Indholdsfortegnelse

• Hvad er AC102?
• Pludseligt høretab og behandlingsmuligheder
• Det kliniske forsøg
• Administration og dosering
• Hvem kan deltage?
• Forsøgets målsætninger
• Sikkerhed og bivirkninger
• Særlig lægemiddelstatus

Hvad er AC102?

AC102 er et nyt lægemiddel under udvikling til behandling af pludseligt høretab^[1]. Det aktive stof i AC102 hedder 6-FLUORO-9-METHYL-9H-PYRIDO[3,4-B]-INDOLE, som er en kemisk forbindelse designet specifikt til at behandle høreproblemer^[1]. Lægemidlet fremstilles som en gel til indsprøjtning med en koncentration på 12 mg/ml^[1].

Det, der gør AC102 særligt, er måden det gives på. I stedet for tabletter, der skal tages gennem munden, gives AC102 som en intratympanisk indsprøjtning – det betyder direkte ind i mellemøret gennem trommehinden^[1]. Denne lokale behandlingsmetode kan potentielt give bedre resultater med færre bivirkninger sammenlignet med traditionel behandling.

Pludseligt høretab og behandlingsmuligheder

AC102 udvikles til behandling af idiopatisk pludseligt sensorineuralt høretab (ISSNHL)^[1]. Dette er en tilstand, hvor en person pludseligt mister hørelsen på ét øre uden nogen kendt årsag. “Idiopatisk” betyder, at læger ikke ved, hvad der forårsager tilstanden, og “sensorineuralt” henviser til, at problemet ligger i de indre øreceller eller hørenerverne.

Traditionelt behandles pludseligt høretab med orale steroider – det vil sige steroidtabletter, der tages gennem munden over flere dage^[1]. Selvom denne behandling kan være effektiv, har den også ulemper. Steroidtabletter påvirker hele kroppen og kan give bivirkninger som øget blodsukkerniveau, humørsvingninger og maveproblemer.

Det kliniske forsøg

AC102 testes i et fase II, multicenter, randomiseret, blindet studie^[1]. Dette er en videnskabelig undersøgelse, der sammenligner AC102 med den nuværende standardbehandling med orale steroider.

Forsøget er designet til at:

• Teste hvor godt AC102 virker sammenlignet med steroidtabletter
• Vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af AC102
• Måle forbedringer i hørelsen over tid

Studiet er “blindet”, hvilket betyder, at hverken patienter eller læger ved, hvilken behandling der gives, før forsøget er afsluttet^[1]. Dette sikrer objektive og pålidelige resultater.

Administration og dosering

AC102 gives som en enkelt dosis på 0,8 ml direkte ind i mellemøret^[1]. Denne behandlingsmetode kaldes intratympanisk administration og kræver kun én behandlingssession, i modsætning til daglige tabletter over flere dage.

Proceduren udføres af en specialist, der:

1. Bedøver området omkring trommehinden
2. Laver et lille hul i trommehinden
3. Injicerer AC102-gelen direkte ind i mellemøret

Den maksimale behandlingsperiode er fastsat til 1 dag, da det kun kræves én indsprøjtning^[1]. Dette gør behandlingen betydeligt mere praktisk for patienterne sammenlignet med flere dages tabletbehandling.

Hvem kan deltage?

For at deltage i forsøget skal patienter opfylde specifikke kriterier^[1]:

Inklusionskriterier:

• Være mellem 18 og 85 år gamle
• Have unilateralt (på ét øre) pludseligt høretab
• Høretabet skal være opstået mellem 24-120 timer før behandling
• Have en høretærskel på mindst 65 dB på de mest påvirkede frekvenser
• Have mindst 30 dB værre hørelse end det raske øre

Eksklusionskriterier omfatter:

• Tidligere høretab i det påvirkede øre inden for det sidste år
• Historie med Ménières sygdom eller andre øresygdomme
• Dobbeltsidig høretab
• Aktive infektioner eller visse medicinske tilstande
• Allergi over for prednisolon

Kvindelige deltagere skal have negativ graviditetstest og bruge sikker prævention^[1].

Forsøgets målsætninger

Primær målsætning

Det primære endepunkt er at måle forbedringen af høretærsklen efter 28 dage^[1]. Dette måles ved pure tone audiometry (PTA), som er en standardhøretest, der vurderer, hvor svag en lyd personen kan høre på forskellige frekvenser.

Sekundære målsætninger

Forsøget har flere sekundære mål^[1]:

• Langvarig høreforbedring: Måling af hørelsen op til 84 dage efter behandling
• Taleforståelse: Forbedring af evnen til at forstå tale i stille omgivelser
• Komplet versus delvis bedring: Kategorisering af behandlingsresultater
• Livskvalitet: Vurdering gennem Hearing Handicap Inventory Score
• Behov for reservebehandling: Antal patienter der har brug for yderligere behandling

Forsøget følger også, hvor mange patienter der får brug for høreapparat eller cochlear implantat efter behandlingen^[1].

Sikkerhed og bivirkninger

Sikkerhed og tolerabilitet er vigtige dele af forsøget^[1]. Eftersom AC102 gives lokalt i øret, forventes det at have færre systemiske bivirkninger end orale steroider, der påvirker hele kroppen.

Forsøget overvåger patienter nøje for:

• Lokale reaktioner i øret
• Systemiske bivirkninger
• Ændringer i hørelsen over tid
• Generel tolerabilitet af behandlingen

Opfølgningsperioden strækker sig over 84 dage for at sikre, at eventuelle sene bivirkninger opdages^[1].

Særlig lægemiddelstatus

AC102 har fået orphan drug designation fra EU med nummeret EU/3/18/2106^[1]. Orphan drug status gives til lægemidler, der behandler sjældne sygdomme, som påvirker færre end 5 ud af 10.000 mennesker i EU.

Denne særlige status giver flere fordele:

• Hurtigere regulatorisk godkendelse
• Økonomisk støtte til udvikling
• Markedseksklusivitet efter godkendelse
• Reducerede gebyrer for myndighedsbehandling

At AC102 har fået orphan drug status understreger behovet for bedre behandlingsmuligheder for patienter med pludseligt høretab og anerkender lægemidlets potentiale til at udfylde et vigtigt behandlingshul.

Lægemidlet udvikles af AudioCure Pharma GmbH, et tysk biotekvirksomhed specialiseret i hørebehandlinger^[1]. Virksomheden har fået Manufacturing Import Authorization (MIA) nummer DE_BW_01_MIA_2021_0037 for produktionen af AC102^[1].