Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Hvem forsøgene er lavet til
- Forsøgsfaser og status
- Hvad forskerne måler
- Sammenligning af de vigtigste forsøg
- Vigtige begreber i forsøgene
Oversigt over forsøgene
De tilgængelige data viser to interventionale forsøg med Guanabenz Acetate ved Vanishing White Matter.[1][2] Det ene forsøg er afsluttet og havde fokus på sikkerhed og tolerabilitet hos pædiatriske patienter.[1] Det andet er et autoriseret forlængelsesstudie, som ser på langtidsvirkning sammenlignet med matchede historiske kontroller.[2]
Hvem forsøgene er lavet til
Det afsluttede forsøg omfattede pædiatriske patienter med Vanishing White Matter.[1] Forlængelsesstudiet er målrettet patienter med tidlig barndomsdebut, hvilket betyder, at sygdommen begyndte ved 6 års alderen eller tidligere.[2] Begge forsøg undersøger derfor en gruppe af patienter med denne sjældne sygdom, men med lidt forskellige alders- og sygdomsprofiler.[1][2]
Forsøgsfaser og status
Begge studier er fase 1-forsøg.[1][2] Det betyder, at forskerne især undersøger tidlige spørgsmål som sikkerhed, tolerabilitet og de første tegn på effekt.[1][2] Det ene studie er markeret som afsluttet, mens forlængelsesstudiet er autoriseret.[1][2]
Hvad forskerne måler
I det afsluttede forsøg er det vigtigste mål alle bivirkninger og alvorlige bivirkninger fra start af behandlingen til slutningen af studiet, vurderet med NCI CTCAE version 5.0.[1] I forlængelsesstudiet måles ambulation, altså evnen til at gå, ved ændring fra start til slut sammenlignet med historiske kontroller.[2] Den konkrete vurdering sker med klinisk undersøgelse og skalaer som GMFM 88, item E, eller HUI item 9, afhængigt af hvilke data der findes.[2]
Sammenligning af de vigtigste forsøg
Det første forsøg havde en planlagt inklusion på 40 deltagere, mens forlængelsesstudiet havde en planlagt inklusion på 30 deltagere.[1][2] Begge studier brugte orale kapsler med Guanabenz Acetate i forskellige styrker og blandinger, men de tilgængelige data beskriver ikke dosering som et fokus for denne artikel.[1][2]
| Forsøgs-ID | Fase | Tilstand | Status | Planlagt antal |
|---|---|---|---|---|
| 2023-503320-89-00 | Phase 1 | Vanishing White Matter | Completed | 40 |
| 2024-518834-95-02 | Phase 1 | Vanishing white matter | Authorised | 30 |
Vigtige begreber i forsøgene
Sikkerhed handler om, hvor godt en behandling kan bruges uden at give skadelige problemer.[1] Tolerabilitet betyder, hvor godt patienterne kan tåle behandlingen.[1] Historiske kontroller er data fra tidligere patienter, som bruges til sammenligning i stedet for en ny kontrolgruppe.[2]
GMFM 88 er en klinisk måling af store bevægelser, for eksempel gang og ståen.[2] HUI er et sundhedsindeks, som kan bruges til at beskrive funktion og livskvalitet i et studie.[2] NCI CTCAE er et standardværktøj til at registrere bivirkninger i kliniske forsøg.[1]
