Corticobasal syndrom er en sjælden neurologisk sygdom, der påvirker hjernen og forårsager problemer med bevægelse, tænkning og adfærd. Sygdommen fører til gradvis forværring af symptomer som stivhed i lemmer, langsomme bevægelser, balance problemer og vanskeligheder med at udføre daglige opgaver. Dette studie undersøger behandling med glycerol phenylbutyrat, som er et lægemiddel, der kan hjælpe med at beskytte nerveceller i hjernen.
Formålet med studiet er at undersøge, om glycerol phenylbutyrat kan reducere niveauet af neurofilament light chain hos patienter med corticobasal syndrom. Neurofilament light chain er et protein, der frigives, når nerveceller bliver beskadiget, så lavere niveauer kan tyde på mindre skade på nervecellerne. Dette er et placebo-kontrolleret studie, hvilket betyder at nogle deltagere vil få det aktive lægemiddel, mens andre vil få placebo.
Studiet varer 26 uger, hvor deltagerne vil blive tilfældigt udvalgt til enten at modtage glycerol phenylbutyrat eller placebo. Under hele forløbet vil der blive taget blodprøver for at måle neurofilament light chain niveauer, og deltagernes symptomer vil blive vurderet ved hjælp af forskellige bedømmelsesskalaer. Læger vil også overvåge sikkerheden ved at tjekke vitale tegn som blodtryk og hjertefrekvens, samt udføre fysiske og neurologiske undersøgelser. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives, indtil studiet er afsluttet.
Tyskland 
