Du starter din deltagelse i det kliniske studie efter at have gennemført alle nødvendige screeningsundersøgelser.

Studiet er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie, hvilket betyder, at hverken du eller lægen ved, om du får aktiv medicin eller placebo (inaktiv behandling).

Du vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten fazirsiran eller placebo i form af saltvandsopløsning.

Du vil modtage din tildelte behandling som injektion.

Behandlingen vil fortsætte over en længere periode som beskrevet i studieprotokollen.

Under behandlingsperioden vil du have regelmæssige besøg på hospitalet for at overvåge din tilstand og behandlingens virkning.

Du vil have planlagte besøg på hospitalet gennem hele studieperioden.

Ved hvert besøg vil lægen kontrollere dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur.

Der vil blive taget blodprøver for at måle forskellige værdier i dit blod, herunder lever- og blodkoagulationsfunktioner.

Du vil få taget urinprøver for at kontrollere nyrefunktionen.

Du vil gennemgå regelmæssige lungefunktionstest for at måle, hvor godt dine lunger arbejder.

Disse undersøgelser er særligt vigtige, da studiet fokuserer på sikkerheden af behandlingen for lungerne.

Lægen vil overvåge for eventuelle tegn på forværring af din lungetilstand eller lungefunktion.

Du vil få foretaget CT-skan (computertomografi) af lungerne ved baseline og uge 100.

Denne undersøgelse måler lungetætheden for at vurdere eventuelle ændringer i lungevævet over tid.

CT-skanningen er en røntgenundersøgelse, der giver detaljerede billeder af dine lunger.

Du vil få foretaget regelmæssige blodprøver for at måle leverenzymer som ALT, AST og GGT.

Disse værdier hjælper med at vurdere, om din leverfunction ændrer sig under behandlingen.

Du vil også få målt mængden af Z-AAT protein i dit blod, som er relateret til din grundsygdom.

Du vil gennemgå regelmæssige undersøgelser med VCTE (vibrationskontrolleret transient elastografi) til uge 106.

Denne undersøgelse måler stivheden i din lever uden behov for operation eller nåle.

Målingen hjælper med at vurdere graden af fibrose (arvæv) i leveren over tid.

Ved uge 106 vil du få foretaget en ny leverbiopsi.

Under denne procedure vil lægen udtage en lille prøve af levervæv til undersøgelse under mikroskop.

Biopsiprøven vil blive undersøgt for mængden af Z-AAT protein og graden af betændelse og fibrose i leveren.

Gennem hele studiet vil lægen overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller alvorlige bivirkninger.

Særlig opmærksomhed vil være rettet mod lungerelaterede bivirkninger som forværring af lungetilstanden eller luftvejsinfektioner.

Du skal rapportere alle symptomer eller ændringer i dit helbred til studielægen.

Du vil få foretaget regelmæssige EKG-målinger (elektrokardiogram) for at overvåge din hjerterytme.

Disse undersøgelser sikrer, at behandlingen ikke påvirker dit hjerte negativt.

Studiet afsluttes omkring uge 106 med de sidste undersøgelser og prøver.

Ved afslutningen vil alle resultater blive samlet og analyseret for at vurdere behandlingens sikkerhed og effekt.

Du vil modtage information om resultaterne, når studiet er færdigt og data er blevet analyseret.