Dette studie undersøger en sjælden og alvorlig tilstand kaldet erhvervet hæmofagocytisk syndrom, som er en livstruende sygdom hvor kroppens immunsystem bliver overaktivt og begynder at angribe kroppens egne celler og væv. Denne tilstand kan opstå hos voksne patienter og fører ofte til organsvigt, hvilket kræver intensiv behandling på en intensivafdeling. Sygdommen kan have forskellige årsager og kendetegnes ved inflammation i hele kroppen samt unormale blodværdier.
Studiet vil teste et lægemiddel kaldet ruxolitinib sammen med standardbehandling sammenlignet med standardbehandling alene. Ruxolitinib tilhører en gruppe lægemidler kaldet JAK-hæmmere, som virker ved at blokere bestemte signaler i immunsystemet der bidrager til den skadelige inflammation. Formålet med studiet er at undersøge om ruxolitinib i kombination med standardbehandling kan forbedre organfunktionen bedre end standardbehandling alene hos kritisk syge patienter med erhvervet hæmofagocytisk syndrom.
Under studiet vil patienterne blive overvåget nøje på intensivafdelingen, hvor læger vil måle forskellige faktorer som organfunktion, temperatur og blodværdier for at vurdere hvordan behandlingen virker. Studiet vil også undersøge sikkerheden ved at bruge ruxolitinib hos kritisk syge patienter og måle forskellige biologiske markører i blodet der viser graden af inflammation i kroppen. Patienterne vil blive fulgt tæt for at se hvordan deres tilstand udvikler sig under behandlingen.
Frankrig