Undersøgelse af om lægemidlet leriglitazone kan hjælpe mænd med cerebral adrenoleukodystrofi (cALD)

Undersøgelse af om lægemidlet leriglitazone kan hjælpe mænd med cerebral adrenoleukodystrofi (cALD) – en sjælden hjerne- og nervesygdom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Cerebral adrenoleukodystrofi er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker hjernen og nervesystemet hos mænd. Sygdommen opstår på grund af en ændring i et gen på X-kromosomet og fører til nedbrydning af den hvide substans i hjernen, hvilket kan forårsage alvorlige neurologiske symptomer og funktionsnedsættelse. Dette kliniske studie undersøger et lægemiddel kaldet leriglitazon, som sammenlignes med placebo for at se, om det kan hjælpe patienter med denne sygdom.

Formålet med studiet er at vurdere, om leriglitazon kan øge overlevelsen hos voksne mænd med cerebral adrenoleukodystrofi. Under studiet vil deltagerne tilfældigt blive tildelt enten leriglitazon eller placebo, og forskerne vil følge deres tilstand over tid. Studiet vil måle forskellige aspekter af sygdommens udvikling, herunder ændringer i hjernescanninger, neurologiske funktioner og livskvalitet. Deltagerne vil gennemgå regelmæssige undersøgelser, hvor læger vil vurdere deres neurologiske tilstand ved hjælp af forskellige tests og målinger.

Forskerne vil også undersøge, hvordan lægemidlet optages og fordeles i kroppen ved at måle koncentrationer i blodet og eventuelt i rygmarvsvæsken. Studiet vil følge deltagerne for at se, hvordan deres sygdom udvikler sig, og om behandlingen kan påvirke vigtige markører for sygdomsaktivitet. Alle deltagere vil modtage nøje medicinsk overvågning gennem hele studieforløbet for at sikre deres sikkerhed og velbefindende.

1 Start af behandling

Du vil begynde at tage leriglitazone eller placebo (et middel uden aktiv ingrediens) som en oral suspension. Suspensionen er en flydende medicin, som du drikker.

Både leriglitazone og placebo leveres i en brun glasflaske og ser ens ud, så hverken du eller din læge ved, hvilket du får.

Din læge vil fortælle dig, hvor meget du skal tage og hvor ofte baseret på din specifikke dosis.

2 6-måneders besøg

Efter 6 måneder med behandling skal du til et særligt besøg på klinikken.

Der vil blive taget blodprøver for at måle niveauet af leriglitazone i dit blod. Dette hjælper med at vurdere, hvordan medicinen optages og bearbejdes i din krop.

Du vil fortsætte med at tage din daglige medicin som før.

3 12-måneders besøg

Efter 12 måneder med behandling skal du til endnu et besøg.

Der kan blive taget en rygmarvsvæskeprøve (også kaldet en lumbal punktion), men dette er valgfrit. Denne prøve tages fra ryggen for at måle medicinniveauer i væsken omkring din hjerne og rygmarv.

Hvis du vælger at få taget denne prøve, vil den hjælpe med at forstå, hvordan medicinen når ind i dit nervesystem.

4 Løbende overvågning gennem studiet

Gennem hele studiet vil din læge regelmæssigt vurdere din tilstand ved hjælp af forskellige tests og scoringssystemer.

Du vil få målt din Loes score, som vurderer omfanget af hjerneforandringer.

Din neurologiske funktion vil blive vurderet for at se, om der sker ændringer i dine bevægelser og andre neurologiske funktioner.

Du vil gennemgå kognitive tests for at vurdere din hukommelse og tænkeevne, herunder en test kaldet Symbol Digit Modalities Test.

Din læge vil bruge skalaer til at vurdere sværhedsgraden af dine symptomer og eventuelle ændringer over tid.

5 Kvalitets- og funktionsvurderinger

Du vil regelmæssigt udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og daglige aktiviteter.

Der vil blive brugt en skala kaldet Friedreich’s Ataxia Rating Scale til at vurdere dine daglige aktiviteter og funktionsevne.

Du vil også udfylde et European Quality of Life 5 Dimensions spørgeskema for at måle din generelle livskvalitet.

6 Biomarkør-overvågning

Gennem studiet vil der blive taget blodprøver for at måle forskellige biomarkører (biologiske indikatorer).

En vigtig biomarkør er neurofilament light chain protein i dit blod, som kan give information om nervecelleskade.

Disse målinger hjælper med at forstå, hvordan sygdommen udvikler sig, og om behandlingen har en effekt.

7 Primært effektmål

Hovedformålet med studiet er at se, om leriglitazone kan øge overlevelse sammenlignet med placebo.

Studiet vil følge dig for at se, hvor lang tid der går, før du enten dør eller bliver sengeliggende og har brug for permanent åndedrætshjælp.

