Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Gemlapodect

GEMLAPODECT (også kaldet NOE-105) er en eksperimentel medicin, som undersøges som en mulig behandling af tics hos personer med Tourettes syndrom. Dette lægemiddel virker som en selektiv PDE10A-hæmmer og testes i kliniske forsøg for at se, om det kan reducere alvorligheden af tics hos både voksne og unge mennesker. Medicinen gives som kapsler, der tages gennem munden én gang dagligt.

Indholdsfortegnelse

Hvad er GEMLAPODECT?

GEMLAPODECT er en eksperimentel medicin, som undersøges til behandling af tics hos personer med Tourettes syndrom[1]. Medicinen har flere navne, herunder NOE-105 og RO5545965[1]. Det er vigtigt at forstå, at denne medicin stadig er under udvikling og ikke er godkendt til almindelig brug.

Medicinen leveres som hårde kapsler, der tages gennem munden[1]. Den maksimale daglige dosis, der undersøges i forsøgene, er 15 mg[1]. GEMLAPODECT er udviklet af det farmaceutiske selskab NOEMA PHARMA AG.

Hvordan virker medicinen?

GEMLAPODECT virker som en selektiv PDE10A-hæmmer[1]. Dette betyder, at medicinen blokerer et bestemt enzym i hjernen kaldet PDE10A. Forskerne mener, at dette enzym kan være involveret i udviklingen af tics ved Tourettes syndrom.

Ved at hæmme PDE10A-enzymet håber forskerne, at GEMLAPODECT kan reducere både hyppigheden og alvorligheden af tics hos personer med Tourettes syndrom[1]. Denne tilgang repræsenterer en ny behandlingsmetode sammenlignet med traditionelle tic-mediciner.

Kliniske forsøg med GEMLAPODECT

Der pågår for øjeblikket fase IIb kliniske forsøg med GEMLAPODECT[1][1]. Disse forsøg er designet til at undersøge, om medicinen er effektiv og sikker til behandling af tics hos personer med Tourettes syndrom.

Forsøgene følger et dobbeltblindt, placebo-kontrolleret design[1]. Dette betyder, at:

  • Hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får den rigtige medicin og hvem der får placebo
  • Nogle deltagere får GEMLAPODECT, mens andre får en uvirksom behandling (placebo)
  • Dette design hjælper med at sikre, at eventuelle forbedringer skyldes medicinen og ikke andre faktorer

Forsøgene er multicenterbaserede, hvilket betyder, at de foregår på flere forskellige hospitaler og klinikker samtidigt[1]. Dette hjælper med at få flere deltagere og gøre resultaterne mere pålidelige.

Hvem kan deltage i forsøgene?

Inklusionskriterier

For at deltage i forsøgene skal personer opfylde flere betingelser[1]:

  • Alder: Voksne fra 18 år og opefter. Unge fra 12-17 år kan også deltage efter særlig godkendelse
  • Diagnose: Moderat til svær Tourettes syndrom bekræftet efter DSM-5 kriterier
  • Alvorlighed: TS-CGI-S score på 4 eller højere
  • BMI: Mellem 18-35 kg/m² (inklusive grænserne)
  • Medicinpause: Skal stoppe alle tic-mediciner i mindst 14 dage før behandlingsstart

Kvinder i den fertile alder skal bruge sikker prævention og have negative graviditetstest[1]. Andre psykiatriske mediciner kan fortsættes, hvis doseringen har været stabil i mindst 30 dage før forsøgsstart.

Eksklusionskriterier

Nogle personer kan ikke deltage i forsøgene[1]:

  • Personer med andre medicinske tilstande, der kan påvirke forsøgsresultaterne
  • Aktiv kognitiv adfærdsterapi (CBT) i de sidste 28 dage
  • Misbrug af alkohol eller stoffer
  • Aktive selvmordstanker
  • Behandling med cannabis eller cannabisprodukter
  • Svær angst, bipolar lidelse, skizofreni eller svær depression

Behandlingsforløb og dosering

Behandlingsforløbet i forsøgene varer 12 uger[1][1]. Før behandlingsstart gennemgår deltagerne en screening periode på 14 dage, hvor de får placebo for at sikre, at tidligere tic-medicin er helt ude af kroppen[1].

