Test af ny vaccine mod blodkræft (akut myeloid leukæmi) hos børn og unge efter stamcelletransplantation

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en ny behandling for akut myeloid leukæmi, som er en form for blodkræft, der påvirker blod og knoglemarv. Sygdommen opstår, når unormale hvide blodlegemer vokser ukontrolleret og hindrer normal blodproduktion. Efter at patienter har fået en navlestrengsblodtransplantation, som er en type stamcelletransplantation hvor stamceller fra navlestrengsblod bruges til at genetablere det blodproducerende system, vil de få en eksperimentel vaccination kaldet CBDC vaccination. Denne vaccination er designet til at hjælpe kroppens immunsystem med at genkende og bekæmpe kræftceller, der udtrykker et bestemt protein kaldet WT1.

Formålet med studiet er at undersøge, om denne vaccination kan forbedre chancerne for, at patienter forbliver kræftfri efter deres transplantation. Studiet er opdelt i to dele: først vil forskerne finde den sikre dosis af vaccinen ved at give den til en lille gruppe patienter og overvåge dem for bivirkninger. Derefter vil de teste, om vaccinen kan øge antallet af patienter, som ikke får tilbagefald af deres leukæmi inden for et år, sammenlignet med tidligere patienter, der ikke fik vaccinen. Deltagerne vil modtage tre vaccinationer over en periode efter deres transplantation, og deres helbred og immunrespons vil blive nøje overvåget.

Under studiet vil patienterne få regelmæssige blodprøver og undersøgelser for at måle, hvor godt deres immunsystem reagerer på vaccinen, og for at holde øje med tegn på, at kræften vender tilbage. Forskerne vil også overvåge for en tilstand kaldet kronisk graft-versus-host sygdom, som kan opstå efter transplantationer, hvor de donerede celler angriber patientens normale væv. Studiet vil følge patienterne i mindst et år efter den første vaccination for at vurdere behandlingens sikkerhed og effektivitet.

1 Første vaccination

Du vil modtage din første vaccination med WT1-loaded CBDC vaccine. Dette er en vaccine fremstillet fra dine egne navlestrengsblodceller, som er blevet behandlet med særlige proteiner kaldet WT1-peptider.

Vaccinen gives som en suspension til injektion. Den injiceres under huden eller i musklen.

Denne første vaccination markerer begyndelsen af dit behandlingsforløb og er tidspunkt nul (t=0) for alle efterfølgende målinger.

2 Anden vaccination

Du vil modtage din anden WT1-loaded CBDC vaccine.

Vaccinen gives på samme måde som den første – som en suspension til injektion.

Tidspunktet for denne vaccination vil blive fastsat af dit behandlingsteam baseret på dit behandlingsforløb.

3 Tredje vaccination

Du vil modtage din tredje og sidste WT1-loaded CBDC vaccine.

Vaccinen gives på samme måde som de tidligere vaccinationer – som en suspension til injektion.

Efter denne vaccination begynder en særlig observationsperiode på 84 dage, hvor dit behandlingsteam nøje vil overvåge dig for eventuelle bivirkninger.

4 Overvågningsperiode efter tredje vaccination

I 84 dage efter din tredje vaccination vil du blive nøje overvåget for eventuelle alvorlige bivirkninger (kaldet dose-begrænsende toksiciteter eller DLT’er).

Denne periode er afgørende for at vurdere, om vaccinen er sikker i den dosering, du har fået.

Dit behandlingsteam vil følge dig tæt i denne periode og registrere alle reaktioner på behandlingen.

5 Immunrespons-overvågning

Gennem hele behandlingsforløbet vil der blive taget blodprøver for at måle, hvordan dit immunsystem reagerer på vaccinen.

Disse tests måler specifikke T-celler (en type hvide blodlegemer) og deres evne til at genkende og bekæmpe WT1-proteinet, som findes i AML-celler.

Testene kaldes multiplex-cytokin assay og FACS-analyse, og de hjælper med at vurdere, om vaccinen styrker dit immunsystem mod AML.

6 Et-års opfølgning efter første vaccination

I ét år efter din første vaccination vil du blive fulgt tæt for at vurdere behandlingens effekt.

