Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Fluasterone

FLUASTERONE er et nyt lægemiddel, der undersøges i kliniske forsøg som behandling for forhøjet blodsukker hos patienter med Cushings syndrom. Dette lægemiddel findes som bukkal tablet, hvilket betyder, at det placeres i munden og opløses mod kinden. Forsøgene undersøger, om FLUASTERONE kan hjælpe med at kontrollere blodsukkeret hos voksne patienter, der lider af både Cushings syndrom og diabetes eller nedsat glukose tolerance.

Indholdsfortegnelse

Hvad er FLUASTERONE?

FLUASTERONE er et lægemiddel under udvikling, der produceres af firmaet STEROTHERAPEUTICS LLC[1]. Lægemidlet findes som en bukkal tablet, hvilket er en særlig type tablet, der placeres i munden mod kinden, hvor den opløses og optages direkte gennem mundslimhinden[1]. Dette er anderledes end almindelige tabletter, der synkes og optages gennem maven.

FLUASTERONE er klassificeret som et hormonalt lægemiddel og har fået status som orphan drug (lægemiddel til sjældne sygdomme) af FDA under nummeret DRU-2016-5271[1]. Det aktive stof hedder fluasterone og er af kemisk oprindelse[1].

Hvilke Tilstande Behandles?

FLUASTERONE undersøges specifikt til behandling af hyperglykæmi (forhøjet blodsukker) hos voksne patienter med Cushings syndrom[1]. Cushings syndrom er en hormonforstyrrelse, hvor kroppen producerer for meget kortisol, hvilket ofte fører til problemer med blodsukkeret.

For at kunne deltage i forsøgene skal patienterne have:

  • Endogen Cushings syndrom (selvproduceret af kroppen)[1]
  • Nedsat glukose tolerance eller type 2 diabetes[1]
  • HbA1c under 9% i de seneste tre måneder[1]

Hvordan Virker Lægemidlet?

FLUASTERONE administreres som en bukkal tablet, der skal tages dagligt[1]. Den maksimale daglige dosis er 0,75 mg (eller 75 mg total), og den maksimale behandlingsperiode i forsøgene er 12 uger[1]. Tabletten opløses i munden, hvilket giver en direkte optagelse gennem mundslimhinden.

Kliniske Forsøg og Studiedesign

Det aktuelle forsøg med FLUASTERONE er et fase II klinisk forsøg[1]. Forsøget er designet som et dobbeltblindt, placebokontrolleret crossover pilotstudie[1]. Dette betyder:

  • Dobbeltblindt: Hverken patienten eller lægen ved, hvornår der gives aktiv behandling eller placebo
  • Placebokontrolleret: Patienter får både aktiv behandling og inaktiv behandling (placebo) til sammenligning
  • Crossover: Hver patient fungerer som sin egen kontrol ved at få begge behandlinger

Forsøget består af to behandlingsperioder på hver 12 uger, adskilt af en washout-periode på 21 dage[1]. I washout-perioden får patienterne ingen behandling, så den foregående behandling kan blive vasket ud af kroppen.

Patienterne tildeles behandling gennem et Interactive Web Response System (IWRS), som sikrer, at tildelingen sker tilfældigt og anonymt[1].

Doser og Administration

I forsøget testes tre forskellige doser af FLUASTERONE[1]:

  1. 25 mg dagligt – testes hos 4 patienter i hver periode[1]
  2. 50 mg dagligt – testes hos 4 patienter i hver periode[1]
  3. 75 mg dagligt – testes hos 4 patienter i hver periode[1]

Derudover får 12 patienter placebo i forskellige sekvenser[1]. Dette crossover-design betyder, at patienter, der får FLUASTERONE i den første periode, får placebo i den anden periode og omvendt.

Hvem Kan Deltage i Forsøgene?

Inklusionskriterier

For at kunne deltage i forsøget skal patienten opfylde følgende krav[1]:

  • Være mellem 18-75 år
  • Have underskrevet informeret samtykke
  • Være undersøgt for endogen Cushings syndrom inden for de seneste 12 måneder og opfylde 2 ud af 3 kriterier:
    • Forhøjet 24-timers urin-fri kortisol ved to målinger
    • Abnorm respons på dexamethason suppressionstest (blodsukker over 1,8 µg/dL)
    • Abnorme natlige kortisol-niveauer i blod eller spyt
  • Have nedsat glukose tolerance eller type 2 diabetes med HbA1c under 9%
  • Stabil diabetesmedicin i minimum 60 dage før forsøget

Eksklusionskriterier

Patienter kan ikke deltage, hvis de har[1]:

  • Akutte eller ustabile medicinske tilstande
  • Aktiv malignitet (kræft) i andre organer end lokaliseret hudkræft
  • Hjerte-kredsløbssygdomme som hjertesvigt eller hjertearytmier
  • Alkohol- eller stofmisbrug inden for 6 måneder
  • Blodsukker under 140 mg/dl ved glukose tolerance test
  • HbA1c over 9% inden for de seneste 3 måneder
  • Ukontrolleret hypertension (blodtryk over 170/110 mmHg)
  • Ukontrollerede skjoldbruskkirtel-sygdomme
  • Behandling med mifepristone inden for 2 måneder
  • Graviditet eller amning
  • Alvorlige laboratorieafvigelser i blod-, lever- eller nyrefunktion
  • Allergi over for fluasterone eller DHEA

Hvordan Måles Effekten?

Primært Effektmål

Det primære effektmål er ændringen i AUC-glukose (area under the curve for glukose) baseret på en 2-timers oral glukose tolerance test (oGTT) efter 12 ugers behandling sammenlignet med baseline[1]. AUC-glukose er et mål for, hvor meget sukker der er i blodet over tid efter indtagelse af en sukkervæske.

