Europas førende søgning efter kliniske forsøg

AUTOLOGOUS KERATINOCYTES AND FIBROBLASTS TRANSDUCED WITH A RETROVIRAL VECTOR ENCODING COL7A1 CDNA

Der findes kliniske forsøg, som undersøger AUTOLOGOUS KERATINOCYTES AND FIBROBLASTS TRANSDUCED WITH A RETROVIRAL VECTOR ENCODING COL7A1 CDNA hos voksne med recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB). Forsøget ser især på sikkerhed efter hudtransplantation og følger deltagerne i op til 5 år.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Det kliniske forsøg NCT04186650 er et interventionalt fase 1/2-forsøg, som er autoriseret og har en planlagt deltagergruppe på 3 personer.[1]

Forsøget undersøger AUTOLOGOUS KERATINOCYTES AND FIBROBLASTS TRANSDUCED WITH A RETROVIRAL VECTOR ENCODING COL7A1 CDNA i form af et hudtransplantat, der er genetisk korrigeret med en COL7A1-encoding SIN retroviral vector.[1]

Den sygdom, der undersøges, er recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB).[1]

Hvem forsøget er for

Målgruppen er voksne med RDEB.[1]

Det er et meget lille forsøg med kun 3 deltagere, så det er et tidligt studie, hvor man primært vil lære mere om behandlingens sikkerhed.[1]

Hvad der undersøges

Det primære formål er at vurdere sikkerheden ved at give et SIN RV-medieret COL7A1-genmodificeret autologt hudækvivalent (SE) til voksne med RDEB.[1]

Hudækvivalent betyder et hudlignende transplantat, som bruges til grafting, altså at lægge vævet på et område, der skal behandles.[1]

Forsøget er ikke beskrevet som et forsøg, der først og fremmest måler symptomlindring eller helbredelse. Fokus i de givne data er sikkerhed og langtidsopfølgning.[1]

Mål og endepunkter

Det vigtigste endepunkt er uønskede hændelser, som omfatter adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs), adverse reactions (ARs) og serious adverse reactions (SARs).[1]

Disse hændelser registreres ved hvert besøg i de første 12 måneder efter grafting.[1]

Derudover fortsætter vurderingen i en regulær langtidsopfølgning i alt i 5 år.[1]

Opfølgning og tidsplan

De planlagte vurderingstidspunkter i det første år er måned 1, 2, 3, 6 og 12 efter grafting.[1]

Efter det første år fortsætter opfølgningen ved måned 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 og 60.[1]

Den lange opfølgningsperiode er vigtig, fordi sene sikkerhedsproblemer først kan ses efter længere tid.[1]

Vigtige begreber forklaret

Interventionalt studie betyder, at forskerne giver en behandling og derefter følger deltagerne for at se, hvad der sker.[1]

Phase 1/2 betyder, at forsøget er tidligt og både ser på sikkerhed og på tidlige tegn på effekt.[1]

Autologt betyder, at materialet kommer fra den samme person, som skal behandles.[1]

COL7A1 er det gen, der indgår i den genetiske korrektion i forsøget.[1]

Retroviral vektor betyder et forskningsværktøj, som bruges til at føre genetisk materiale ind i celler.[1]

Langtidsopfølgning betyder, at deltagerne bliver fulgt over flere år for at se, om der kommer sene problemer eller ændringer.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
NCT04186650 Phase 1/2 Recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB) Authorised 3

FAQ

  • Hvad undersøger disse kliniske forsøg? Forsøget undersøger, om genetisk korrigerede hudtransplantater kan bruges sikkert hos voksne med RDEB. Det vigtigste mål er at se på sikkerhed efter grafting, altså efter at hudtransplantatet er lagt på.
  • Hvem kan deltage? Ifølge forsøgsdataene er målgruppen voksne med recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB). Der er kun 3 deltagere i dette fase I/II-forsøg.
  • Hvilken fase er forsøget i? Forsøget er et fase 1/2-forsøg. Det betyder, at det er et tidligt klinisk forsøg, hvor man først og fremmest vurderer sikkerhed og også ser på tidlige tegn på effekt.
  • Hvilke resultater måles? Det primære resultat er bivirkninger og andre sikkerhedshændelser, herunder adverse events, serious adverse events, adverse reactions og serious adverse reactions. Disse registreres ved besøg i de første 12 måneder og derefter under langtidsopfølgning i alt i 5 år.
  • Hvor længe følges deltagerne? Deltagerne følges ved flere tidspunkter efter grafting, blandt andet ved måned 1, 2, 3, 6 og 12. Derefter fortsætter en planlagt langtidsopfølgning til måned 60, som svarer til 5 år.

Igangværende kliniske forsøg for AUTOLOGOUS KERATINOCYTES AND FIBROBLASTS TRANSDUCED WITH A RETROVIRAL VECTOR ENCODING COL7A1 CDNA

  • Test af genterapi til behandling af hudsygdommen RDEB hos voksne ved brug af patientens egne hudceller

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig

Ordliste

  • Recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB): En sjælden arvelig hudsygdom, hvor huden er meget skrøbelig og let får sår og blærer.
  • Fase I/II: Et tidligt stadie i klinisk forskning, hvor man især ser på sikkerhed og samtidig kan få de første tegn på, om behandlingen kan hjælpe.
  • Autolog: Betyder, at noget kommer fra den samme person, som får behandlingen.
  • Hudtransplantat: Et stykke hud, som lægges på et sår eller et område, der skal dækkes.
  • Genetisk korrigeret: Betyder, at cellerne er ændret, så de har fået en ny genetisk information.
  • Retroviral vektor: Et værktøj, der bruges i forskning til at føre genetisk materiale ind i celler.
  • COL7A1: Navnet på det gen, som forsøget bruger i den genetiske korrektion.
  • Sikkerhed: Handler om, hvor godt en behandling tåles, og om der opstår uønskede hændelser.
  • Adverse events (AEs): Uønskede hændelser, som sker under et forsøg, uanset om de direkte skyldes behandlingen eller ej.
  • Langtidsopfølgning: Opfølgning over længere tid for at se, om der kommer sene bivirkninger eller andre problemer.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-genterapi-til-behandling-af-hudsygdommen-rdeb-hos-voksne-ved-brug-af-patientens-egne-hudceller/