Undersøgelse af ny kombinationsbehandling med dirocaftor/posenacaftor/nesolicaftor til voksne med sjælden type af cystisk fibrose

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en ny behandling til cystisk fibrose, som er en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet. Sygdommen forårsager dannelse af tyk, klæbrig slim i lungerne, hvilket kan gøre det svært at trække vejret og øge risikoen for lungeinfektioner. Behandlingen der undersøges består af tre lægemidler kombineret i en tablet: dirocaftor, posenacaftor og nesolicaftor, som også kaldes DIR/POS/NES. Disse lægemidler arbejder sammen for at hjælpe med at forbedre funktionen af det defekte protein, som forårsager cystisk fibrose.

Formålet med studiet er at vurdere hvor godt denne nye behandling virker og hvor sikker den er hos mennesker med cystisk fibrose, der har 18 år eller ældre og som har sjældne mutationer i deres gener. Nogle af deltagerne er blevet udvalgt fordi deres celler i laboratorieforsøg har vist et godt respons på behandlingen, mens andre er blevet udvalgt tilfældigt uden hensyn til laboratorie-respons.

Studiet er et crossover studie, hvilket betyder at alle deltagere vil prøve både den aktive behandling og placebo i forskellige perioder. Hver behandlingsperiode varer 8 uger, og der er en pause mellem perioderne. Under studiet vil deltagernes lungefunktion blive målt regelmæssigt ved hjælp af en test kaldet FEV1, som måler hvor meget luft en person kan puste ud på ét sekund. Derudover vil læger måle saltindholdet i deltagernes sved, deres vægt og spørge om deres livskvalitet ved hjælp af spørgeskemaer. Hele studiet varer omkring 24 uger for hver deltager.

1 behandlingsperiode 1 – start af medicin

Du vil begynde den første behandlingsperiode på 8 uger. Du vil få udleveret kapsler, som du skal tage hver dag.

Du vil modtage enten den aktive behandling (dirocaftor, posenacaftor og nesolicaftor) eller placebo (uvirksom medicin). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får.

Du skal tage kapslerne dagligt som anvist i hele denne 8-ugers periode.

2 ugentlige kontroller i første behandlingsperiode

I løbet af de første 8 uger vil du skulle møde op til regelmæssige kontroller.

Efter 4 uger vil der blive taget lungefunktionsmålinger (pustetests), svedtest (måling af salt i sveden) og vægtmåling. Du vil også skulle udfylde et spørgeskema om din livskvalitet.

Efter 6 uger vil de samme målinger og tests blive gentaget.

Efter 8 uger (ved slutningen af første behandlingsperiode) vil alle tests blive gentaget igen.

3 pause mellem behandlingsperioder

Efter den første 8-ugers behandlingsperiode vil der være en pause, hvor du ikke tager nogen af studiemedicinen.

Denne pause kaldes en washout-periode og giver mulighed for, at al medicin forsvinder fra din krop, før den næste behandling begynder.

4 behandlingsperiode 2 – skift af medicin

Du vil begynde den anden behandlingsperiode på 8 uger. Nu vil du få den anden type kapsler.

Hvis du fik den aktive behandling i den første periode, vil du nu få placebo. Hvis du fik placebo i den første periode, vil du nu få den aktive behandling.

Du skal tage kapslerne dagligt som anvist i hele denne 8-ugers periode.

5 ugentlige kontroller i anden behandlingsperiode

I løbet af den anden 8-ugers periode vil du skulle møde op til de samme regelmæssige kontroller som i den første periode.

Efter 4 uger vil der blive taget lungefunktionsmålinger, svedtest og vægtmåling. Du vil også skulle udfylde spørgeskemaet om livskvalitet.

Efter 6 uger vil de samme målinger og tests blive gentaget.

Efter 8 uger (ved slutningen af anden behandlingsperiode) vil alle tests blive gentaget igen.

6 opfølgningsperiode

Efter begge behandlingsperioder vil der være en opfølgningsperiode på op til 24 uger.

I løbet af denne periode vil dit behandlingsteam fortsætte med at overvåge, hvordan din lungefunktion, vægt og andre parametre udvikler sig over tid.

