Dette studie undersøger symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, som er en hjertesygdom hvor hjertemusklen bliver unormalt tyk og blokerer for blodstrømmen ud af hjertet. Sygdommen kan forårsage symptomer som åndenød, brystsmerter og træthed hos unge mennesker. Studiet tester et lægemiddel kaldet mavacamten over for placebo for at se, om det kan hjælpe med at reducere blokaden i hjertet og forbedre symptomerne hos teenagere mellem 12 og 18 år.
Formålet med studiet er at evaluere virkningen af mavacamten sammenlignet med placebo på venstre ventrikulære udstrømningsvej obstruktion, som er den blokering af blodstrømmen, der opstår ved denne hjertesygdom. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten det aktive lægemiddel eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvad der gives, indtil studiet er færdigt. Under studiet vil der blive foretaget forskellige undersøgelser af hjertet for at måle, hvor godt det fungerer, og om blokeringen bliver mindre.
Studiet varer 28 uger, og deltagerne vil få regelmæssige kontroller med forskellige tests af hjertefunktionen, herunder ekkokardiografi, som er en ultralydsundersøgelse af hjertet, og elektrokardiogram, som måler hjertets elektriske aktivitet. Der vil også blive foretaget tests af, hvor godt deltagerne kan klare fysisk aktivitet, og lægemidlets sikkerhed vil blive overvåget nøje gennem hele studieperioden. Forskerne vil også undersøge, hvordan medicinen smager og er at sluge, samt måle mængden af medicin i blodet.
Frankrig 
Irland 
Italien 
Spanien 
Tyskland 
