Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Absk021 Hydrochloride Hydrate

ABSK021 HYDROCHLORIDE HYDRATE er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges i kliniske studier til behandling af Tenosynovial Kæmpecelle Tumor (TGCT). Dette er en sjælden type svulst, der påvirker led og sener. Lægemidlet er designeret som et særligt lægemiddel til sjældne sygdomme og tages som kapsler gennem munden. Forskningen fokuserer på at vurdere, hvor godt medicinen virker til at krympe svulsterne og forbedre patienternes symptomer.

Indholdsfortegnelse

Hvad er ABSK021 HYDROCHLORIDE HYDRATE?

ABSK021 HYDROCHLORIDE HYDRATE er et eksperimentelt lægemiddel, der udvikles af Abbisko Therapeutics Co., Ltd[1]. Det er klassificeret som et syntetisk småmolekyle, der tages som kapsler gennem munden[1]. Lægemidlet har fået status som særligt lægemiddel til sjældne sygdomme (orphan drug) med designationsnummeret EU/3/23/2873[1].

Det aktive stof i lægemidlet hedder ABSK021 HYDROCHLORIDE HYDRATE, og det virker ved at blokere et specifikt biologisk signalsystem kaldet CSF-1/CSF-1R pathway[1]. Dette signalsystem spiller en vigtig rolle i udviklingen af visse typer svulster, særligt Tenosynovial Kæmpecelle Tumor.

Tenosynovial Kæmpecelle Tumor – den sygdom lægemidlet behandler

Tenosynovial Kæmpecelle Tumor (TGCT) er en sjælden type svulst, der vokser i og omkring led og sener[1]. Denne sygdom er klassificeret under neoplasmer (svulster) i det medicinske klassifikationssystem[1].

TGCT kan forårsage forskellige symptomer hos patienter:

  • Smerter i det berørte led
  • Stivhed og nedsat bevægelighed
  • Hævelse omkring det påvirkede område
  • Funktionsnedsættelse af det berørte led

Sygdommen er særligt udfordrende at behandle, når den ikke kan fjernes kirurgisk. I sådanne tilfælde har patienter begrænset behandlingsmuligheder, hvilket gør udviklingen af lægemidler som ABSK021 særligt vigtig[1].

Det kliniske studie af ABSK021

ABSK021 undersøges i et fase 3 klinisk studie, som er den sidste fase af lægemiddeltestning før eventuel godkendelse[1]. Studiet har den officielle titel “A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study of ABSK021 to Assess the Efficacy and Safety in Patients with Tenosynovial Giant Cell Tumor”[1].

Studiedesignet indeholder flere vigtige elementer:

  • Randomiseret: Patienterne tildeles tilfældigt til enten aktiv behandling eller placebo
  • Dobbeltblindet: Hverken patienter eller læger ved, hvem der får hvilken behandling
  • Placebokontrolleret: Nogle patienter får falsk behandling til sammenligning
  • Multicenterstudie: Gennemføres på flere hospitaler samtidigt

Det primære formål med studiet er at sammenligne objektiv responsrate (ORR) inden for 25 uger efter behandling med ABSK021 eller placebo hos TGCT-patienter[1]. Dette måles ved hjælp af RECIST 1.1-kriterierne, som er et standardiseret system til at vurdere svulstrespons[1].

Dosering og administration

ABSK021 HYDROCHLORIDE HYDRATE gives som orale kapsler[1]. Doseringen i det kliniske studie er som følger:

  • Maksimal daglig dosis: 50 mg[1]
  • Maksimal total dosis: 73.000 mg over hele behandlingsperioden[1]
  • Maksimal behandlingsperiode: 48 måneder[1]

Behandlingens længde og dosering tilpasses den enkelte patients respons og tolerabilitet. Lægemidlet tages gennem munden, hvilket gør det nemt for patienterne at administrere hjemme[1].

