Dette studie undersøger cystisk fibrose, en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet ved at forårsage tykt, sejt slim der kan blokere luftvejene og føre til infektioner. Behandlingen der undersøges er en kombination af tre lægemidler kaldet Dirocaftor/Posenacaftor/Nesolicaftor (DIR/POS/NES), som arbejder sammen for at forbedre funktionen af det defekte protein der forårsager cystisk fibrose. Formålet med studiet er at vurdere hvor effektiv og sikker denne lægemiddelkombination er hos patienter med sjældne CFTR-mutationer, som er specifikke genetiske ændringer der forårsager sygdommen.
Studiet følger et crossover-design, hvilket betyder at alle deltagere vil modtage både den aktive behandling og placebo i forskellige perioder, så de kan sammenlignes direkte. Hver behandlingsperiode varer 8 uger, og der er en pause mellem perioderne hvor deltagerne ikke tager nogen studiebehandling. Under studiet vil deltagerne få taget forskellige målinger for at vurdere hvordan behandlingen påvirker deres lunger, herunder lungefunktionstest der måler hvor meget luft de kan puste ud på ét sekund. Andre målinger inkluderer svedtest for at måle saltindholdet i sveden, vægtmålinger og spørgeskemaer om livskvalitet relateret til cystisk fibrose.
Deltagerne er blevet udvalgt baseret på deres tidligere deltagelse i et andet studie kaldet HIT-CF Organoid Study, hvor små celleprøver blev testet i laboratoriet for at se om de reagerede på lægemiddelkombinationen. Nogle deltagere er udvalgt fordi deres celler viste en god respons på behandlingen, mens andre er valgt tilfældigt uden hensyn til cellernes respons. Under hele studiet vil deltagernes sikkerhed blive overvåget nøje gennem regelmæssige lægeundersøgelser, blodprøver og andre tests for at opdage eventuelle bivirkninger.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Tyskland 