Indholdsfortegnelse
- Overblik over forsøget
- Hvilke patienter forsøget retter sig mod
- Forsøgsdesign og faser
- Hvad forskerne måler
- Status og betydning af forsøget
Overblik over forsøget
Det eneste registrerede forsøg i materialet er et interventionelt studie af Autologous Cord Blood-Derived Dendritic Cells Loaded With Wt1 Peptide Pool, også beskrevet som en WT1-loaded CBDC-vaccine.[1] Forsøget undersøger vaccinen efter navlestrengsblod-HCT hos patienter med akut myeloid leukæmi.[1]
Studiets titel beskriver det som et fase I/II-forsøg, og det er registreret med fase 1 i dataene.[1] Det er et tidligt klinisk forsøg, som først og fremmest ser på sikkerhed og derefter på tegn på mulig effekt.[1]
Hvilke patienter forsøget retter sig mod
Forsøget er målrettet børn, unge og unge voksne med AML.[1] AML betyder akut myeloid leukæmi, som er en kræftsygdom i blod og knoglemarv.[1]
Patienterne i dette forsøg har fået CBT, som i denne sammenhæng betyder en transplantation med navlestrengsblod.[1] Studiet ser derfor på en gruppe, der allerede har gennemgået en større behandling og nu følges videre med vaccination.[1]
Forsøgsdesign og faser
Studiet er opdelt i Part A og Part B.[1] I Part A undersøger forskerne, om vaccinen er sikker, og hvilken dosis der kan bruges uden for mange alvorlige problemer.[1]
Part B bruger et Simon-2-trins design, som er et forsøg i to trin, hvor man først ser på tidlige resultater, før man går videre.[1] Denne del bruger historiske data fra patienter behandlet i perioden 2010-2015 som sammenligning.[1]
Den planlagte inklusion er 54 patienter.[1] De første 6 patienter, som får en dosis, der vurderes som sikker, indgår også i første trin af fase 2-delen.[1]
Hvad forskerne måler
Det vigtigste mål i Part A er sikkerhed.[1] Forskerne ser efter dosisbegrænsende bivirkninger, også kaldet DLT’er, fra første vaccination til 84 dage efter den tredje vaccination.[1]
Det vigtigste mål i Part B er aktivitet, som her betyder tidlige tegn på, om behandlingen kan hjælpe mod sygdommen.[1] Det måles som étårs WT1+ AML tilbagefaldsfri overlevelse fra tidspunktet for den første vaccination og sammenlignes med historiske kontroller.[1]
Studiets mål er at vise en forbedring på 20 procentpoint, fra 50 % til 70 %, i denne tilbagefaldsfri overlevelse.[1] Det er et klart eksempel på, at forsøget både kigger på sikkerhed og på mulig effekt hos den udvalgte patientgruppe.[1]
Status og betydning af forsøget
Forsøget er registreret som suspenderet, hvilket betyder, at det er midlertidigt sat på pause.[1] Det betyder ikke, at dataene er fjernet, men at studiet ikke fortsætter som planlagt på nuværende tidspunkt.[1]
På baggrund af de tilgængelige oplysninger er dette et lille, tidligt studie med fokus på en meget specifik gruppe patienter efter transplantation.[1] Det centrale spørgsmål er, om vaccinen kan gives sikkert og om den kan være forbundet med bedre sygdomskontrol over tid.[1]
