Dette studie undersøger en sygdom kaldet alfa-1 antitrypsinmangel, som er en arvelig tilstand hvor kroppen ikke producerer nok af et bestemt protein. Dette protein beskytter normalt leveren mod skade, og når det mangler, kan det føre til ar i leveren, som kaldes fibrose. Fibrose opstår når lever væv bliver beskadiget og erstattes af ar væv, hvilket kan påvirke leverens evne til at fungere normalt. Studiet fokuserer på patienter med moderat til svær fibrose, som er klassificeret i stadier fra F2 til F4 efter METAVIR-systemet, hvor F4 repræsenterer det mest alvorlige stadie med omfattende ar.
Formålet med studiet er at undersøge om et nyt lægemiddel kaldet fazirsiran kan hjælpe med at forbedre ar tilstanden i leveren hos personer med denne sygdom. Fazirsiran sammenlignes med placebo for at finde ud af, om lægemidlet virkelig virker. Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindt studie, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får det rigtige lægemiddel og hvem der får placebo.
Under studiet vil deltagerne modtage behandling i cirka to år og blive fulgt tæt med regelmæssige besøg og undersøgelser. Der vil blive taget leverbiopsier, som er små prøver af lever væv, for at se om ar tilstanden forbedres. Disse biopsier vil blive undersøgt centralt af specialister for at sikre ensartede resultater. Deltagerne vil også få taget blodprøver for at måle forskellige markører relateret til deres sygdom og behandling. Gennem studiet vil forskerne overvåge både hvor effektiv behandlingen er og hvor sikker den er at bruge.
Belgien 
Danmark 
Frankrig 
Holland 
Irland 
Italien 
Polen 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Tyskland 
Østrig