Krav til studiepatienterne

For at deltage i studiet skal patienter opfylde specifikke inklusionskriterier[1]:

  • Skal forstå studieprocedurerne og underskrive informeret samtykke før screening
  • Histologisk bekræftet TGCT, der ikke kan behandles kirurgisk
  • Målbar sygdom defineret af RECIST 1.1 med mindst én læsion ≥ 2 cm
  • Stabil smertestillende behandling i 2 uger før randomisering
  • Symptoomatisk sygdom med minimum krav til smerte- og stivhedsskalaer
  • Tilstrækkelig organ- og knoglemarvsfunktion

Der er også vigtige eksklusionskriterier, som udelukker patienter fra deltagelse[1]:

  • Kendt allergi eller overfølsomhed over for lægemidlets komponenter
  • Tidligere behandling med lignende CSF-1/CSF-1R-hæmmere
  • Andre aktive kræftformer, der kan påvirke studiet
  • Kendt metastatisk TGCT (spredt til andre dele af kroppen)
  • Større operation eller tidligere anti-tumor terapi inden for 4 uger
  • Nedsat hjertefunktion eller betydelig hjertesygdom
  • Aktiv lever- eller galdevejssygdom

Måling af lægemidlets effekt

Studiet måler flere forskellige aspekter af ABSK021’s effekt. Det primære endepunkt er 25-ugers objektiv responsrate vurderet af en Blinded Independent Review Committee (BIRC) baseret på RECIST 1.1-kriterier[1].

De sekundære endepunkter inkluderer flere vigtige målinger[1]:

  1. Tumor Volume Score (TVS): Et alternativt målsystem for svulstrespons
  2. Range of Motion (ROM): Måling af ledmobilitet i det berørte led
  3. Patient Reported Outcomes: Patienternes egen vurdering af symptomer og livskvalitet
  4. Duration of Response (DOR): Hvor længe responset varer
  5. Sikkerhedsvurdering af lægemidlet
  6. Farmakokinetisk profil: Hvordan kroppen optager og eliminerer lægemidlet

Specifikke patientrapporterede målinger inkluderer[1]:

  • Worst Stiffness Numeric Rating Scale (NRS): Vurdering af stivhed på en skala fra 0-10
  • Worst Pain Numeric Rating Scale (NRS): Vurdering af smerter på en skala fra 0-10
  • PROMIS Physical Functioning score: Standardiseret måling af fysisk funktionsevne
  • EuroQol visual analogue scale (VAS): Generel livskvalitetsmåling

Sikkerhedsvurdering

Et af de sekundære formål med studiet er at sammenligne sikkerheden af ABSK021 og placebo hos TGCT-patienter[1]. Dette indebærer kontinuerlig overvågning af:

  • Bivirkninger og deres sværhedsgrad
  • Laboratorieværdier for at vurdere organfunktion
  • Vitale tegn og fysisk undersøgelse
  • Hjerte- og leverfunktion, da disse kan påvirkes af behandlingen

Patienterne skal have tilstrækkelig organ- og knoglemarvsfunktion for at kunne deltage sikkert i studiet[1]. Eventuelle bivirkninger fra tidligere behandlinger skal være afklaret til grad 1 eller mindre ifølge CTCAE 5.0-kriterierne før deltagelse[1].

Aspekt Information
Lægemiddelnavn ABSK021 HYDROCHLORIDE HYDRATE
Behandlingsområde Tenosynovial Kæmpecelle Tumor (TGCT)
Lægemiddeltype Syntetisk småmolekyle, særligt lægemiddel til sjældne sygdomme
Administrationsform Oral kapsel
Maksimal daglig dosis 50 mg
Maksimal behandlingsperiode 48 måneder
Studietype Fase 3, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret
Primært endepunkt 25-ugers objektiv responsrate målt med RECIST 1.1
Målgruppe Patienter med TGCT, der ikke kan opereres

