Europas førende søgning efter kliniske forsøg

(2R,3S)-2-Amino-3-Hydroxy-3-Pyridin-4-Yl-1-Pyrrolidin-1-Ylpropan-1-One (2R,3R)-2,3-Dihydroxybutanedioic Acid

RL-007 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges til behandling af kognitive problemer hos personer med skizofreni. Det aktive stof har det komplekse navn (2R,3S)-2-amino-3-hydroxy-3-pyridin-4-yl-1-pyrrolidin-1-ylpropan-1-one (2R,3R)-2,3-dihydroxybutanedioic acid og virker som en procognitiv neuromodulator. Dette betyder, at medicinen kan hjælpe med at forbedre hjernefunktioner som hukommelse, opmærksomhed og tankeevne hos personer med skizofreni, som ofte oplever disse problemer som en del af deres sygdom.

Indholdsfortegnelse

Hvad er RL-007?

RL-007 er et eksperimentelt lægemiddel, der udvikles af firmaet Recognify Life Sciences til behandling af kognitive problemer hos personer med skizofreni[1]. Det aktive stof i RL-007 har det komplekse kemiske navn (2R,3S)-2-amino-3-hydroxy-3-pyridin-4-yl-1-pyrrolidin-1-ylpropan-1-one (2R,3R)-2,3-dihydroxybutanedioic acid[1].

Lægemidlet er klassificeret som en procognitiv neuromodulator, hvilket betyder, at det er designet til at forbedre hjernens kognitive funktioner som hukommelse, opmærksomhed og tankeevne[1]. RL-007 fås som kapsler, der tages gennem munden[1].

Hvordan virker RL-007?

Som en procognitiv neuromodulator arbejder RL-007 ved at påvirke specifikke signalveje i hjernen for at forbedre kognitive funktioner[1]. Dette omfatter forbedring af:

  • Hukommelse – både arbejdshukommelse og langtidshukommelse
  • Opmærksomhed og årvågenhed – evnen til at koncentrere sig og forblive fokuseret
  • Informationsbehandling – hastigheden hvormed hjernen behandler information
  • Problemløsning og ræsonnement – evnen til logisk tænkning
  • Visuel læring – evnen til at lære og huske visuel information

Behandlingsformål og målgruppe

RL-007 er specifikt udviklet til behandling af kognitiv svækkelse forbundet med skizofreni (CIAS)[1]. Personer med skizofreni oplever ofte betydelige kognitive problemer, der kan påvirke deres daglige funktionsevne og livskvalitet.

Målgruppen for RL-007 er voksne mellem 18 og 55 år, som har en bekræftet diagnose af skizofreni i mindst 6 måneder og i øjeblikket er stabile på deres antipsykotiske behandling[1]. Det er vigtigt at bemærke, at RL-007 ikke erstatter den eksisterende antipsykotiske medicin, men gives som et supplement for at forbedre de kognitive funktioner[1].

Det kliniske studie

RL-007 bliver i øjeblikket testet i et fase II klinisk studie, der har det officielle navn “An adaptive, randomized, placebo-controlled, double-blind study to evaluate the safety and efficacy of RL-007 in the treatment of cognitive impairment associated with schizophrenia (CIAS)”[1].

Studiedesign

Studiet er designet som et adaptivt, randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbelt-blindt studie med tre behandlingsarme[1]. Dette betyder:

  • Adaptivt: Studiet kan justeres baseret på løbende resultater
  • Randomiseret: Deltagerne tildeles tilfældigt til forskellige behandlingsgrupper
  • Placebo-kontrolleret: En gruppe får en narrepille uden aktiv medicin
  • Dobbelt-blindt: Hverken deltagere eller forskere ved, hvem der får hvilken behandling

Studieperioder

Studiet består af tre hovedperioder[1]:

  1. Screeningperiode (30 dage): Potentielle deltagere gennemgår en grundig evaluering for at bestemme, om de er egnede til studiet[1]
  2. Behandlingsperiode (6 uger): Deltagerne får enten RL-007 eller placebo, mens de fortsætter deres normale antipsykotiske medicin[1]
  3. Opfølgningsperiode (2 uger): Deltagerne overvåges efter behandlingens afslutning gennem telefonopkald[1]

I alt deltager hver person i studiet i cirka 12 uger[1].

Dosering og administration

RL-007 administreres som kapsler, der tages oralt[1]. Den maksimale daglige dosis er 120 mg[1], og den samlede maksimale dosis over hele behandlingsperioden er 5040 mg[1].

