Undersøgelse af lægemidlet NX210c til behandling af ALS (amyotrofisk lateralsklerose)

Undersøgelse af lægemidlet NX210c til behandling af ALS (amyotrofisk lateralsklerose) – effekt og sikkerhed hos voksne

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en sygdom, der påvirker nervecellerne, som styrer musklerne. Over tid bliver musklerne svagere, og det bliver sværere at bevæge sig, tale og trække vejret. Dette studie undersøger et nyt lægemiddel kaldet NX210c, som gives direkte i blodet gennem en slange i armen. Formålet med studiet er at undersøge, om NX210c kan påvirke særlige stoffer i blodet og rygmarvsvæsken, som kan vise, hvordan sygdommen udvikler sig.

Under studiet vil nogle deltagere få det rigtige lægemiddel NX210c, mens andre vil få placebo. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvem der får hvad, før studiet er slut. Deltagerne vil få behandlingen gennem flere doser over en periode. For at måle effekten vil der blive taget blodprøver og prøver af rygmarvsvæske gennem to lumbalpunkturer, som er når en tynd nål sættes ind i ryggen for at få væske fra rygmarven. Rygmarvsvæske er den væske, der omgiver hjernen og rygmarven.

Gennem studiet vil læger følge deltagerens tilstand ved at måle muskelfunktion, vejrtrækning og livskvalitet. Der vil også blive foretaget forskellige undersøgelser for at sikre, at behandlingen er sikker. Studiet vil måle neurofilament let kæde (NfL), som er et stof i blodet, der kan vise skade på nerveceller. Desuden vil der blive målt andre stoffer i blodet og rygmarvsvæsken, der kan fortælle om sygdommens udvikling og behandlingens effekt.

1 Baseline undersøgelse og første behandling

Du vil gennemgå en grundig undersøgelse, hvor lægen vil tage blodprøver og foretage en rygmarvsvæskeprøve (også kaldet spinalpunktur). Dette indebærer, at en tynd nål indsættes i den nederste del af ryggen for at udtage en lille mængde væske fra omkring rygmarven.

Du vil modtage din første behandling gennem en infusion direkte i en blodåre. Behandlingen består af enten lægemidlet NX210c eller en placebo (en behandling uden aktivt stof). Du vil ikke vide, hvilken behandling du får, da dette er en blindet undersøgelse.

Infusionen gives sammen med en glukoseinfusion (5% sukkeropløsning) som bærestof.

2 Opfølgende behandlinger uge 2-5

Du vil modtage yderligere infusioner hver uge i de næste 4 uger (uge 2, 3, 4 og 5).

Hver infusion gives på samme måde som den første behandling – gennem en blodåre med enten NX210c eller placebo sammen med glukoseinfusion.

Ved hver behandling vil lægen kontrollere dit helbred og tage blodprøver for at følge din tilstand.

3 6-ugers opfølgning

6 uger efter din første behandling vil du komme til en vigtig kontrol.

Du vil få taget blodprøver og en ny rygmarvsvæskeprøve på samme måde som ved start.

Lægen vil undersøge dig grundigt og teste din lungefunktion ved at måle hvor meget luft du kan puste ud.

Du vil blive testet for muskelstyrke i hænder og andre muskler ved hjælp af måleinstrumenter.

4 Løbende kontroller indtil 4 måneder

Du vil komme til regelmæssige kontrolbesøg indtil 4 måneder efter din første behandling.

Ved hvert besøg vil lægen tage blodprøver og urinprøver for at følge eventuelle ændringer i din krop.

Du vil udfylde spørgeskemaer om dit funktionsniveau og livskvalitet. Disse spørgeskemaer hedder ALSFRS-R og ALSAQ-40 og handler om, hvordan sygdommen påvirker dit daglige liv.

Din lungefunktion og muskelstyrke vil blive målt ved hvert besøg.

5 4-måneders afsluttende undersøgelse

4 måneder efter din første behandling vil du gennemgå den afsluttende undersøgelse.

