Undersøgelse af ziftomenib sammen med venetoclax, azacitidin eller en kombination af cytarabin og daunorubicin til voksne med akut myeloid leukæmi med NPM1- eller KMT2A-ændringer
Dette studie undersøger behandlinger til voksne, der for nylig er blevet diagnosticeret med Akut Myeloid Leukæmi. Dette er en form for kræft i blodet og knoglemarven, hvor der er specifikke genetiske ændringer, herunder en NPM1-mutation eller en KMT2A-omarrangering. Formålet med studiet er at undersøge effekten af at kombinere et nyt lægemiddel, ziftomenib, med de nuværende standardbehandlinger.
Der udføres to forskellige typer undersøgelser i studiet. Den ene del fokuserer på en ikke-intensiv behandling, hvor ziftomenib gives sammen med venetoclax og azacitidin. Den anden del fokuserer på en intensiv behandling, også kaldet 7+3 terapi, som består af cytarabin og daunorubicin i kombination med ziftomenib. Der anvendes desuden placebo i undersøgelsen.
Deltagere i studiet vil modtage medicinen som enten tabletter, der tages gennem munden, eller som intravenøs behandling, hvilket betyder, at medicinen gives direkte i en blodåre. Forløbet vil indebære regelmæssig medicinering for at vurdere, hvordan kombinationen af de forskellige stoffer påvirker overlevelse og risikoen for, at sygdommen vender tilbage.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være mindst 18 år gammel på det tidspunkt, hvor du underskriver tilladelsen til at deltage.
Du skal kunne forstå de krav, der stilles i undersøgelsen, og du skal give dit informerede samtykke, hvilket betyder, at du giver din tilladelse efter at være blevet grundigt informeret om forløbet.
Du skal have diagnosen akut myeloid leukæmi (AML), som er en form for kræft i blodet og knoglemarven.
Du kan deltage, hvis din leukæmi er opstået som følge af tidligere behandling eller som en udvikling fra andre sygdomme i bloddannelsen, såsom myelodysplastisk syndrom (MDS).
Din generelle fysiske tilstand må ikke være for svag; dette måles ved hjælp af en skala kaldet ECOG performance status, som vurderer, hvor meget du kan udføre daglige aktiviteter.
Din leverfunktion skal være tilstrækkelig, hvilket betyder, at visse enzymer og stoffer i blodet (kaldet AST, ALT og bilirubin) skal ligge inden for bestemte grænser.
Din nyrefunktion skal være god nok, målt ved din creatinin-clearance, som er et tal, der viser, hvor effektivt dine nyrer renser blodet.
Hvis du har andre sygdomme, skal din læge vurdere, at disse sygdomme ikke forventes at forkorte dit liv med mere end 2 år.
For deltagelse i undersøgelsen med ikke-intensiv behandling (til patienter der ikke kan tåle hård kemoterapi) skal du have en dokumenteret NPM1-mutation og opfylde specifikke kriterier relateret til alder eller andre helbredsudfordringer som f.eks. hjertesygdom eller lungefunktion.
For deltagelse i undersøgelsen med intensiv behandling skal du have en dokumenteret NPM1-mutation eller KMT2A-rearrangement (en genetisk ændring), men du må ikke have en specifik genetisk variant kaldet PTD.
Hvis du deltager i den intensive del, skal din hjertefunktion være normal, målt ved en ekkokardiografi, som er en ultralydsscanning af hjertet.
Du skal overholde strenge krav til prævention (forebyggelse af graviditet) under behandlingen og i 180 dage efter sidste dosis for at undgå risiko for uønsket graviditet.
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Hvis man har diagnosen akut promyelocytær leukæmi, blastfase kronisk myeloid leukæmi eller isoleret myeloid sarkom (en form for kræft i blødt væv).
Hvis man har en ukontrolleret sygdom, som lægen vurderer kan være farlig, herunder:
Symptomatisk hjertesvigt (hvor hjertet ikke pumper nok blod til kroppen, hvilket giver symptomer).
Ustabil angina pectoris (brystsmerter, der ændrer sig eller opstår ved hvile).
Et myokardieinfarkt (hjertestop eller blodprop i hjertet) inden for de sidste 6 måneder, hvis der stadig er skader på hjertemusklen.
Hjertesvigt i de svære kategorier (NYHA klasse III eller IV), hvor man har meget begrænset fysisk formåen.
Alvorlige ventrikulære arytmier (farlige rytmeforstyrrelser i hjertets hovedkamre) eller tegn på iskæmi (iltmangel i hjertemusklen).
En unormal QTcF-værdi på en EKG (en måling af hjertets elektriske aktivitet), som er højere end 480 ms.
En ukontrolleret infektion (en igangværende infektion, som ikke er under kontrol med medicin).
Kendt svær overfølsomhed (en kraftig allergisk reaktion) over for medicinen eller dens indholdsstoffer.
Hvis man er gravid eller ammende.
Hvis man har en kendt BCR-ABL mutation (en specifik genetisk ændring i cellerne).
Hvis man har anden aktiv kræft, med undtagelse af visse typer hudkræft eller tidligere kræft, der er fjernet helt.
Hvis kræften har spredt sig til centralnervesystemet (hjernen eller rygmarven).
Hvis man har tegn på leukostase (hvor for mange hvide blodlegemer gør blodet tykt og svært at cirkulere) eller et meget højt antal hvide blodlegemer (over 25×10⁹/L).
Hvis man tidligere har modtaget behandling for AML (denne type blodkræft), med undtagelse af visse behandlinger til at sænke antallet af hvide blodlegemer.
Hvis man tidligere har fået visse typer af kemoterapi eller specifik medicin mod MDS (en tilstand, hvor knoglemarven ikke producerer sunde blodceller).
Hvis man har en kendt ukontrolleret HIV-infektion eller aktiv infektion med hepatitis B eller hepatitis C (virusinfektioner i leveren).
Hvis man har andre alvorlige medicinske tilstande, herunder psykisk sygdom eller unormale blodprøvesvar, som lægen mener vil gøre det svært eller farligt at deltage i undersøgelsen.
Cytarabine gives patienten gennem et drop i venen for at bekæmpe kræftceller i kroppen.
Azacitidine gives gennem et drop i venen og bruges som en del af behandlingen mod leukæmi.
Venetoclax er en medicin, som patienten tager som en pille gennem munden for at hjælpe med at behandle sygdommen.
Ziftomenib er en medicin, der tages som en kapsel gennem munden, og som undersøges som en del af behandlingen.
Daunorubicin gives gennem et drop i venen for at angribe kræftcellerne.
NPM1-mutated and KMT2A-rearranged Acute Myeloid Leukemia – Denne sygdom er en form for kræft i blodet og knoglemarven, der opstår, når de hvide blodlegemer udvikler sig unormalt. Sygdommen er karakteriseret ved specifikke genetiske ændringer i cellernes DNA. Disse ændringer får de umodne blodceller til at dele sig ukontrolleret i stedet for at blive til raske celler. Som sygdommen skrider frem, ophobes disse unormale celler i knoglemarven. Dette kan forstyrre produktionen af normale blodkomponenter som røde blodlegemer og blodplader.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Frankrig 
Grækenland 
Italien 
Polen 
Portugal 
Spanien 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn 