Indholdsfortegnelse
- Hvad er CL-AD-MSC-002?
- Behandling af Sjögrens syndrom
- Hvordan gives behandlingen?
- Klinisk forsøg og effektmål
- Hvilke patienter kan deltage?
- Sikkerhed og bivirkninger
Hvad er CL-AD-MSC-002?
CL-AD-MSC-002 er et avanceret stamcellepræparat, der består af mesenkymale stamceller udvundet fra fedtvæv[1]. Disse stamceller har den unikke egenskab, at de kan udvikle sig til forskellige celletyper og hjælpe med at reparere beskadiget væv i kroppen[1]. Lægemidlet fremstilles som en injektion, der gives direkte i spytkirtlerne[1].
Stamcellerne i CL-AD-MSC-002 klassificeres som en strukturelt forskelligartet substans – celleterapi, hvilket betyder, at de tilhører en særlig kategori af biologiske lægemidler[1]. Produktet fremstilles af Region Hovedstadens Apotek og er udviklet specifikt til behandling af patienter med mundtørhed[1].
Behandling af Sjögrens syndrom
CL-AD-MSC-002 undersøges som behandling for xerostomi (mundtørhed) hos patienter med Sjögrens syndrom[1]. Sjögrens syndrom er en autoimmun sygdom, hvor kroppens eget immunsystem angriber spyt- og tårekirtlerne, hvilket resulterer i alvorlig mundtørhed og tørre øjne[1].
Mundtørhed kan have betydelige konsekvenser for patienternes livskvalitet, herunder:
- Problemer med at spise og synke
- Øget risiko for tandproblemer og mundsygdomme
- Talebesvær
- Reduced smagsoplevelse
- Ubehag og smerte i munden
Behandlingen med stamceller har til formål at regenerere og reparere de beskadigede spytkirtler og derved genoprette deres evne til at producere spyt[1].
Hvordan gives behandlingen?
CL-AD-MSC-002 administreres gennem intraglandulær injektion, hvilket betyder, at lægemidlet injiceres direkte ind i spytkirtlerne[1]. Specifikt gives injektionen i de submandibulære kirtler, som er de spytkirtler, der ligger under kæben på begge sider af halsen[1].
Denne direkte injektionsmetode sikrer, at stamcellerne leveres præcist til det område, hvor de skal udføre deres reparerende virkning[1]. Behandlingen kræver specialiseret medicinsk ekspertise og udføres i en klinisk setting under kontrollerede forhold[1].
Klinisk forsøg og effektmål
CL-AD-MSC-002 undersøges i et klinisk forsøg med titlen “Intraglandular treatment with adipose derived mesenchymal stem cells in patients with xerostomia due to Sjögren’s syndrome (ASSIX)”[1]. Dette forsøg er designet som et randomiseret, placebokontrolleret studie, hvor nogle patienter får den aktive behandling, mens andre får placebo[1].
Primært effektmål
Det primære formål med forsøget er at undersøge effektiviteten af stamcelleinjektioner sammenlignet med placebo ved at måle ændringen i unstimuleret spytflow (UFR) fra start til 4 måneder efter behandlingen[1].
Sekundære effektmål
Forsøget evaluerer også flere andre vigtige parametre[1]:
- Effekt på stimuleret spytflow (SFR)
- Kvaliteten af spyttet målt gennem elektrolytter, totalprotein, alfa-amylase og spyt-IgA
- Sikkerhed evalueret gennem alvorlige bivirkninger, bivirkninger og dødsfald
- Patientrapporterede resultater målt med xerostomi-spørgeskemaer
- Immunrespons målt gennem udvikling af donor-specifikke antistoffer
- Ændringer i kirtelmorfologi vurderet med ultralyd
- Ændringer i ESSDAI og ESSPRI scoringssystemer
Hvilke patienter kan deltage?
Inklusionskriterier
For at deltage i forsøget skal patienter opfylde følgende krav[1]:
- Være diagnosticeret med Sjögrens syndrom ifølge ACR-EULAR klassifikationskriterierne
- Være over 18 år gamle
- Have tilstedeværelse af xerostomi (mundtørhed)
- Have et unstimuleret spytflow mellem 0,05 ml/min og 3,0 ml/min
- Kunne give informeret samtykke
Eksklusionskriterier
Patienter udelukkes fra forsøget, hvis de[1]:
- Aktuelt tager xerogene lægemidler som blodtryksmedicin, antikolinerge lægemidler, tricykliske antidepressiva eller opioider
- Har andre sygdomme i spytkirtlerne, f.eks. strålingsudløst mundtørhed
- Tidligere har haft kirurgi på de submandibulære kirtler
- Tidligere har fået behandling med stamceller i spytkirtlerne
- Er gravide eller planlægger graviditet inden for studieperioden på fire måneder
- Ammer
- Har røget inden for de seneste 6 måneder
- Has alkoholmisbrug (over 7 enheder/uge for kvinder og 14 enheder/uge for mænd)
- Har andre sygdomme eller tilstande, som forskeren vurderer kan være grund til udelukkelse
Sikkerhed og bivirkninger
Da CL-AD-MSC-002 stadig er under klinisk afprøvning, er sikkerhedsprofilen ikke fuldt etableret[1]. Forsøget er dog ikke udelukkende et sikkerhedsstudie, da flere tidligere studier med mesenkymale stamceller i spytkirtler allerede er blevet gennemført[1].
Sikkerhedsovervågningen i det aktuelle forsøg inkluderer[1]:
- Systematisk registrering af alvorlige bivirkninger (SAE)
- Overvågning af almindelige bivirkninger (AE)
- Registrering af eventuelle dødsfald
- Måling af immunrespons for at opdage eventuelle donor-specifikke antistoffer
Som med alle avancerede celleterapi-produkter kræver CL-AD-MSC-002 tæt medicinsk overvågning under og efter behandlingen[1]. Patienter, der overvejer denne behandling, bør diskutere alle potentielle risici og fordele med deres behandlende læge[1].