FAQ

  • Hvad er ABSK021 HYDROCHLORIDE HYDRATE? ABSK021 HYDROCHLORIDE HYDRATE er et eksperimentelt lægemiddel, der udvikles til behandling af Tenosynovial Kæmpecelle Tumor. Det er et syntetisk småmolekyle, der tages som kapsler gennem munden. Lægemidlet er designeret som et særligt lægemiddel til sjældne sygdomme.
  • Hvilken sygdom behandler ABSK021? ABSK021 undersøges til behandling af Tenosynovial Kæmpecelle Tumor (TGCT). Dette er en sjælden type svulst, der vokser i led og sener. Sygdommen kan forårsage smerter, stivhed og bevægelsesindskrænkninger i de berørte led.
  • Hvordan undersøges lægemidlet i kliniske studier? ABSK021 undersøges i et fase 3 studie, hvor nogle patienter får det aktive lægemiddel, mens andre får placebo. Studiet er dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken patienter eller læger ved, hvem der får hvilken behandling. Forskerne måler, hvor godt lægemidlet krymper svulsterne efter 25 ugers behandling.
  • Hvor længe varer behandlingen med ABSK021? I det kliniske studie kan behandlingsperioden vare op til 48 måneder. Den daglige dosis er op til 50 mg, og den maksimale samlede dosis er 73.000 mg over hele behandlingsperioden. Behandlingens længde afhænger af, hvordan patienten responderer på medicinen.
  • Hvem kan ikke deltage i studiet med ABSK021? Patienter kan ikke deltage, hvis de er allergiske over for lægemidlets bestanddele, tidligere har fået lignende behandlinger, har andre kræftformer, har hjerte- eller leverproblemer, eller hvis deres TGCT har spredt sig til andre dele af kroppen. Patienter skal også have tilstrækkelig organfunktion for at kunne deltage.

Igangværende kliniske forsøg for Absk021 Hydrochloride Hydrate

  • Afprøvning af lægemidlet ABSK021 til behandling af tenosynovial kæmpecelle tumor – en sjælden type svulst i led og sener

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Holland Polen Spanien

Ordliste

  • Tenosynovial Kæmpecelle Tumor (TGCT): En sjælden type godartet svulst, der vokser i ledkapsler og sener. Den kan forårsage smerter, hævelse og bevægelsesindskrænkninger i det berørte led.
  • RECIST 1.1: Et standardiseret system til at måle, hvordan cancersvulster reagerer på behandling ved at sammenligne størrelsen før og efter behandling.
  • Objektiv responsrate (ORR): Den procentdel af patienter, hvis svulster bliver mindre eller forsvinder helt under behandling.
  • Placebo: En falsk behandling, der ligner det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder aktive stoffer. Bruges til sammenligning i kliniske studier.
  • Dobbeltblindet studie: Et studie hvor hverken patienter eller læger ved, hvem der får det aktive lægemiddel og hvem der får placebo.
  • Fase 3 studie: Den sidste fase af lægemiddeltestning før godkendelse, hvor lægemidlet sammenlignes med standardbehandling eller placebo på mange patienter.
  • CSF-1/CSF-1R pathway: Et biologisk signalsystem i kroppen, som ABSK021 blokerer. Dette system spiller en rolle i væksten af TGCT-svulster.
  • Tumor Volume Score (TVS): Et målsystem, der bruges til at vurdere størrelsen og udbredelsen af TGCT-svulster i led.
  • Range of Motion (ROM): Hvor meget et led kan bevæges i forskellige retninger. Måles i grader og bruges til at vurdere ledmobiliteten.
  • Orphan Drug: Særligt lægemiddel til sjældne sygdomme. Får særlige rettigheder og incitamenter for at fremme udviklingen af behandlinger til sjældne tilstande.
  • Numeric Rating Scale (NRS): En skala fra 0-10, hvor patienter vurderer deres smerter eller stivhed. 0 betyder ingen smerter, og 10 betyder de værst tænkelige smerter.
  • PROMIS Physical Functioning: Et standardiseret spørgeskema, der måler patientens evne til at udføre fysiske aktiviteter i dagligdagen.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-laegemidlet-absk021-til-behandling-af-tenosynovial-kaempecelle-tumor-en-sjaelden-type-svulst-i-led-og-sener/