Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Alglucosidase Alfa

Dette overblik handler om kliniske forsøg, der undersøger Alglucosidase Alfa hos personer med Pompe sygdom. Forsøgene ser blandt andet på effekt, sikkerhed, funktion, vejrtrækning og livskvalitet. Deltagerne er både ældre patienter med stabil sen debut Pompe sygdom og børn og voksne med Pompe sygdom.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De to kliniske forsøg undersøger Alglucosidase Alfa i forbindelse med Pompe sygdom, men de har forskellige mål og forskellige patientgrupper.[1][2]

Det ene forsøg, TRIPO-Study, ser på, om behandlingen kan gives sjældnere uden at sygdommen bliver værre hos en udvalgt gruppe ældre patienter med stabil sen debut Pompe sygdom.[1]

Det andet forsøg undersøger langtidsvirkninger og økonomiske forhold ved enzymbehandling hos børn og voksne med Pompe sygdom.[2]

Hvem forsøgene handler om

TRIPO-Study er målrettet en lille gruppe på 10 deltagere med sen debut Pompe sygdom (LOPD), som er stabile og ikke har behov for kørestol eller daglig respirationsstøtte, mens de er vågne og siddende.[1]

Forsøget beskriver også, at deltagerne ikke må være i umiddelbar risiko for at miste evnen til at klare vigtige daglige aktiviteter.[1]

Det andet forsøg omfatter 156 børn og voksne med Pompe sygdom, og i forsøgsbeskrivelsen bruges også navnene glycogenosis type II og acid maltase deficiency for samme sygdom.[2]

Hvad forsøgene måler

TRIPO-Study måler muskelstyrke med manuel muskeltest og håndholdt dynamometri, som er en måde at måle kraft i musklerne på.[1]

Det samme forsøg måler også muskelfunktion med 6-minutters gangtest og quick motor function test samt lungefunktion med vitalkapacitet i siddende og liggende stilling, maksimal indåndingskraft og maksimal udåndingskraft.[1]

Derudover bruger det spørgeskemaer om patienternes egen oplevelse af funktion og livskvalitet, herunder mR-PAct og SF-36.[1]

Sikkerheden følges ved at måle puls, blodtryk, vejrtrækningsfrekvens, vægt og behandlingsopståede bivirkninger, herunder reaktioner i forbindelse med infusion.[1]

Det andet forsøg måler overlevelse, muskelstyrke og funktion, motorisk og mental udvikling, lungefunktion, hjerteforandringer, høretab, sygdomssymptomer, handicap, livskvalitet, træthed, muskelmasse, muskelgendannelse og omkostninger.[2]

Disse mål viser, at forsøget ikke kun ser på kroppen, men også på hverdag, trivsel og ressourcer brugt på pleje og behandling.[2]

Forsøgsdesign og fase

Begge studier er interventionsstudier, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, og forskerne følger resultatet over tid.[1][2]

Begge forsøg er i fase 3, som er en senere forsøgsfase, hvor behandling undersøges i større grupper for at lære mere om effekt og sikkerhed.[1][2]

TRIPO-Study undersøger, om behandling med enzym erstatningsterapi kan gives én gang hver 4. uge i stedet for hver 2. uge, uden at muskelstyrke, muskelfunktion og lungefunktion forværres mere.[1]

Forsøgsbeskrivelsen siger også, at hvis denne sjældnere plan er sikker i 9 måneder og ikke øger sygdomsudviklingen, vil man undersøge, om behandlingen på et senere tidspunkt kan stoppes helt.[1]

Det andet forsøg bruger Myozyme og har som mål at øge viden om de langsigtede kliniske virkninger af enzymbehandling samt at forbedre behandlingen og støtten til patienter med Pompe sygdom.[2]

Praktiske forskelle mellem forsøgene

De to forsøg har forskellige praktiske fokusområder, selv om de begge handler om Pompe sygdom og enzymbehandling.[1][2]

  • TRIPO-Study undersøger færre infusioner og ser især på, om en mere sjælden behandlingsplan kan holde sygdommen stabil.[1]
  • Det andet forsøg undersøger langsigtede resultater, hverdagsbelastning og økonomiske konsekvenser af behandling hos børn og voksne.[2]
  • TRIPO-Study har 10 deltagere, mens det andet forsøg har 156 deltagere, så grupperne er meget forskellige i størrelse.[1][2]
  • TRIPO-Study fokuserer især på muskel- og lungefunktion, mens det andet forsøg også omfatter hjertefunktion, hørelse, træthed, muskelgendannelse og omkostninger.[1][2]