På dag 1 bliver deltagerne tilfældigt opdelt i to grupper i forholdet 1:1[1]:

  • Gruppe 1: Får GEMLAPODECT kapsler
  • Gruppe 2: Får identiske placebo kapsler

Medicinen gives som eskalerende doser, hvilket betyder, at doseringen gradvist øges i løbet af behandlingsperioden[1]. Den maksimale daglige dosis er 15 mg[1]. Deltagerne tager kapslerne én gang dagligt gennem munden.

Måling af effekt

Primære effektmål

Den vigtigste måde at måle, om GEMLAPODECT virker, er ved hjælp af YGTSS-R skalaen (Yale Global Tic Severity Scale – Revised)[1]. Denne skala:

  • Vurderer antal, hyppighed, intensitet, kompleksitet og interferens af både motoriske og lydmæssige tics
  • Har en total score fra 0 til 50, hvor 50 er de mest alvorlige tics og 0 betyder ingen tics
  • Udfyldes af en læge eller sundhedsperson

Forskerne sammenligner ændringen i YGTSS-R score fra starten af behandlingen (dag 1) til slutningen (dag 85) mellem GEMLAPODECT-gruppen og placebo-gruppen[1].

Sekundære effektmål

Ud over den primære effektmåling undersøger forskerne også flere andre aspekter[1][1]:

  • Sheehan Disability Scale: Måler påvirkning på daglige funktioner
  • Premonitoriske fornemmelser: Ubehagelige følelser før tics opstår
  • Livskvalitet: Hvordan tilstanden påvirker den generelle livskvalitet
  • ADHD-symptomer: Da mange med Tourettes også har ADHD
  • Overordnet sygdomsalvorlighed: Lægens vurdering af den generelle tilstand

Sikkerhed og bivirkninger

Sikkerheden af deltagerne er forskernes højeste prioritet. De overvåger nøje alle bivirkninger, herunder alvorlige bivirkninger[1]. Specifikt måler forskerne:

Sikkerhedsparametre

  • Kropsvægt: Ændringer i vægt under behandlingen
  • Blodsukkerniveau: Overvågning af metaboliske effekter
  • Fedtindhold i blodet: Lipidprofil
  • Laboratorieprøver: Regelmæssige blodprøver
  • Vitale tegn: Blodtryk, puls og temperatur

Selvmordstanker

Forskerne tager selvmordstanker meget alvorligt og bruger Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) til at vurdere risikoen[1]. Dette spørgeskema:

  • Stiller enkle spørgsmål om selvmordstanker og -adfærd
  • Hjælper med at identificere personer, der kan være i risiko
  • Bruges regelmæssigt gennem hele forsøgsperioden

Personer med aktive selvmordstanker kan ikke deltage i forsøgene[1].

Forskningsdesign og metode

Forsøgene med GEMLAPODECT følger strenge videnskabelige standarder for at sikre pålidelige resultater[1][1]:

Forskningsmetode

  • Prospektivt design: Deltagerne følges fremad i tid i 12 uger
  • Randomisering: Tilfældig fordeling til behandlings- eller placebogruppe
  • Parallelarm design: Begge grupper behandles samtidigt
  • Multicenter: Forsøget foregår på flere forskellige steder

Dataindsamling

Forskerne indsamler omfattende data om hver deltager, herunder:

  • Detaljerede tic-vurderinger ved hjælp af standardiserede skalaer
  • Regelmæssige sikkerhedsvurderinger og blodprøver
  • Måling af medicin-koncentration i blodet
  • Vurdering af livskvalitet og daglig funktion

Alle disse oplysninger hjælper forskerne med at forstå, om GEMLAPODECT er en effektiv og sikker behandlingsmulighed for personer med Tourettes syndrom.

Aspekt Detaljer
Medicin navn GEMLAPODECT (NOE-105, RO5545965)
Behandlet tilstand Tourettes syndrom
Medicintype Selektiv PDE10A-hæmmer
Dosering Hårde kapsler, maksimalt 15 mg dagligt
Behandlingsvarighed 12 uger
Forsøgstype Fase IIb, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret
Målgruppe Voksne (18+ år) og unge (12-17 år)
Primært effektmål Ændring i YGTSS-R tic-score
Vigtigste bivirkninger Alle bivirkninger overvåges, særlig fokus på selvmordstanker
Forsøgsstatus Aktuelle kliniske forsøg pågår

