Vanishing White Matter er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker den hvide substans i hjernen. Den hvide substans består af nervefibre, der forbinder forskellige dele af hjernen og hjælper med at sende signaler mellem dem. Ved denne sygdom forsvinder den hvide substans gradvist, hvilket kan føre til problemer med bevægelse, balance og andre hjernefunktioner. Sygdommen opstår på grund af ændringer i gener, der er vigtige for cellernes normale funktion.
Dette studie undersøger sikkerheden og virkningen af medicinen guanabenz hos børn med Vanishing White Matter. Formålet med studiet er at finde ud af, om guanabenz er sikkert at give til børn med denne sygdom og om det kan hjælpe med at bremse sygdommens udvikling. Guanabenz er et lægemiddel, der normalt bruges til at behandle højt blodtryk, men forskere tror, det også kan hjælpe celler med at fungere bedre, når de er under stress.
Under studiet vil deltagende børn få guanabenz som tabletter eller væske og blive fulgt tæt af læger over flere år. Læger vil regelmæssigt kontrollere børnenes helbred ved hjælp af blodprøver, MRI-scanninger af hjernen og forskellige tests, der måler bevægelse og andre færdigheder. MRI er en scanningsmetode, der bruger magnetiske bølger til at tage detaljerede billeder af hjernen uden at være skadelig. Studiet vil også måle, hvor meget af medicinen der er i blodet for at sikre, at børnene får den rigtige mængde.
Holland