Dette studie undersøger en sygdom kaldet myelodysplastisk syndrom, som er en type blodsygdom hvor knoglemarven ikke producerer sunde blodceller normalt. Studiet fokuserer på patienter med højrisiko myelodysplastisk syndrom, som endnu ikke har modtaget behandling for deres sygdom. Behandlingen består af to lægemidler: ALX148, som er et eksperimentelt lægemiddel, og azacitidin, som er et etableret lægemiddel til behandling af denne sygdom.
Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og effekten af at kombinere ALX148 med azacitidin hos patienter med højrisiko myelodysplastisk syndrom. Studiet er opdelt i to dele: Fase 1 undersøger den bedste og sikreste dosis af ALX148 sammen med azacitidin, mens Fase 2 sammenligner behandlingen med ALX148 plus azacitidin med behandling med kun azacitidin alene. I Fase 1 får alle deltagere kombinationsbehandlingen, mens nogle deltagere i Fase 2 vil få kombinationsbehandlingen og andre vil få azacitidin alene eller placebo.
Under studiet vil deltagerne modtage deres tildelte behandling i cyklusser og blive overvåget nøje for at vurdere behandlingens sikkerhed og hvor godt den virker. Læger vil følge deltagernes blodbillede, knoglemarvsfunktion og generelle helbred gennem regelmæssige undersøgelser og tests. Studiet vil også måle hvor mange patienter opnår komplet respons, hvilket betyder at deres blodbillede og knoglemarv vender tilbage til normale værdier efter behandlingen.
Spanien 