FAQ

  • Hvad er GEMLAPODECT, og hvordan virker det? GEMLAPODECT er en eksperimentel medicin, der undersøges til behandling af tics ved Tourettes syndrom. Det virker som en selektiv PDE10A-hæmmer, hvilket betyder, at det blokerer et bestemt enzym i hjernen, som kan være involveret i udviklingen af tics. Medicinen gives som hårde kapsler, der tages gennem munden.
  • Hvem kan deltage i forsøgene med GEMLAPODECT? Forsøgene inkluderer voksne fra 18 år og opefter samt unge fra 12-17 år med moderat til svær Tourettes syndrom. Deltagerne skal have en diagnose bekræftet efter DSM-5 kriterierne og en TS-CGI-S score på 4 eller højere. De skal også stoppe andre tic-medicin i mindst 14 dage før behandlingsstart.
  • Hvor længe varer behandlingen med GEMLAPODECT i forsøgene? Behandlingsperioden i forsøgene varer 12 uger. Deltagerne får enten GEMLAPODECT eller en placebo (uvirksom behandling) én gang dagligt. Den maksimale daglige dosis er 15 mg, og doseringen kan gradvist øges i løbet af behandlingsperioden.
  • Hvilke bivirkninger overvåges der for i forsøgene? Forskerne overvåger nøje alle bivirkninger, herunder alvorlige bivirkninger. De måler også ændringer i kropsvægt, blodsukkerniveau og fedtindhold i blodet. Særlig opmærksomhed gives til selvmordstanker ved hjælp af standardiserede spørgeskemaer. Deltagerne får regelmæssige blodprøver og helbredstjek.
  • Hvordan måles effekten af GEMLAPODECT på tics? Effekten måles primært ved hjælp af YGTSS-R skalaen, som vurderer antal, hyppighed, intensitet og kompleksitet af både motoriske og lydmæssige tics. Skalaen går fra 0 (ingen tics) til 50 (mest alvorlige tics). Forskerne sammenligner ændringer fra start til slutning af 12-ugers behandlingen.

Igangværende kliniske forsøg for Gemlapodect

  • Undersøgelse af ny medicin (Gemlapodect) mod tics hos personer med Tourettes syndrom – sammenligning med uvirksom behandling

    Rekrutterer ikke

    1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Ungarn Polen Spanien

Ordliste

  • GEMLAPODECT: En eksperimentel medicin (også kaldet NOE-105 eller RO5545965) som undersøges til behandling af tics ved Tourettes syndrom. Det er en selektiv PDE10A-hæmmer.
  • PDE10A-hæmmer: En type medicin, der blokerer enzymet PDE10A i hjernen. Dette enzym kan være involveret i udviklingen af tics ved Tourettes syndrom.
  • Tourettes syndrom: En neurologisk tilstand karakteriseret ved gentagne, ufrivillige bevægelser og lyde kaldet tics. Symptomerne begynder typisk i barndommen.
  • Tics: Pludselige, hurtige, gentagne bevægelser eller lyde, som personer ikke kan kontrollere. De kan være motoriske (bevægelser) eller vokale (lyde).
  • YGTSS-R: Yale Global Tic Severity Scale – Revised. En skala brugt af læger til at vurdere alvorligheden af tics. Den går fra 0 (ingen tics) til 50 (værst mulige tics).
  • Placebo-kontrolleret forsøg: Et forskningsdesign hvor nogle deltagere får den rigtige medicin, mens andre får en uvirksom behandling (placebo). Dette hjælper forskerne med at se, om medicinen virkelig virker.
  • Dobbeltblindt forsøg: Et forsøg hvor hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får den rigtige medicin og hvem der får placebo, indtil forsøget er slut.
  • DSM-5: Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. udgave. En standardhåndbog brugt til at diagnosticere psykiatriske tilstande, herunder Tourettes syndrom.
  • TS-CGI-S: Tourette Syndrome Clinical Global Impression – Severity. En skala der måler den overordnede alvorlighed af Tourettes syndrom fra lægens synspunkt.
  • C-SSRS: Columbia Suicide Severity Rating Scale. Et spørgeskema brugt til at vurdere risiko for selvmordstanker og selvmordsadfærd.
  • Premonitoriske fornemmelser: Ubehagelige fornemmelser eller følelser, som mange personer med tics oplever lige før en tic opstår. Det kan føles som et pres eller en trang til at udføre ticen.
  • Fase IIb forsøg: En type klinisk forsøg der tester om en medicin virker og er sikker hos en større gruppe patienter, ofte sammenlignet med placebo.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-ny-medicin-gemlapodect-mod-tics-hos-personer-med-tourettes-syndrom-sammenligning-med-uvirksom-behandling/