Dette indebærer de samme undersøgelser som ved 6-ugers kontrollen: blodprøver, urinprøver, lungefunktionstest og muskelstyrketest.

Du vil udfylde de samme spørgeskemaer om dit funktionsniveau og livskvalitet en sidste gang.

Lægen vil foretage en grundig fysisk og neurologisk undersøgelse for at vurdere eventuelle ændringer siden behandlingens start.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være i stand til at give dit samtykke til at deltage i undersøgelsen, være geografisk tilgængelig for behandlingsstedet og kunne og ville overholde alle krav i undersøgelsen, inklusive to lumbalpunkturer (procedurer hvor der indsættes en nål i ryggen for at udtage væske fra rygmarven)
Du skal have tilfredsstillende perifer venetilgang (gode blodårer i armene til blodprøver). Central kateterisering (et rør indsat i en stor blodåre) er ikke tilladt
Du skal have en tilfredsstillende mængde cerebrospinalvæske (væske omkring hjernen og rygmarven) ved screeningen (mindst 1,5 ml)
Din maksimale kropsvægt skal være 110 kg eller derunder
Hvis du er kvinde: Du må ikke være gravid og skal have en negativ graviditetsblodprøve ved screeningen og ved start af behandlingen (kun kvinder i den fødedygtige alder)
Hvis du er kvinde: Du må ikke amme, må ikke have til hensigt at blive gravid under undersøgelsen og skal bruge acceptable præventionsmetoder (svangerskabsforebyggelse) eller afholde dig fra samleje. Kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge meget effektiv prævention bestående af to former for svangerskabsforebyggelse, hvoraf den ene skal være en mandlig barrieremetode som et latex- eller polyuretankondom fra start af behandlingen gennem hele undersøgelsesperioden og i 90 dage efter den sidste dosis
Hvis du er mand: Du skal enten erklære og bekræfte afholdenhed eller være villig og i stand til at bruge effektiv prævention. Mænd der har samleje med kvinder i den fødedygtige alder skal både manden og hans kvindelige partner bruge meget effektiv prævention bestående af 2 former for svangerskabsforebyggelse, hvoraf den ene skal være en mandlig barrieremetode som et latex- eller polyuretankondom fra start af behandlingen gennem hele undersøgelsesperioden og i 90 dage efter den sidste dosis
Hvis du er mand: Du må ikke donere sæd på noget tidspunkt fra start af behandlingen, gennem hele undersøgelsesperioden og i 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicinen
Du skal være mand eller kvinde, 18 år eller ældre på tidspunktet for underskrivning af informeret samtykke (dokumentet hvor du giver tilladelse til deltagelse)
Du skal være diagnosticeret med mulig, sandsynlig, sandsynlig laboratorieunderstøttet eller sikker ALS (amyotrofisk lateral sklerose), enten sporadisk (tilfældig) eller familiær (arvelig), ifølge El Escorial reviderede kriterier
Din sygdomsvarighed skal være 36 kalendermåneder eller mindre (tiden fra ALS-symptomernes begyndelse til startpunktet) ved baseline
Dit King’s Clinical Staging stadie (en måde at klassificere hvor langt ALS er kommet) skal være stadium 3 eller lavere ved baseline
Enhver NfL-værdi (neurofilament let kæde – et protein der måles i blodet) tilgængelig før screeningen skal være forenelig med diagnosen ALS (over 10 pg/ml)
Du skal have en serum NfL undersøgelsesværdi tilgængelig ved baseline
Din SVC (slow vital capacity – et mål for lungefunktion) skal være 55% eller højere end den forudsagte værdi justeret for køn, højde og alder ved baseline
Hvis du bliver behandlet med riluzol (et lægemiddel til ALS) eller symptomatisk behandling for ALS (inklusive håndkøbsmedicin eller kosttilskud), skal du have været på en stabil dosis i mindst 30 dage før baseline. Patienter der aldrig har taget riluzol eller har stoppet riluzol mindst 2 uger før screeningen kan deltage i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har en anden form for motorisk neuron sygdom (nervesygdom der påvirker bevægelse) end ALS
Du kan ikke deltage, hvis du har en sygdom, der ligner ALS, men som skyldes andre årsager
Du kan ikke deltage, hvis du har en genetisk form for ALS (en form der nedarves i familien)
Du kan ikke deltage, hvis du har haft ALS-symptomer i mere end 3 år
Du kan ikke deltage, hvis din lungefunktion (evnen til at trække vejret) er for dårlig
Du kan ikke deltage, hvis du bruger en respirator (åndedrætsmaskine) eller andre hjælpemidler til vejrtrækning
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med at synke
Du kan ikke deltage, hvis du har en trakeostomi (et hul i halsen til hjælp med vejrtrækning)
Du kan ikke deltage, hvis du har en PEG-sonde (en slange gennem maven til ernæring)
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke nervesystemet på en måde, der kan forstyrre undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du tager riluzol (en specifik ALS-medicin) og ikke har taget det i mindst 30 dage før undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret diabetes (sukkersyge der ikke er ordentligt behandlet)
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion eller immunsygdom (sygdom hvor kroppens forsvar ikke fungerer korrekt)
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du som kvinde i den fødedygtige alder ikke bruger sikker prævention (svangerskabsforebyggelse)
Du kan ikke deltage, hvis du har misbrugsproblemer med alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du har psykiatriske problemer (mentale helbredsproblemer), der kan påvirke din evne til at deltage i undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge instruktionerne i undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Aix Marseille University	Marseille	Frankrig
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest	Brest	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
CHU Gabriel-Montpied	Clermont-Ferrand	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes	Rennes	Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie	Caen	Frankrig
Czka Dm Nhvhc	Vandoeuvre lès Nancy	Frankrig
Coquvb Hyyysfyhtap Rkhfhgpj Uybftwyldihsq Dr Tmiax	Tours	Frankrig
Clmlfm Hcipbliqqlf Eq Uypqjfexmvsxz Dj Lhizkol	Limoges	Frankrig
Usmwzrdpqt Hjodoaumy Ptxym Sxnvncghutj Cvarfhw Fccq	Paris	Frankrig
Cmqmnj Hotzcdomikw Rqkerjgg Dkjpdzyxvfkxuw	Angers	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	01.09.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

