Europas førende søgning efter kliniske forsøg

1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE

Dette er en oversigt over kliniske forsøg, der undersøger stoffet 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE (også kendt som CVN424) til behandling af Parkinsons sygdom. Forsøgene evaluerer stoffets evne til at reducere OFF-tid hos patienter med Parkinsons sygdom. Der er i øjeblikket et fase 2-forsøg i gang med 353 deltagere.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over kliniske forsøg

1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE, også kendt under det kliniske navn CVN424, undersøges i kliniske forsøg som en potentiel behandling for Parkinsons sygdom[1]. Parkinsons sygdom er en progressiv neurologisk lidelse, der påvirker bevægelse og forårsager symptomer som tremor, muskelstivhed og langsomme bevægelser.

Der er i øjeblikket ét registreret klinisk forsøg med 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE, som har fået autoriseret status[1]. Dette fase 2-forsøg er designet til at evaluere stoffets effektivitet og sikkerhed hos patienter med Parkinsons sygdom, specifikt med fokus på at reducere OFF-tid.

Formål med forsøgene

Det primære formål med de kliniske forsøg er at vurdere, om 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE kan forbedre symptomkontrollen hos patienter med Parkinsons sygdom[1]. Specifikt undersøger forskerne stoffets evne til at:

  • Reducere OFF-tid: OFF-tid refererer til perioder i løbet af dagen, hvor patientens Parkinson-medicin ikke virker optimalt, og symptomerne vender tilbage eller forværres. Dette er et betydeligt problem for mange patienter med Parkinsons sygdom, da det påvirker deres evne til at udføre daglige aktiviteter.
  • Sammenligne med placebo: Forsøget bruger en placebo-kontrolgruppe for at sikre, at eventuelle forbedringer skyldes det aktive stof og ikke andre faktorer som placeboeffekten eller naturlige variationer i sygdommen.
  • Evaluere forskellige doser: Ved at teste forskellige doser kan forskerne identificere den optimale dosis, der giver den bedste balance mellem effektivitet og sikkerhed.

Fase 2-forsøget i detaljer

Det aktuelle forsøg med 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE er et fase 2-studie, registreret under identifikationsnummeret NCT06553027[1]. Fase 2-forsøg er en vigtig del af lægemiddeludviklingsprocessen, hvor forskerne:

  • Undersøger effektivitet: Efter at have etableret grundlæggende sikkerhed i fase 1-forsøg, fokuserer fase 2 på at demonstrere, at stoffet faktisk har den ønskede terapeutiske effekt hos patienter med den målrettede sygdom.
  • Fortsætter sikkerhedsevalueringen: Selvom sikkerhed først og fremmest vurderes i fase 1, fortsætter forskerne med at overvåge bivirkninger og sikkerhedsprofilen hos en større patientgruppe.
  • Optimerer dosis: Fase 2-forsøg hjælper med at bestemme den mest effektive dosis og dosisregime, der skal bruges i større fase 3-forsøg.

Dette specifikke fase 2-forsøg er et interventionsforsøg, hvilket betyder, at deltagerne aktivt modtager en behandling (enten 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE eller placebo), som forskerne derefter evaluerer[1].

Dosering og administration

Forsøget undersøger to forskellige dosisstyrker af 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE[1]:

  • 75 mg dosis: Den lavere dosis, der undersøges for at vurdere effektivitet og tolerabilitet.
  • 150 mg dosis: Den højere dosis, som er hovedfokus for det primære effektmål i forsøget.

Begge doser administreres som filmovertrukne tabletter til oral indtagelse[1]. Filmovertrukket gør tabletterne lettere at synke og kan beskytte det aktive stof under passagen gennem maven. Stoffet gives én gang dagligt, hvilket er praktisk for patienterne og kan forbedre behandlingsadhærensen sammenlignet med lægemidler, der skal tages flere gange om dagen.

Den orale administrationsvej er den mest almindelige og patientvenlige måde at give medicin på, da den ikke kræver nogen særlig medicinsk procedure eller udstyr.

Primære effektmål

Det primære effektmål for forsøget med 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE er klart defineret[1]:

Ændring fra baseline til uge 12 i gennemsnitlig daglig OFF-tid på motordagbøger for 150 mg 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE sammenlignet med placebo, normaliseret til vågen tid[1].

Lad os forklare de forskellige komponenter af dette effektmål:

  • Baseline: Dette er udgangspunktet, målt før behandlingen starter. Forskerne registrerer patienternes OFF-tid ved baseline for at have et sammenligningsgrundlag.
  • Uge 12: Behandlingsperioden varer 12 uger, hvorefter forskerne måler OFF-tiden igen. Dette giver tilstrækkelig tid til, at stoffet kan vise sin effekt.
  • Gennemsnitlig daglig OFF-tid: Dette måles ved hjælp af motordagbøger, hvor patienterne registrerer deres symptomer gennem dagen. OFF-tid er de perioder, hvor deres medicin ikke virker godt nok, og symptomerne er mere udtalt.
  • Normaliseret til vågen tid: Målingerne justeres for at kun tælle de timer, hvor patienten er vågen. Dette giver et mere nøjagtigt billede af, hvor meget af den aktive dag der påvirkes af OFF-perioder.
  • 150 mg dosis vs. placebo: Det primære fokus er på den højere dosis (150 mg) sammenlignet med placebo, hvilket vil vise, om denne dosis har en signifikant effekt.