Dette er det vigtigste mål, som forskerne vil bruge til at vurdere, om medicinen virker.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal kunne læse og forstå informationen om undersøgelsen og give dit skriftlige samtykke til at deltage
Du skal være steriliseret, eller hvis du ikke er det, skal du være villig til at bruge sikker prævention når du har sex med en partner, der kan blive gravid. Du må heller ikke donere sæd fra første dosis af studiemedicinen og indtil mindst 90 dage efter den sidste dosis. Sikker prævention betyder pessar eller kondom kombineret med hormonelle præventionsmidler eller spiral for partneren
Du skal være mand og være mindst 18 år gammel
Du skal have fået bekræftet gennem genetiske tests, at du har X-ALD (en arvelig sygdom, der påvirker hjernen og nervesystemet)
Du skal have fremadskridende cALD (den form af sygdommen, der påvirker hjernen), hvilket betyder, at du har GdE-positive hjerneforandringer (forandringer i hjernen, der kan ses på scanninger med kontrastmiddel)
Du skal være en person, for hvem HSCT (knoglemarvstransplantation – en behandling hvor syge celler erstattes med sunde) ikke anbefales af lægen, eller du skal ikke være villig til at gennemgå denne behandling
Du skal have en Loes-score mellem 0,5 og 12 (en måling af hvor meget sygdommen har påvirket din hjerne baseret på scanninger)
Du må ikke have alvorlige funktionelle handicap målt på MFD-NFS skalaen (en måling af hvor godt dit nervesystem fungerer), bortset fra at være kørestolsbruger eller have problemer med at holde på vand, da disse betragtes som forventede symptomer
Du må ikke have alvorlige kognitive problemer (problemer med hukommelse, tænkning eller forståelse), der ville gøre det svært for dig at deltage i undersøgelsen, som vurderet af lægen
Du skal have normal funktion af binyrerne (små kirtler, der producerer vigtige hormoner), eller hvis du har problemer med binyrerne, skal du få passende hormonbehandling

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage i studiet, hvis du er kvinde eller pige
Du kan ikke deltage, hvis du er under 12 år gammel
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en knoglemarvstransplantation (en behandling hvor sunde celler fra en donor overføres til din krop)
Du kan ikke deltage, hvis du har fået genbehandling (en ny type behandling der retter fejl i dine gener)
Du kan ikke deltage, hvis du tager andre eksperimentelle lægemidler eller deltager i andre forskningsstudier
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller lungesygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret epilepsi (kramper som ikke kan styres med medicin)
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske sygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for studiemedicinen eller lignende stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin der kan påvirke studiemedicinen på en farlig måde
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan følge behandlingsplanen eller komme til de nødvendige besøg
Du kan ikke deltage, hvis din sygdom er for fremskreden til at studiemedicinen kan hjælpe
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme der kan påvirke resultaterne af studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universitaet Leipzig	Leipzig	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere	Paris	Frankrig
Hospital Universitario 12 De Octubre	Madrid	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	01.06.2025
Spanien	rekrutterer	01.06.2025
Tyskland	rekrutterer	01.06.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Leriglitazone

Leriglitazone er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for cerebral adrenoleukodystrofi (CALD). Dette lægemiddel arbejder ved at påvirke kroppens måde at behandle fedtstoffer på, hvilket kan hjælpe med at bremse sygdommens fremskridt. Leriglitazone tilhører en gruppe lægemidler kaldet PPAR-gamma agonister, som kan hjælpe med at beskytte hjernevæv mod den skade, der forårsages af CALD. I dette studie undersøges det, om leriglitazone kan forbedre overlevelsen hos voksne mænd med denne alvorlige genetiske sygdom.

Cerebral adrenoleukodystrofi – Cerebral adrenoleukodystrofi er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker det centrale nervesystem og binyrebarken. Sygdommen skyldes en defekt i et gen, der er ansvarligt for nedbrydning af meget langkædede fedtsyrer, hvilket fører til deres ophobning i kroppens celler. Dette forårsager progressiv ødelæggelse af den hvide substans i hjernen samt funktionsforstyrrelser i binyrerne. Sygdommen manifesterer sig typisk med neuropsykiatriske symptomer, kognitiv forringelse og motoriske forstyrrelser. Forløbet er progressivt med gradvis forværring af neurologiske funktioner. Over tid kan patienter udvikle alvorlige neurologiske komplikationer, herunder tab af intellektuelle funktioner og motoriske færdigheder.

Forsøgs-ID:

2024-515104-39-00

Protokolkode:

MT-3-01

NCT ID:

NCT05819866

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af om lægemidlet leriglitazone kan hjælpe mænd med cerebral adrenoleukodystrofi (cALD) – en sjælden hjerne- og nervesygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?