Begreber i forsøgene

Et endepunkt er det mål, forskerne bruger til at vurdere, om et forsøg viser en vigtig effekt.[1][2]

I disse studier er nogle endepunkter fysiske mål som gangdistance og lungefunktion, mens andre er patientrapporterede mål, altså oplysninger som patienten selv giver om sin tilstand.[1]

Infusionsrelaterede reaktioner betyder gener, som kan opstå i forbindelse med, at medicin gives i en blodåre.[1]

Livskvalitet handler om, hvordan patienten oplever sit helbred, sin energi og sin hverdag.[1][2]

Omkostninger i det andet forsøg dækker udgifter til pleje, uformel hjælp fra pårørende og tab af produktivitet, som betyder tid eller arbejde, der går tabt på grund af sygdom.[2]

Trial ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
2024-514255-15-01 Phase 3 Pompe disease Authorised 10
2024-518269-92-00 Phase 3 Pompe disease / glycogenosis type II / acid maltase deficiency Authorised 156

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Alglucosidase Alfa? Forsøgene undersøger, om ændringer i behandlingshyppighed eller fortsat enzymbehandling kan bevare muskelkraft, muskel- og lungefunktion samt livskvalitet. Et forsøg ser også på økonomiske forhold og langtidsvirkninger.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Ét forsøg er for udvalgte ældre patienter med stabil sen debut Pompe sygdom, som ikke bruger kørestol og ikke har behov for daglig respirationsstøtte, mens et andet omfatter børn og voksne med Pompe sygdom. De præcise kriterier afhænger af det enkelte forsøg.
  • Hvilke faser er forsøgene i? Begge forsøg er i fase 3. Det betyder, at de undersøger behandling i større grupper for at lære mere om effekt og sikkerhed.
  • Hvilke mål bliver målt i forsøgene? Forsøgene måler blandt andet muskelstyrke, gangtest, lungefunktion, hjertefunktion, hørelse, symptomer, træthed, livskvalitet, vægt og bivirkninger. Det ene forsøg ser også på overlevelse og omkostninger.
  • Hvilke sygdomme bliver undersøgt? Forsøgene handler om Pompe sygdom, som også beskrives som glycogenosis type II eller acid maltase deficiency i et af forsøgene. Det er samme sygdom, men med forskellige navne.

Igangværende kliniske forsøg for Alglucosidase Alfa

  • Undersøgelse af om Pompe sygdom kan behandles med alglucosidase alfa hver 4. uge i stedet for hver 2. uge

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Holland

  • Langtidseffekter af enzymbehandling med alglucosidase alfa hos patienter med Pompe sygdom

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Holland

Ordliste

  • Pompe sygdom: En arvelig sygdom, som påvirker musklerne. I forsøgene undersøges behandling til både børn, voksne og ældre patienter med denne sygdom.
  • Sen debut Pompe sygdom (LOPD): En form for Pompe sygdom, som starter senere i livet. Det ene forsøg omfatter en stabil gruppe af ældre patienter med denne form.
  • Enzymbehandling: Behandling med et enzym som gives som infusion. Forsøgene undersøger, hvordan denne behandling virker over tid.
  • Infusion: Når medicin gives direkte i en blodåre over tid. Et af forsøgene bruger infusion som behandlingsform.
  • Oral behandling: Behandling som tages gennem munden, for eksempel i kapsler. I det ene forsøg indgår også en oral behandling.
  • Fase 3: En sen fase i et klinisk forsøg, hvor man undersøger behandling i større grupper for at vurdere effekt og sikkerhed.
  • Primært endepunkt: Det vigtigste mål i et forsøg. Det er det resultat, forskerne især vil finde svar på.
  • Muskelstyrke: Hvor stærke musklerne er. I forsøgene måles dette med tests som manuel muskeltest og håndholdt dynamometri.
  • Lungefunktion: Hvor godt lungerne arbejder. Forsøgene måler blandt andet vitalkapacitet og tryk ved ind- og udånding.
  • Livskvalitet: Hvordan patienten oplever sit helbred og sin hverdag. Et af forsøgene bruger spørgeskemaer til at måle dette.
  • Bivirkninger opstået under behandling: Uønskede hændelser, som opstår efter behandlingen er startet. Forsøgene følger blandt andet sådanne hændelser og reaktioner ved infusion.
  • Økonomiske forhold: Omkostninger ved sygdom og behandling, for eksempel udgifter til pleje, hjælp fra pårørende og tabt arbejdsfortjeneste.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-514255-15-01
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2024-518269-92-00