Deltagere og inklusion

Fase 2-forsøget med 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE planlægger at inkludere 353 deltagere[1]. Dette er et relativt stort antal for et fase 2-forsøg, hvilket har flere fordele:

  • Statistisk styrke: Et større antal deltagere giver mere pålidelige statistiske resultater og øger chancen for at opdage en reel behandlingseffekt, hvis den findes.
  • Bedre sikkerhedsprofil: Med flere deltagere kan forskerne bedre identificere potentielle bivirkninger og deres hyppighed.
  • Repræsentativitet: En større patientgruppe kan bedre repræsentere den brede population af patienter med Parkinsons sygdom, herunder forskellige aldersgrupper, sygdomsstadier og demografiske baggrunde.

Deltagerne i forsøget er patienter med Parkinsons sygdom som oplever OFF-perioder trods eksisterende behandling[1]. Dette indikerer, at forsøget målretter patienter, hvis symptomer ikke er optimalt kontrolleret med deres nuværende medicin, og som derfor kunne have gavn af en supplerende eller alternativ behandling.

Forsøget er designet til at evaluere, om tilføjelse af 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE kan forbedre symptomkontrollen og reducere de forstyrrende OFF-perioder, der påvirker patienternes livskvalitet og daglige funktionsevne.

Forsøgs-ID Fase Sygdomstilstand Status Antal deltagere Doser undersøgt Primært effektmål
NCT06553027 Fase 2 Parkinsons sygdom Autoriseret 353 75 mg, 150 mg (oral) Ændring i gennemsnitlig daglig OFF-tid fra baseline til uge 12

FAQ

  • Hvad undersøger de kliniske forsøg med 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE? De kliniske forsøg undersøger, om 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE kan reducere OFF-tid hos patienter med Parkinsons sygdom. OFF-tid er perioder, hvor patientens symptomer ikke er godt kontrolleret. Forsøgene sammenligner forskellige doser af stoffet med placebo.
  • Hvilken fase er de kliniske forsøg med 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE i? Det aktuelle forsøg er et fase 2-studie. Dette betyder, at forskerne undersøger stoffets effektivitet og sikkerhed hos en større gruppe patienter. Fase 2-forsøg hjælper med at bestemme den optimale dosis og evaluere, om stoffet har den ønskede terapeutiske effekt.
  • Hvor mange patienter deltager i forsøgene med 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE? Det registrerede fase 2-forsøg planlægger at inkludere 353 deltagere med Parkinsons sygdom. Dette er et relativt stort antal for et fase 2-studie, hvilket kan give mere pålidelige data om stoffets effektivitet og sikkerhed.
  • Hvilke doser af 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE undersøges? Forsøget undersøger to forskellige doser: 75 mg og 150 mg af 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE, givet én gang dagligt. Stoffet gives som filmovertrukne tabletter til oral indtagelse, og resultaterne sammenlignes med placebo.
  • Hvor længe varer forsøgene med 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE? Det primære effektmål måles efter 12 ugers behandling. I løbet af denne periode vil forskerne sammenligne ændringer i OFF-tid mellem patienter, der får 150 mg 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE og dem, der får placebo.

Igangværende kliniske forsøg for 1-[2-[4-(2,4-DIFLUOROPHENOXY)PIPERIDIN-1-YL]-3-[[(3R)-OXOLAN-3-YL]AMINO]-7,8-DIHYDRO-5H-PYRIDO[3,4-B]PYRAZIN-6-YL]ETHANONE

  • Test af ny medicin (CVN424) til behandling af motoriske symptomer hos personer med Parkinsons sygdom

    Rekrutterer ikke

    1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Frankrig Italien Polen Spanien

Ordliste

  • OFF-tid: Perioder i løbet af dagen, hvor en Parkinson-patients medicin ikke virker optimalt, og symptomerne som tremor, stivhed og langsomme bevægelser vender tilbage eller forværres.
  • Fase 2-forsøg: Et klinisk forsøg, der undersøger et lægemiddels effektivitet hos patienter med en specifik sygdom samt fortsætter med at evaluere dets sikkerhed. Dette er det andet trin i udviklingen af nye lægemidler.
  • Placebo: En inaktiv behandling, der ligner det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder det aktive stof. Bruges i forsøg til at sammenligne med det undersøgte lægemiddel.
  • Motordagbog: En daglig registrering af Parkinson-patienters bevægelsessymptomer, hvor de noterer ON- og OFF-perioder for at hjælpe læger med at evaluere behandlingens effekt.
  • Primært effektmål: Det vigtigste resultat, som forskerne måler i et klinisk forsøg for at vurdere, om behandlingen virker. I dette tilfælde er det ændringen i OFF-tid.
  • Baseline: Udgangspunktet eller startmålingen før behandlingen påbegyndes, som bruges til sammenligning med målinger under og efter behandlingen.
  • Oral administration: Indtagelse af medicin gennem munden, typisk i form af tabletter eller kapsler, som synkes og optages gennem fordøjelsessystemet.
  • Filmovertrukne tabletter: Tabletter, der er belagt med et tyndt lag polymer, som gør dem lettere at synke og kan beskytte det aktive stof eller maskere smagen.
  • Interventionsforsøg: Et klinisk forsøg, hvor deltagerne modtager en specifik behandling eller intervention, som forskerne derefter evaluerer for effektivitet og sikkerhed.
  • Normaliseret til vågen tid: En måde at justere målinger på, så de kun tæller de timer, hvor patienten er vågen, hvilket giver et mere nøjagtigt billede af symptomernes påvirkning i dagligdagen.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-ny-medicin-cvn424-til-behandling-af-motoriske-symptomer-hos-personer-med-parkinsons-sygdom/