I denne periode vil dit behandlingsteam overvåge, om der er tegn på AML-tilbagefald (at kræften kommer tilbage).

De vil også følge din overlevelse og forekomsten af kronisk graft-versus-host sygdom (cGvHD), som er en komplikation efter stamcelletransplantation.

Målet er at opnå en 70% tilbagefaldfri overlevelse efter ét år sammenlignet med de tidligere 50% hos patienter, der ikke fik vaccinen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have AML (akut myeloid leukæmi), som er en type kræft i blodet og knoglemarven
  • Du skal være egnet til at modtage en stamcelletransplantation (en behandling hvor du får sunde stamceller fra en donor) ifølge de normale behandlingsretningslinjer
  • Dit AML skal have høje niveauer af et bestemt protein kaldet WT1 målt i en prøve af dit blod eller din knoglemarv
  • Du skal være egnet til at få navlestrengsblod-transplantation (en særlig type stamcelletransplantation) ifølge hospitalets retningslinjer
  • Det navlestrengsblod, der skal bruges til din transplantation, skal opfylde bestemte kvalitetskrav for antallet af celler
  • Du skal have en Karnofsky/Lansky score på mindst 70 (dette er en måling af, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter)
  • For del A af studiet: Du skal være mellem 12 og 30 år gammel (de første tre patienter skal være mindst 16 år)
  • For del B af studiet: Du skal være mellem 0 og 30 år gammel
  • Du skal have underskrevet et informeret samtykke (et dokument der viser, at du forstår studiet og vil deltage)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har tidligere modtaget en vaccine mod WT1 (et protein der findes på kræftceller)
  • Du har en aktiv infektion som kræver behandling med antibiotika
  • Du har graft-versus-host sygdom (en tilstand hvor de transplanterede celler angriber din krop) som kræver behandling
  • Du tager medicin der undertrykker dit immunsystem (kaldet immunsuppressiva) bortset fra visse specifikke lægemidler
  • Du har relaps (tilbagevendende kræft) af din akut myeloid leukæmi (en type blodkræft)
  • Du har andre former for kræft som er aktive eller ikke under kontrol
  • Du har en alvorlig hjertesygdom eller hjerteproblem
  • Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du har en autoimmun sygdom (en tilstand hvor kroppens immunsystem angriber sine egne væv)
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har en psykisk tilstand der forhindrer dig i at forstå eller følge studiets krav
  • Du deltager i andre kliniske studier med eksperimentel behandling
  • Du har en allergi over for nogen af ingredienserne i vaccinen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V. Utrecht Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
11.12.2023

Forsøgssteder

CBDC-vaccine er en specialudviklet vaccine, der laves fra specielle celler kaldet dendritiske celler. Disse celler tages fra det navlestrengsblod, som patienten har fået transplanteret. Vaccinen er designet til at hjælpe patientens immunsystem med at genkende og bekæmpe leukæmiceller, der indeholder et bestemt protein kaldet WT1. Vaccinen gives som injektioner for at styrke kroppens naturlige forsvar mod kræftceller og reducere risikoen for, at leukæmien kommer tilbage.

Undersøgte sygdomme:

Akut myeloid leukæmi – En kræftform der påvirker blodet og knoglemarven. Sygdommen opstår når de hvide blodlegemer, som normalt bekæmper infektioner, bliver unormale og formerer sig ukontrolleret. De syge celler samler sig i knoglemarven og forhindrer produktionen af sunde blodceller. Tilstanden kan udvikle sig hurtigt over dage eller uger. De abnorme celler kan sprede sig gennem blodbanen til andre organer i kroppen. Sygdommen påvirker kroppens evne til at producere normale røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader.

Forsøgs-ID:
2024-517922-24-00
Protokolkode:
SP_PT18UDA
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – First administration to humans

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af revumenib sammen med kemoterapi til patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation

    Rekrutterer

    1 1 1
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +7
  • Undersøgelse af venetoclax og azacitidin hos patienter med akut myeloid leukæmi, som ikke kan få intensiv behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Spanien