Behandlingsperioden varer i 6 uger, hvor deltagerne tager medicinen dagligt[1]. Under hele behandlingsforløbet fortsætter patienterne med at tage deres sædvanlige antipsykotiske medicin uden ændringer[1].

Sikkerhed og bivirkninger

Da RL-007 stadig er under klinisk afprøvning, er den fulde profil af bivirkninger endnu ikke etableret. I studiet overvåges deltagerne nøje for sikkerhed gennem[1]:

  • Vitale tegn: Blodtryk, hjertefrekvens, vejrtrækning og temperatur måles ved baseline og i uge 3 og 6[1]
  • Fysiske undersøgelser: Gennemføres ved baseline og i uge 3 og 6[1]
  • EKG (elektrokardiogram): Hjertets elektriske aktivitet måles ved screening og i uge 6[1]
  • Laboratorietestrogram: Blodprøver og urinprøver tages ved baseline og i uge 6[1]
  • Selvmordsrisiko vurdering: Columbia-Suicide Severity Rating Scale anvendes ved baseline og i uge 3 og 6[1]

Kriterier for deltagelse i studiet

Inklusionskriterier

For at deltage i studiet skal personer opfylde følgende krav[1]:

  • Være mellem 18 og 55 år
  • Have et Body Mass Index (BMI) på højst 40,0 kg/m²
  • Have en bekræftet diagnose af skizofreni i mindst 6 måneder
  • Have en PANSS-score på 80 eller mindre med specifikke krav til individuelle symptomer
  • Være i stabil behandling med ét enkelt atypisk antipsykotisk lægemiddel (undtagen clozapin) i mindst 4 uger
  • Have en modificeret Simpson-Angus skala score under 6
  • Have en Clinical Global Impression sværhedsgrad score under 5

Eksklusionskriterier

Personer kan ikke deltage i studiet, hvis de[1]:

  • Er allergiske over for studiens intervention eller har andre allergier
  • Has aktiv kræft eller historie med kræft inden for de sidste 2 år
  • Har betydelige hjerte-kar-problemer eller unormale vitale tegn
  • Har unormale EKG-resultater
  • Har unormale laboratorieværdier
  • Har moderat til svært misbrug af alkohol eller stoffer inden for de sidste 6 måneder
  • Er gravide eller ammer
  • Har modtaget andre eksperimentelle behandlinger inden for 30 dage
  • Har været indlagt på hospital inden for de sidste 3 måneder
  • Har alvorlig selvmordsrisiko eller risiko for at skade andre

Måling af behandlingseffekt

Primært endepunkt

Det primære mål for studiet er at måle ændringer i MATRICS Consensus Cognitive Battery (MCCB) neurokognitiv samlet score fra baseline til uge 6[1]. MCCB er en standardiseret række af tests, der er specifikt udviklet til at vurdere kognitive funktioner hos personer med skizofreni.

Sekundære endepunkter

Studiet måler også ændringer i specifikke kognitive domæner fra baseline til uge 6[1]:

  • Symbol Coding test: Måler informationsbehandlingshastighed
  • Informationsbehandling: Generel hastighed af kognitiv behandling
  • Opmærksomhed og årvågenhed: Evnen til at forblive fokuseret
  • Arbejdshukommelse: Evnen til at holde og manipulere information i bevidstheden
  • Verbal hukommelse: Evnen til at huske og genkalde talte informationer
  • Visuel læring: Evnen til at lære og huske visuelle mønstre
  • Ræsonnement og problemløsning: Logisk tænkning og planlægningsevner
  • Social kognition: Forståelse af sociale signaler og interaktioner

Funktionelle målinger

Ud over de kognitive tests måles også funktionelle forbedringer ved hjælp af Virtual Reality Functional Capacity Assessment Tool (VRFCAT)[1]. Dette innovative værktøj bruger virtual reality til at vurdere, hvor godt deltagerne kan udføre daglige aktiviteter og opgaver.

Derudover måles kliniske forbedringer ved hjælp af Clinical Global Impression – Severity (CGI-S) skalaen[1], som giver en overordnet vurdering af patientens kliniske tilstand.

