Indholdsfortegnelse
- Oversigt over kliniske forsøg
- Korttarmssyndrom og fase 3-studiet
- Akut graft-versus-host sygdom og fase 2-studiet
- Hvilke mål forskerne måler
- Hvem der kan deltage
- Studiernes status og størrelse
Oversigt over kliniske forsøg
De tilgængelige data viser to kliniske forsøg med Apraglutide, og begge er interventionelle studier, hvor patienterne får en aktiv behandling som en del af forsøget.[1][2] Det ene studie er i fase 3 og undersøger langtidsikkerhed ved korttarmssyndrom.[1] Det andet er i fase 2 og undersøger sikkerhed og tolerabilitet ved akut graft-versus-host sygdom, som også kaldes aGVHD.[2]
Korttarmssyndrom og fase 3-studiet
Studiet NCT05018286 har titlen “Long-term safety of apraglutide in short bowel syndrome” og er autoriseret.[1] Det omfatter 152 deltagere med korttarmssyndrom med tarmsvigt, ofte skrevet som SBS-IF.[1] Formålet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af Apraglutide.[1]
Det vigtigste fokus i dette studie er ikke kun, om behandlingen kan bruges over tid, men også hvilke problemer der kan opstå undervejs.[1] Forskerne ser blandt andet på bivirkninger, reaktioner ved injektionsstedet, tarmobstruktion, sygdom i galdeveje og bugspytkirtel, væskeophobning, polypper i tyktarmen og ondartede sygdomme.[1]
Akut graft-versus-host sygdom og fase 2-studiet
Studiet NCT05415410 er et fase 2-studie, som er afsluttet.[2] Det undersøger Apraglutide hos patienter med steroidrefraktær gastrointestinal akut graft-versus-host sygdom, altså sygdom i mave-tarm-kanalen, som ikke har reageret godt nok på steroidbehandling.[2] Studiet omfatter patienter med nedre GI-aGVHD i grad II til IV efter MAGIC-klassifikationen.[2]
Dette studie havde 29 deltagere og vurderede både sikkerhed og tolerabilitet.[2] Deltagerne fik Apraglutide som subkutan injektion, og forskerne fulgte både generelle og særlige sikkerhedsmål.[2] I brief summary står der også, at patienterne blev behandlet med SS og RUX, som er en del af den samlede behandling i dette studie.[2]
Hvilke mål forskerne måler
Begge studier lægger stor vægt på sikkerhed, som betyder, om behandlingen giver uønskede problemer hos patienterne.[1][2] Forskerne registrerer bivirkninger efter type, hyppighed og sværhedsgrad.[1][2] De ser også efter særlige hændelser af interesse, kaldet AESIs, som er bivirkninger eller hændelser, man på forhånd holder ekstra øje med.[1][2]
I begge studier måler man klinisk kemi, blodtælling, hæmostase og urinprøver.[1][2] Det betyder, at man kontrollerer blodets indhold, kroppens evne til at standse blødning og tegn i urinen, som kan vise, hvordan kroppen reagerer på behandlingen.[1][2] Man følger også vitale tegn som blodtryk og puls samt EKG, som viser hjertets rytme og elektriske aktivitet.[1][2]
I fase 2-studiet måler forskerne desuden antistoffer mod lægemidlet, også kaldet ADAs.[2] Det bruges til at se, om kroppen danner et immunrespons mod behandlingen.[2]
Hvem der kan deltage
Deltagerne i disse forsøg er valgt ud fra den sygdom, som studiet undersøger.[1][2] I fase 3-studiet er det personer med korttarmssyndrom med tarmsvigt.[1] I fase 2-studiet er det patienter med steroidrefraktær nedre akut graft-versus-host sygdom i grad II til IV.[2]
Dataene beskriver ikke almindelige deltagelseskrav som alder, køn eller andre detaljerede kriterier.[1][2] Derfor kan man kun sige, at målgruppen er meget specifik og knyttet til de to sygdomme, som studierne undersøger.[1][2]
Studiernes status og størrelse
Studiet om korttarmssyndrom er autoriseret, hvilket betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.[1] Det har en planlagt deltagergruppe på 152 personer.[1] Studiet om akut graft-versus-host sygdom er afsluttet, og det omfatter 29 deltagere.[2]
Samlet set viser dataene, at Apraglutide bliver undersøgt i forskellige patientgrupper, men med et fælles fokus på sikkerhed og tolerabilitet.[1][2] Det ene studie ser på langtidsbrug ved en kronisk tarmsygdom, mens det andet ser på en alvorlig immunrelateret komplikation efter transplantation.[1][2]