Du vil skulle møde op til kontroller for at få taget de samme målinger og tests, som du har fået taget under behandlingsperioderne.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mand eller kvinde, som har gennemført HIT-CF Organoid-undersøgelsen og være mindst 18 år gammel på tidspunktet for din samtykke til at deltage
Du skal have en bekræftet diagnose af cystisk fibrose (en arvelig sygdom, der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet) som vist ved: En svedprøve med klorid-værdi på mindst 60 mmol/L ELLER to sygdomsfremkaldende mutationer (genændringer) samt kronisk lungesygdom eller problemer med fordøjelse og ernæring
Din cystisk fibrose-sygdom skal være stabil, hvilket betyder, at der ikke har været betydelige ændringer i dit helbred inden for de sidste 28 dage før studiestart
Din lungefunktion skal vise, at du kan puste mindst 40% men højst 90% af den forventede luftmængde ud på ét sekund (målt ved en test kaldet FEV1)
Dit BMI (kropsmasseindeks – et mål for din vægt i forhold til din højde) skal være mellem 16 og 30 kg/m²
Du må ikke ryge eller bruge tobaksprodukter (inklusive e-cigaretter) i mindst 30 dage før undersøgelsen, og du skal acceptere ikke at ryge under hele studieperioden
Hvis du kan få børn, skal du bruge sikker prævention som beskrevet i studiets retningslinjer
Du skal være villig til at fortsætte med den samme medicin for din cystisk fibrose fra 28 dage før studiestart og gennem hele studiet
Du skal være villig og i stand til at møde op til alle planlagte besøg, følge behandlingsplanen, overholde studiets begrænsninger og gennemføre alle nødvendige tests
Du skal være udvalgt af et team baseret på, hvordan dine celler reagerede i laboratoriet, eller være tilfældigt udvalgt
Du skal underskrive og datere en samtykkeerklæring, hvor du giver tilladelse til at deltage i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er gravid eller ammer et barn
Du er under 12 år eller over 65 år gammel
Du har alvorlige leverproblemer eller cirrose (ar på leveren der påvirker dens funktion)
Du tager medicin der kan påvirke leveren på en skadelig måde sammen med studiemedicinen
Du har alvorlige nyreproblemer med nedsat nyrefunktion
Du har haft en organtransplantation
Du har aktiv kræft eller har været i behandling for kræft inden for de sidste 5 år
Du har en alvorlig hjertesygdom eller uregelmæssig hjerterytme
Du har ukontrolleret diabetes med dårligt reguleret blodsukker
Du har en aktiv lungebetændelse eller andre alvorlige lungeinfektioner
Du bruger iltbehandling kontinuerligt
Du har været indlagt på hospitalet inden for de sidste 4 uger på grund af forværring af din tilstand
Du tager andre eksperimentelle lægemidler eller deltager i andre kliniske undersøgelser
Du har en FEV1 værdi under 40% (et mål for hvor godt dine lunger fungerer – under 40% betyder at lungefunktionen er meget nedsat)
Du har alvorlige mave-tarm problemer der påvirker optagelsen af medicin
Du er allergisk over for nogen af indholdsstofferne i studiemedicinen
Du har mentale eller psykiske problemer der gør det svært at følge studiets krav
Du kan ikke eller vil ikke bruge sikker prævention under studiet hvis du kan blive gravid

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga	Orbassano	Italien
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
Rigshospitalet	København	Danmark
Deutsches Herzzentrum Berlin	Berlin	Tyskland
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS	Firenze	Italien
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Universita’ Degli Studi Di Verona	Verona	Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Hospital De Santa Maria E.P.E.	Lissabon	Portugal
Fybqfkfa nykimoute Minvd a Hbkimnt	Prag	Tjekkiet
Syjstqvmqtf Ulplzbcxxs Hnakqxtzkrgvqak Gqllqbkvxazvixzas	Göteborg	Sverige
Hmnwwhui Vpop dynwouvv	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer endnu ikke	01.11.2022
Danmark	rekrutterer endnu ikke	01.11.2022
Holland	rekrutterer endnu ikke	01.11.2022
Italien	rekrutterer endnu ikke	01.11.2022
Portugal	rekrutterer endnu ikke	01.11.2022
Spanien	rekrutterer endnu ikke	01.11.2022
Sverige	rekrutterer endnu ikke	01.11.2022
Tjekkiet	rekrutterer endnu ikke	01.11.2022
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	01.11.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Dirocaftor/Posenacaftor/Nesolicaftor (DIR/POS/NES) er en kombinationsmedicin, der består af tre forskellige lægemiddelstoffer, som arbejder sammen for at hjælpe personer med cystisk fibrose. Denne medicin er designet til at forbedre funktionen af CFTR-proteinet, som er defekt hos mennesker med cystisk fibrose. CFTR-proteinet er vigtigt for at regulere salt- og vandbalancen i kroppens celler, især i lungerne og fordøjelsessystemet. Når dette protein ikke virker ordentligt, kan det føre til tykke, klistrede sekreter, der blokerer luftvejene og andre organer. DIR/POS/NES arbejder ved at hjælpe det defekte CFTR-protein med at fungere bedre, hvilket kan forbedre lungefunktionen og reducere symptomerne på cystisk fibrose.

Placebo er en inaktiv behandling, der ser ud og smager som den rigtige medicin, men ikke indeholder nogen aktive ingredienser. I dette studie bruges placebo som en sammenligning for at hjælpe forskerne med at forstå, hvor effektiv DIR/POS/NES-medicinen virkelig er. Deltagere vil ikke vide, om de får den rigtige medicin eller placebo på et bestemt tidspunkt i studiet, hvilket hjælper med at sikre, at resultaterne er pålidelige og ikke påvirket af forventninger.

Undersøgte sygdomme:

Cystisk fibrose

Cystisk fibrose – En arvelig sygdom der påvirker flere organsystemer i kroppen, især lungerne og fordøjelsessystemet. Sygdommen opstår på grund af fejl i et gen, der producerer et protein kaldet CFTR, som regulerer salt- og væskebalancen i cellerne. Dette fører til, at der dannes tyk og klæbrig slim i lungerne, hvilket gør det svært at trække vejret og øger risikoen for lungeinfektioner. I fordøjelsessystemet blokerer den tykke slim kanalerne fra bugspytkirtlen, hvilket påvirker kroppens evne til at fordøje mad og optage næringsstoffer. Over tid kan gentagne lungeinfektioner og betændelse føre til permanent skade på lungerne. Sygdommen kan også påvirke andre organer som leveren og forplantningsorganerne.

Forsøgs-ID:

2022-500410-26-00

Protokolkode:

HIT-CF-001

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af ny kombinationsbehandling med dirocaftor/posenacaftor/nesolicaftor til voksne med sjælden type af cystisk fibrose

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?