Aspekt Information
Lægemiddelnavn RL-007
Aktivt stof (2R,3S)-2-amino-3-hydroxy-3-pyridin-4-yl-1-pyrrolidin-1-ylpropan-1-one (2R,3R)-2,3-dihydroxybutanedioic acid
Behandlingsformål Kognitive problemer hos personer med skizofreni
Lægemiddeltype Procognitiv neuromodulator
Administrationsform Kapsler til oral indtagelse
Maksimal daglig dosis 120 mg
Behandlingsperiode 6 uger
Studietype Fase II, randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbelt-blindt
Primært mål Forbedring af MCCB neurokognitiv samlet score
Målgruppe Voksne (18-55 år) med skizofreni på stabil antipsykotisk behandling

FAQ

  • Hvad er RL-007, og hvordan virker det? RL-007 er et eksperimentelt lægemiddel, der er designet til at forbedre kognitive funktioner som hukommelse og opmærksomhed hos personer med skizofreni. Det virker som en procognitiv neuromodulator, hvilket betyder, at det hjælper med at justere hjernens aktivitet for at forbedre tankeevne og mentale processer.
  • Hvilke bivirkninger kan RL-007 have? Da RL-007 stadig er under klinisk afprøvning, er den fulde profil af bivirkninger endnu ikke kendt. I det igangværende studie overvåges patienterne nøje for eventuelle bivirkninger, herunder ændringer i vitale funktioner, blodprøver og hjerteaktivitet gennem EKG-undersøgelser.
  • Hvor længe skal man tage RL-007? I det nuværende studie gives RL-007 i 6 uger. Den maksimale daglige dosis er 120 mg, og den samlede behandlingsperiode i studiet varer 6 uger med efterfølgende 2 ugers opfølgning for at overvåge patienternes helbred.
  • Kan RL-007 tages sammen med andre mediciner mod skizofreni? I studiet fortsætter deltagerne med at tage deres sædvanlige antipsykotiske medicin uden ændringer. RL-007 gives som et supplement til den eksisterende behandling, ikke som erstatning. Det er vigtigt, at patienter ikke ændrer deres nuværende medicin under studiet.
  • Hvem kan deltage i studiet med RL-007? For at deltage i studiet skal man være mellem 18 og 55 år, have en diagnose på skizofreni i mindst 6 måneder, være stabil på sin nuværende antipsykotiske medicin og have relativt milde symptomer. Man må ikke have alvorlige fysiske sygdomme, misbrug af stoffer eller alkohol, eller være gravid.

Igangværende kliniske forsøg for (2R,3S)-2-Amino-3-Hydroxy-3-Pyridin-4-Yl-1-Pyrrolidin-1-Ylpropan-1-One (2R,3R)-2,3-Dihydroxybutanedioic Acid

  • Undersøgelse af om medicinen RL-007 kan forbedre hukommelse og tankeevne hos personer med skizofreni

    Rekrutterer ikke

    1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Tjekkiet Polen

Ordliste

  • Procognitiv neuromodulator: Et stof, der kan forbedre hjernens kognitive funktioner som hukommelse, opmærksomhed og tankeevne ved at justere hjernens aktivitet
  • MATRICS Consensus Cognitive Battery (MCCB): En standardiseret række af tests, der måler forskellige kognitive funktioner hos personer med skizofreni, såsom hukommelse, opmærksomhed og problemløsning
  • Kognitive problemer: Vanskeligheder med tankeprocesser som hukommelse, opmærksomhed, koncentration, læring og problemløsning
  • Antipsykotisk medicin: Medicin, der bruges til at behandle symptomer på skizofreni som hallucinationer, vrangforestillinger og tankeforstyrrelser
  • Fase II-studie: En type klinisk undersøgelse, hvor et nyt lægemiddel testes på en mindre gruppe patienter for at vurdere, om det virker og er sikkert
  • Dobbelt-blindt studie: En type undersøgelse hvor hverken patienten eller lægen ved, hvem der får den rigtige medicin og hvem der får placebo (narrepille)
  • PANSS-score: En skala, der måler sværhedsgraden af positive og negative symptomer ved skizofreni, hvor lavere tal betyder mindre alvorlige symptomer
  • Placebo: En 'narrepille' uden aktiv medicin, der bruges i studier til at sammenligne med den rigtige medicin
  • Symbol Coding: En test, der måler hvor hurtigt en person kan behandle visuel information og reagere på den
  • Virtual Reality Functional Capacity Assessment Tool (VRFCAT): Et værktøj, der bruger virtual reality til at teste, hvor godt en person kan udføre daglige aktiviteter

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-om-medicinen-rl-007-kan-forbedre-hukommelse-og-tankeevne-hos-personer-med-skizofreni/