Sekundære Effektmål

De sekundære effektmål omfatter[1]:

  • Ændringer i AUC-glukose efter 6 ugers behandling
  • Ændringer i HbA1c efter 6 og 12 ugers behandling
  • Ændringer i lipidprofiler (fedtstoffer i blodet) efter 6 og 12 uger
  • Ændringer i kropssammensætning målt ved DEXA-scanning efter 6 og 12 uger
  • Ændringer i fedtlever målt ved MRI-PDFF efter 12 ugers behandling

Sikkerhed og Overvågning

Et vigtigt sekundært formål med forsøget er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af FLUASTERONE, når det tages dagligt i 12 uger[1]. Dette omfatter overvågning af:

  • Bivirkninger og uønskede hændelser
  • Laboratorieprøver (blod- og urinprøver)
  • EKG-målinger (hjertets elektriske aktivitet)
  • Vitale tegn (blodtryk, puls, temperatur)

Forsøget har specifikke sikkerhedskriterier, herunder at patienter med forlænget QTc-interval på EKG (over 450 msek for mænd, over 470 msek for kvinder) ikke kan deltage[1].

EmneInformation
LægemiddelFLUASTERONE bukkal tablet
Behandlede tilstandeForhøjet blodsukker ved Cushings syndrom
ForsøgstypeFase II klinisk forsøg
DesignDobbeltblindt, placebokontrolleret crossover-studie
BehandlingsvarighedTo perioder á 12 uger med 21 dages pause
Doser testet25 mg, 50 mg og 75 mg dagligt
Aldersgruppe18-75 år
Primært formålUndersøge effekt på blodsukker målt ved glukose tolerance test
Sekundære målSikkerhed, lipider, kropssammensætning, fedtlever
UdviklerSTEROTHERAPEUTICS LLC

FAQ

  • Hvad er FLUASTERONE og hvordan virker det? FLUASTERONE er et lægemiddel under udvikling, der findes som bukkal tablet. Det betyder, at tabletten placeres i munden mod kinden, hvor den opløses og optages direkte gennem mundslimhinden. Lægemidlet undersøges som behandling for forhøjet blodsukker hos patienter med Cushings syndrom.
  • Hvilke sygdomme behandles med FLUASTERONE i forsøgene? FLUASTERONE undersøges specifikt til behandling af forhøjet blodsukker (hyperglykæmi) hos voksne patienter med Cushings syndrom, som også har diabetes type 2 eller nedsat glukose tolerance. Cushings syndrom er en hormonforstyrrelse, der ofte medfører problemer med blodsukkeret.
  • Hvordan foregår et klinisk forsøg med FLUASTERONE? Det aktuelle forsøg er et dobbeltblindt, placebokontrolleret crossover-studie. Det betyder, at patienterne får både FLUASTERONE og placebo i to forskellige perioder på 12 uger hver, adskilt af en pause på 21 dage. Hverken patient eller læge ved, hvornår den aktive behandling gives.
  • Hvilke doser af FLUASTERONE testes i forsøgene? I det aktuelle forsøg testes tre forskellige doser af FLUASTERONE: 25 mg, 50 mg og 75 mg dagligt. Patienterne får en af disse doser eller placebo i hver behandlingsperiode, så forskerne kan finde den bedste dosis til behandling af forhøjet blodsukker.
  • Hvem kan deltage i kliniske forsøg med FLUASTERONE? For at deltage skal man være mellem 18-75 år og have fået konstateret Cushings syndrom inden for det seneste år samt have diabetes type 2 eller nedsat glukose tolerance. Man må ikke have ustabile medicinske tilstande, aktiv kræft eller andre alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme.

Igangværende kliniske forsøg for Fluasterone

  • Test af fluasterone tabletter mod forhøjet blodsukker hos voksne med Cushings syndrom

    Rekrutterer

    1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Grækenland

Ordliste

  • Bukkal tablet: En type tablet, der placeres i munden mod kinden, hvor den opløses og lægemidlet optages direkte gennem mundslimhinden i stedet for at skulle synkes.
  • Cushings syndrom: En hormonforstyrrelse, hvor kroppen producerer for meget kortisol (stresshormon). Det kan føre til forhøjet blodsukker, vægtøgning, høj blodtryk og andre symptomer.
  • Hyperglykæmi: Forhøjet blodsukker. Dette opstår, når der er for meget glukose (sukker) i blodet, hvilket ofte sker ved diabetes eller hormonelle forstyrrelser som Cushings syndrom.
  • Dobbeltblindt forsøg: Et forsøg, hvor hverken patienten eller lægen ved, om der gives aktiv behandling eller placebo. Dette sikrer objektive resultater.
  • Placebokontrolleret: Et forsøg, hvor nogle patienter får en inaktiv behandling (placebo) til sammenligning med den aktive behandling.
  • Crossover-studie: Et forsøgsdesign, hvor hver patient får både aktiv behandling og placebo i forskellige perioder, så de fungerer som deres egen kontrol.
  • Glukose tolerance test (oGTT): En test, hvor patienten drikker en sukkervæske, og blodsukkeret måles over tid for at se, hvor godt kroppen håndterer sukker.
  • HbA1c: En blodprøve, der viser det gennemsnitlige blodsukker over de seneste 2-3 måneder. Bruges til at overvåge diabeteskontrol.
  • AUC (Area Under the Curve): Et matematisk mål, der beskriver, hvor meget blodsukker der er i blodet over en bestemt periode efter en glukose tolerance test.
  • DEXA-scanning: En billeddiagnostisk undersøgelse, der måler knogletæthed og kropssammensætning, herunder muskelmasse og fedtvæv.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-fluasterone-tabletter-mod-forhojet-blodsukker-hos-voksne-med-cushings-syndrom/