Indholdsfortegnelse

• Hvad er DKY709?
• Behandlingsområde og kræfttyper
• Studiets formål og design
• Kriterier for deltagelse
• Sikkerhedsovervågning
• Behandlingsforløb og administration

Hvad er DKY709?

DKY709 er et eksperimentelt lægemiddel, der udvikles af Novartis Pharma AG til behandling af kræft^[1]. Lægemidlet har det komplekse kemiske navn 3-[6-(1-benzylpiperidin-4-yl)-3-oxo-1h-isoindol-2-yl]piperidine-2,6-dione og er også kendt under det alternative navn NVP-DKY709^[1].

DKY709 leveres som hårde kapsler, der tages gennem munden (oral indgivelse)^[1]. Dette gør det nemmere for patienterne at tage medicinen hjemme sammenlignet med behandlinger, der kræver hospitalsbesøg for injektion.

Behandlingsområde og kræfttyper

DKY709 undersøges specifikt til behandling af forskellige typer af fremskreden kræft^[1]. Fremskreden kræft refererer til kræfttilfælde, hvor sygdommen har spredt sig til andre dele af kroppen eller er i et stadium, hvor standardbehandlinger måske ikke længere er effektive.

Lægemidlet klassificeres under det terapeutiske område “Sygdomme – Neoplasmer”, hvilket er den medicinske betegnelse for kræftsygdomme^[1]. Dette omfatter alle typer af maligne neoplasmer, som er den tekniske term for ondartede svulster.

Studiets formål og design

Dette kliniske forsøg er designet som et åbent, multicenter fortsættelsesstudie^[1]. “Åbent” betyder, at både patienter og læger ved, hvilket lægemiddel der gives, og “multicenter” betyder, at studiet foregår på flere forskellige hospitaler eller klinikker.

Studiet har to hovedformål:

• Primært formål: At indsamle sikkerhedsdata og tolerabilitetsdata for DKY709, når det gives alene eller i kombination med andre studiebehandlinger^[1]
• Sekundært formål: At give patienter, som tidligere har deltaget i DKY709-studier, fortsat adgang til behandlingen^[1]

Dette er et post-studie lægemiddelleveranceforsøg, som er designet til at give fortsat adgang til eksperimentel behandling for patienter, der tidligere har været indmeldt i et Novartis-sponsoreret forsøg^[1]. De berettigede tidligere studier omfatter undersøgelser fra fase I til fase III.

Kriterier for deltagelse

Inklusionskriterier

For at kunne deltage i dette fortsættelsesstudie skal patienter opfylde flere specifikke krav^[1]:

• Informeret samtykke: Der skal være givet skriftligt informeret samtykke, før deltagelse i studiet kan påbegyndes
• Nuværende deltagelse: Patienten skal i øjeblikket være indmeldt i et foruddefineret Novartis-sponsoreret studie og modtage DKY709 som enkeltbehandling eller i kombination
• Klinisk gavn: Patienten skal i øjeblikket have gavn af studiebehandlingen, som vurderet af forskeren
• God efterlevelse: Patienten skal have vist god efterlevelse af kravene i det oprindelige protokol, som vurderet af forskeren
• Villighed til efterlevelse: Patienten skal være villig og i stand til at overholde de planlagte besøg og behandlingsplaner

Eksklusionskriterier

Der er også specifikke grunde, der kan udelukke patienter fra deltagelse^[1]:

• Patienter, der permanent er stoppet med DKY709 i det oprindelige protokol af andre årsager end indmeldelse i dette fortsættelsesstudie
• Patienter, der ikke opfylder kriterierne specificeret i det oprindelige protokol for fortsat studiebehandling

Sikkerhedsovervågning

Sikkerhedsovervågningen er en central del af dette studie. Det primære endepunkt er hyppigheden og arten af bivirkninger og alvorlige bivirkninger, samt antallet af patienter med dosisafbrydelser og dosisreduktioner^[1].

Forskerne vil nøje følge:

• Bivirkninger (AE): Alle uønskede medicinske hændelser, der opstår under behandlingen
• Alvorlige bivirkninger (SAE): Livstruende eller alvorlige medicinske hændelser
• Dosisafbrydelser: Tilfælde hvor behandlingen midlertidigt stoppes
• Dosisreduktioner: Situationer hvor lægemiddeldosis nedsættes

De sekundære endepunkter omfatter antallet af patienter, der modtager DKY709 som enkeltbehandling eller i kombination med andre studiebehandlinger, samt varigheden af eksponering^[1].

Behandlingsforløb og administration

DKY709 administreres som hårde kapsler til oral brug^[1]. Denne administrationsmåde er praktisk for patienter, da medicinen kan tages hjemme uden behov for hospitalsbesøg for hver dosis.

Den maksimale behandlingsperiode er sat til 533 tidsenheder^[1], hvilket giver patienterne mulighed for langvarig behandling, hvis de fortsætter med at have gavn af terapien.

DKY709 kan gives enten:

• Som enkeltbehandling: Hvor DKY709 er den eneste eksperimentelle medicin
• I kombination: Hvor DKY709 gives sammen med andre studiebehandlinger

Behandlingsformen afhænger af patientens specifikke situation og det oprindelige studie, som de deltog i. Alle patienter vil blive nøje overvåget for både effektivitet og sikkerhed gennem hele behandlingsperioden.