Indholdsfortegnelse

• Overblik over forsøgene
• Hvilke sygdomme der undersøges
• Forsøgsfaser og studiedesign
• Hvilke mål og endepunkter der måles
• Hvem der kan deltage
• Særlige studier og delgrupper
• Kort oversigt over de vigtigste studier

Overblik over forsøgene

De viste kliniske forsøg undersøger Guselkumab i flere forskellige sygdomme, især betændelsessygdomme i tarm, hud og led.^[1] Forsøgene er lavet for at se, om behandlingen virker, om den er sikker, og hvilke behandlingsstrategier der giver de bedste resultater for forskellige patientgrupper.^[1][2]

De fleste studier er fase 3-forsøg, men der er også fase 2- og fase 4-studier.^[1] Det betyder, at forskningen både tester effekt i større grupper, ser på særlige patientgrupper og i nogle tilfælde følger brugen over længere tid.^[1]

Hvilke sygdomme der undersøges

Forsøgene omfatter patienter med Crohn’s sygdom, colitis ulcerosa, psoriasis, psoriasisgigt og pouchitis.^[1] Nogle studier fokuserer på moderat til svær sygdom, mens andre ser på mere særlige former som fistulerende perianal Crohn’s sygdom eller axial sygdom ved psoriasisartrit.^[1]

Der findes også studier i børn og unge, blandt andet ved juvenil psoriasisgigt, pædiatrisk colitis ulcerosa og pædiatrisk Crohn’s sygdom.^[1] Det viser, at forskningen ikke kun handler om voksne, men også om yngre patienter med behov for langvarig behandling.^[1]

Forsøgsfaser og studiedesign

Et klinisk forsøg kan være interventionelt, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling eller placebo, og forskerne sammenligner resultaterne.^[1] I flere af forsøgene sammenlignes Guselkumab med placebo, mens andre studier sammenligner det med andre behandlinger eller med forskellige behandlingsstrategier.^[1]

I fase 3-studierne undersøges ofte, om Guselkumab kan give bedre sygdomskontrol end placebo eller en anden standardbehandling.^[1] Fase 4-studiet ved Crohn’s sygdom ser på effekt og sikkerhed i en mere “virkelig verden”-situation, altså hvordan behandlingen virker i almindelig klinisk praksis.^[1]

Et enkelt studie er fase 2 og undersøger kombinationsbehandling ved Crohn’s sygdom og colitis ulcerosa med Guselkumab og golimumab.^[1] Her er målet at se, om kombinationen virker bedre end hver behandling alene.^[1]

Hvilke mål og endepunkter der måles

Et endepunkt er det vigtigste resultat, som forskerne måler i et forsøg.^[1] I disse studier er de mest almindelige endepunkter klinisk remission, endoskopisk respons, symptomforbedring og mål for sygdomsaktivitet.^[1]

Ved tarmsygdomme måles der ofte på klinisk remission, som betyder, at sygdommens symptomer bliver meget små eller forsvinder, og på endoskopisk respons, som er forbedring set ved kikkertundersøgelse.^[1] Nogle studier bruger også billeddiagnostik, som for eksempel MaRIA ved Crohn’s sygdom, der måler heling i tarmvæggen og ikke kun på slimhinden.^[1]

Ved psoriasis bruges mål som PASI, som viser, hvor svær psoriasis er, og ved psoriasisgigt bruges mål som ACR 20, BASDAI og minimal disease activity (MDA), som beskriver forbedring i led- og rygsymptomer.^[1] I et lille psoriasisstudie undersøges også ændringer i hudens immunceller og deres lokale proteinudtryk, altså hvilke proteiner cellerne laver i huden.^[1]

Hvem der kan deltage

Deltagelse afhænger af den enkelte sygdom og hvor aktiv den er.^[1] Nogle studier kræver moderat til svær sygdom, mens andre kræver aktiv sygdom efter utilstrækkelig effekt eller intolerance over for en tidligere behandling, for eksempel en anti-TNF-behandling.^[1]

Flere studier er lavet til voksne, men der er også forsøg for børn og unge, typisk fra 6 til under 18 år i psoriasisstudiet og i studier med pædiatrisk tarmbetændelse.^[1] Andre studier fokuserer på særlige undergrupper, som patienter med ulcerationer i huden eller med ultralydsbekræftet enthesitis, altså betændelse, hvor sener og ledbånd hæfter på knoglen.^[1]

Særlige studier og delgrupper

Nogle forsøg er meget målrettede og ser på specifikke sygdomsmønstre.^[1] For eksempel undersøger et fase 3-studie fistulerende perianal Crohn’s sygdom, hvor der dannes unormale gange eller “fistler” omkring endetarmsområdet.^[1]

Et andet studie ser på transmural heling ved Crohn’s sygdom, hvilket betyder heling gennem hele tarmvæggen og ikke kun i slimhinden.^[1] Der er også et studie om postoperative tilbagefald efter tarmoperation, hvor forskerne ser på, om systematisk biologisk behandling eller behandling styret af kikkertfund giver færre tilbagefald.^[1]

Et lille studie i psoriasis undersøger såkaldte tissue-resident memory T-cells, som er immunceller, der bliver i huden og kan være vigtige for, hvordan sygdommen holder sig aktiv eller vender tilbage.^[1] Dette studie handler altså mere om sygdommens biologi end om klassisk symptomskala.^[1]

Kort oversigt over de vigtigste studier

Her er en kort patientvenlig opsummering af nogle af de mest centrale forsøg med Guselkumab.^[1]

• Crohn’s sygdom: Flere fase 3-studier undersøger klinisk remission, endoskopisk respons, fistelheling og transmural heling, og et fase 4-studie ser på effekt og sikkerhed i længere tids brug.^[1]

• Colitis ulcerosa: Både voksne og børn indgår i fase 3- og fase 4-studier, hvor forskerne måler klinisk remission og klinisk respons ved bestemte tidspunkter.^[1]

• Psoriasis: Studierne ser på sygdomskontrol, PASI-svar, behandlingsintervaller og biologisk monitorering i moderat til svær plaque-psoriasis og psoriasis vulgaris.^[1]

• Psoriasisgigt: Forsøgene undersøger både aktiv sygdom, axial sygdom, enthesitis og patienter i tidlig eller subklinisk fase, hvor målet er at forhindre eller bremse udvikling.^[1]

• Pouchitis: Et mindre fase 3-studie ser på, om Guselkumab alene eller sammen med kostændringer kan give remission ved kronisk eller tilbagevendende pouchitis.^[1]