NX210c er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som infusion direkte ind i blodårerne. Dette lægemiddel undersøges for at se, om det kan hjælpe patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS), som også kaldes Lou Gehrigs sygdom. ALS er en sygdom, der påvirker nervecellerne, som styrer musklerne, og fører til muskelsvaghed og lammelse. NX210c gives flere gange for at teste, om det kan være sikkert og effektivt til behandling af ALS. Forskerne vil også undersøge, hvordan kroppen håndterer lægemidlet og måle bestemte stoffer i blodet og rygmarvsvæsken for at se, om behandlingen virker.

Undersøgte sygdomme:

Amyotrofisk lateral sklerose

Amyotrofisk lateral sklerose – En progressiv neurologisk sygdom, der påvirker nerveceller i hjernen og rygmarven, som styrer de vilkårlige muskler. Sygdommen begynder typisk med svaghed i arme eller ben, og symptomerne spreder sig gradvist til andre dele af kroppen. Musklerne bliver svagere over tid og visner hen, hvilket påvirker patientens evne til at bevæge sig, tale, synke og trække vejret. Sygdommen rammer både øvre og nedre motorneuroner, hvilket fører til både muskelsvaghed og muskelstivhed. Intellekt og sanser forbliver normalt uberørte gennem hele sygdomsforløbet. Sygdommen er også kendt som Lou Gehrigs sygdom.

Forsøgs-ID:

2023-508895-13-00

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet NX210c til behandling af ALS (amyotrofisk lateralsklerose) – effekt og sikkerhed hos voksne

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?