdende syntetisk peptid
Sygdom Amyotrofisk Lateralsklerose (ALS)
Forsøgstype Fase II, placebo-kontrolleret, dobbeltblindt
Administration Intravenøs infusion
Maksimal dosis 10 mg/kg dagligt
Behandlingsperiode Op til 4 måneder
Primære mål Reduktion i NfL eller forbedring af blod-hjerne-barriere
Deltagere Voksne ALS-patienter med symptomvarighed ≤36 måneder

FAQ

  • Hvad er NX210c og hvordan virker det? NX210c er en eksperimentel medicin, der indeholder et syntetisk peptid. Det gives som infusion direkte i blodet og menes at kunne beskytte blod-hjerne-barrieren og nervecellerne hos ALS-patienter. Medicinen er designet til at hjælpe med at bremse sygdommens progression.
  • Hvem kan deltage i dette kliniske forsøg? Voksne patienter over 18 år med ALS-diagnose kan deltage. Patienter skal have haft symptomer i højst 36 måneder, have en lungefunktion på mindst 55% af det normale, og være i stand til at give informeret samtykke. Gravide kvinder og patienter med alvorlige andre sygdomme kan ikke deltage.
  • Hvordan gives NX210c til patienterne? NX210c gives som intravenøs infusion direkte i blodet gennem en vene i armen. Medicinen kommer som et tørret pulver, der blandes med væske før infusionen. Den maksimale dosis er 10 mg pr. kg kropsvægt dagligt, og den samlede behandling kan vare op til 4 måneder.
  • Hvilke bivirkninger kan der være ved NX210c? Da NX210c stadig er under udvikling, er alle potentielle bivirkninger ikke fuldt kendte endnu. I det kliniske forsøg overvåger lægerne nøje patienterne for eventuelle bivirkninger, herunder reaktioner på infusionsstedet, ændringer i blodprøver og andre sundhedsproblemer.
  • Hvordan måles effekten af NX210c? Forskerne måler effekten ved at se på biomarkører i blodet og rygmarvsvæsken, især neurofilament light chain (NfL) som er et tegn på nervecelleskade. De undersøger også patienternes funktionsevne, muskelstyrke, åndedræt og livskvalitet over tid.

Igangværende kliniske forsøg for H-L-Tryphophanyl-L-Seryl-Glycyl-L-Tryptophanyl-L-Seryl-L-Seryl-L-Cysteinyl-L-Seryl-L-Arginyl-L-Seryl-L-Cysteinyl-Glycyl-Oh (Disulfide Bond), Acetate Salt

  • Undersøgelse af lægemidlet NX210c til behandling af ALS (amyotrofisk lateralsklerose) – effekt og sikkerhed hos voksne

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig

Ordliste

  • ALS (Amyotrofisk Lateralsklerose): En progressiv nervesygdom der ødelægger de nerveceller som styrer musklerne, hvilket fører til muskelsvækkelse og lammelse.
  • Blod-hjerne-barriere: Et beskyttende filter mellem blodet og hjernen, der normalt forhindrer skadelige stoffer i at nå ind i hjernevævet.
  • Neurofilament light chain (NfL): Et protein der frigives når nerveceller bliver beskadiget. Høje niveauer i blodet kan vise nervecelleskade.
  • Syntetisk peptid: En kunstigt fremstillet kæde af aminosyrer, der kan have medicinske egenskaber.
  • Intravenøs infusion: Behandling hvor medicin gives langsomt direkte i blodet gennem en plastikslange i en vene.
  • Rygmarvsvæske (CSF): Den klare væske der omgiver hjernen og rygmarven og beskytter nervesystemet.
  • ALSFRS-R skala: Et standardiseret spørgeskema der måler hvor godt ALS-patienter kan udføre daglige aktiviteter.
  • Lungefunktion (SVC): Mål for hvor meget luft lungerne kan indeholde, hvilket er vigtigt for ALS-patienter da sygdommen påvirker åndedrætsmusklerne.
  • Fase II klinisk forsøg: Den anden fase af medicinforsøg hvor man tester om en ny behandling virker og er sikker hos mennesker.
  • Placebo-kontrolleret: En type forsøg hvor nogle patienter får den rigtige medicin og andre får en virkningsløs behandling for at teste medicinens effekt.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-laegemidlet-nx210c-til-behandling-af-als-amyotrofisk-lateralsklerose-effekt-og-sikkerhed-hos-voksne/