Europas førende søgning efter kliniske forsøg

AGALSIDASE BETA

Dette er en oversigt over kliniske forsøg, der undersøger AGALSIDASE BETA hos personer med Fabry sygdom. Forsøgene ser på, om behandlingerne kan påvirke hjertet, især venstre hjertekammer, og de vurderer effekt i voksne mænd og kvinder med sygdommen.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Det beskrevne kliniske forsøg undersøger behandlinger hos personer med Fabry sygdom og ser især på hjertet.[1] Forsøget er autoriseret, er i fase 3 og omfatter 110 deltagere.[1]

Hvem forsøget handler om

Forsøget er lavet til voksne mænd og kvinder med Fabry sygdom.[1] Brief summary angiver også, at deltagerne har venstre ventrikelhypertrofi, som betyder, at hjertets venstre pumpekammer er blevet tykkere eller større end normalt.[1]

Hvad man måler i forsøget

Det vigtigste mål er ændringen i venstre ventrikels masseindeks målt med hjerte-MR.[1] Forskerne bruger central aflæsning, som betyder, at målingerne vurderes et samlet sted for at gøre resultaterne mere ensartede.[1]

Forsøget ser på, hvordan dette mål ændrer sig over 18 måneder.[1] Det gør det muligt at følge, om behandlingen påvirker hjertets størrelse eller belastning over tid.[1]

Behandlinger i forsøget

Trial data nævner flere behandlinger, som indgår i sammenligningen: Replagal, Fabrazyme, Galafold og venglustat.[1] Formålet er at sammenligne effekten af disse behandlinger på venstre ventrikels masseindeks hos personer med Fabry sygdom.[1]

Selv om AGALSIDASE BETA er emnet for denne oversigt, beskriver trial data dette konkrete forsøg som en sammenligning af behandlinger i standardbehandling ved Fabry sygdom.[1]

Forsøgsdesign og fase

Forsøget er et interventionsstudie, hvilket betyder, at deltagerne får en bestemt behandling, og forskerne måler effekten bagefter.[1] Det er i fase 3, som normalt bruges til at sammenligne en behandling med den nuværende standard i en større gruppe mennesker.[1]

Status er angivet som autoriseret, så forsøget er godkendt til at blive gennemført.[1]

Hvad resultaterne kan betyde

Resultaterne kan hjælpe forskere med at forstå, om en behandling bedre kan påvirke hjertet hos voksne med Fabry sygdom.[1] Det vigtigste er ikke kun, om en behandling virker, men også hvordan den sammenlignes med andre tilgange, der allerede bruges i dag.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
NCT05280548 Phase 3 Fabry’s disease Authorised 110

FAQ

  • Hvad undersøger forsøg med AGALSIDASE BETA? Forsøget undersøger, hvordan behandlinger sammenlignet med standardbehandling påvirker venstre ventrikels masseindeks, som er et mål for hjertets størrelse og belastning. Det er især rettet mod personer med Fabry sygdom og forstørret venstre hjertekammer.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? De beskrevne forsøg omfatter voksne mænd og kvinder med Fabry sygdom. Ét forsøg fokuserer specifikt på deltagere med venstre ventrikelhypertrofi, som betyder, at hjertets venstre hovedkammer er blevet tykkere eller større.
  • Hvilken fase er forsøget i? Det beskrevne forsøg er i fase 3. Fase 3 betyder, at behandlingen testes i en større gruppe for at sammenligne effekt og sikkerhed med den nuværende standardbehandling.
  • Hvilket resultat måler forskerne? Det vigtigste mål er ændringen i venstre ventrikels masseindeks målt med hjerte-MR. Forskerne ser på, hvor meget dette tal ændrer sig over 18 måneder.
  • Hvilke behandlinger bliver sammenlignet? Forsøget sammenligner AGALSIDASE BETA-relaterede standardbehandlinger med andre behandlinger, herunder Fabrazyme, Replagal, Galafold og venglustat. Målet er at se, hvilken tilgang der bedst påvirker hjertet hos personer med Fabry sygdom.

Igangværende kliniske forsøg for AGALSIDASE BETA

  • Et studie der sammenligner effekten af venglustat tabletter med standardbehandling hos voksne patienter med Fabrys sygdom og forstørret venstre hjertekammer

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland Grækenland +5

Ordliste

  • Fabry sygdom: En arvelig sygdom, som i disse forsøg er den tilstand, deltagerne har. Forsøget undersøger behandling hos voksne med denne sygdom.
  • Venstre ventrikel: Den venstre hovedpumpe i hjertet. Den sender blod ud i kroppen.
  • Venstre ventrikelhypertrofi: Når venstre del af hjertemusklen er blevet tykkere eller større end normalt.
  • Venstre ventrikels masseindeks: Et tal, der beskriver hjertemusklen i venstre ventrikel. Det bruges til at følge, om hjertet bliver mindre belastet eller ændrer størrelse.
  • Hjerte-MR: Magnetisk resonansscanning af hjertet. Det er en billedundersøgelse, der kan måle hjertets struktur meget præcist.
  • Central aflæsning: Når billeder eller målinger vurderes af et centralt team for at gøre resultaterne mere ensartede.
  • Fase 3: Et senere trin i klinisk forskning, hvor en behandling testes i en større gruppe patienter for at sammenligne effekt og sikkerhed.
  • Interventionsstudie: Et forsøg, hvor deltagerne får en bestemt behandling, og forskerne følger resultaterne.
  • Standardbehandling: Den behandling, som normalt bruges i dag, og som nye behandlinger sammenlignes med.
  • 18 måneder: Den periode, som det vigtigste resultat i forsøget bliver fulgt over.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/et-studie-der-sammenligner-effekten-af-venglustat-tabletter-med-standardbehandling-hos-voksne-patienter-med-fabrys-sygdom-og-forstoerret-venstre-hjertekammer/