Undersøgelse af ruxolitinib som førstelinjebehandling hos børn med hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH), som er en sjælden immunsygdom hos børn. Sygdommen påvirker immunsystemet og får det til at overreagere, hvilket kan føre til alvorlig inflammation i kroppen. Formålet med studiet er at undersøge, hvordan patienter reagerer på behandling med lægemidlet ruxolitinib (også kendt som Jakavi) sammen med binyrebarkhormon som førstevalgsbehandling indtil knoglemarvstransplantation.

Behandlingen gives som tabletter, der indtages gennem munden. Jakavi findes i forskellige styrker (5 mg, 10 mg, 15 mg og 20 mg tabletter), og den daglige dosis kan justeres op til 100 mg. Behandlingsperioden kan vare op til 8 uger, og den samlede mængde medicin, der gives i løbet af behandlingen, kan være op til 5750 mg.

Dette er et fase 2-studie, hvilket betyder, at lægemidlet allerede er blevet testet for sikkerhed hos mennesker, men nu undersøges det specifikt for denne sygdom. Studiet vil blive gennemført på flere forskellige hospitaler for at vurdere, hvor godt behandlingen virker hos børn med primær HLH, før de får en knoglemarvstransplantation.

1 Start af behandling

Du vil modtage Jakavi tabletter som den primære behandling sammen med kortikosteroider.

Behandlingen er rettet mod hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH), en sjælden blodsygdom.

2 Medicinering

Du vil få ordineret en af følgende Jakavi doser: 5 mg, 10 mg, 15 mg eller 20 mg tabletter.

Tabletterne skal tages gennem munden hver dag ifølge lægens anvisninger.

Behandlingen fortsætter indtil hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) kan gennemføres.

3 Opfølgning

Der vil være regelmæssige kontroller for at overvåge din tilstand.

Lægen vil vurdere forskellige blodværdier og andre helbredsparametre under behandlingen.

4 Varighed

Studiet løber fra januar 2025 til marts 2028.

Din individuelle deltagelse fortsætter indtil tidspunktet for stamcelletransplantation.

5 Særlige forholdsregler

For personer i den fødedygtige alder: Effektiv prævention skal anvendes under studiet.

For mænd: Fortsæt prævention i 90 dage efter studiets afslutning.

For kvinder: Fortsæt prævention i 30 dage efter studiets afslutning.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten skal være mellem 0 og 22 år gammel
  • Patienten skal have bekræftet HLH syndrom gennem enten:
    • En bekræftet genetisk diagnose eller unormal udtryk af specifikke proteiner i blodet
    • Eller mindst 5 ud af 8 diagnostiske kriterier som omfatter:
      • Feber
      • Forstørret milt
      • Lave blodtal i mindst to celletyper
      • Forhøjede fedtstoffer eller lavt fibrinogen i blodet
      • Særlige celleforandringer i vævsprøver
      • Nedsat eller manglende NK-cellefunktion
      • Forhøjet ferritin i blodet
      • Tilstedeværelse af aktiverede T-celler
  • Patienten må ikke have modtaget tidligere behandling for HLH syndrom
  • For patienter i den fertile alder: Skal bruge effektiv prævention under studiet og:
    • 90 dage efter for mandlige deltagere
    • 30 dage efter for kvindelige deltagere
  • Der skal foreligge skriftligt informeret samtykke fra:
    • Patientens værge(r) hvis patienten er mindreårig
    • Patienten selv hvis vedkommende er voksen
  • Patienten skal være tilknyttet socialforsikring

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Patienter, der er ældre end 18 år eller yngre end 28 dage kan ikke deltage i studiet
  • Patienter med aktiv infektion som ikke er under kontrol med medicinsk behandling
  • Patienter med alvorlig lever- eller nyredysfunktion (nedsat organ-funktion)
  • Patienter, der har modtaget anden eksperimentel behandling inden for de sidste 30 dage
  • Patienter med kendt overfølsomhed over for det aktive stof Ruxolitinib eller nogle af hjælpestofferne
  • Patienter med ukontrolleret hjertesygdom
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Patienter, der ikke kan følge studieprotokollen af fysiske, sociale eller psykiske årsager
  • Patienter med andre alvorlige medicinske tilstande, som efter lægens vurdering kan påvirke deltagelsen i studiet
  • Patienter, der allerede modtager behandling med lægemidler, som kan påvirke studiemedicinen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Beaujon Clichy Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
02.01.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ruxolitinib er et lægemiddel, der bruges til at behandle en sjælden immunsygdom kaldet hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH) hos børn. Det virker ved at dæmpe kroppens overaktive immunsystem og reducere inflammation. Dette lægemiddel gives sammen med kortikosteroider som førstevalgsbehandling, før patienten eventuelt skal have en knoglemarvstransplantation.

Kortikosteroider er anti-inflammatoriske lægemidler, der hjælper med at kontrollere immunsystemets respons. De bruges sammen med Ruxolitinib for at dæmpe de alvorlige betændelsesreaktioner, der er forbundet med HLH. Disse lægemidler er velkendte og har været brugt i mange år til at behandle forskellige inflammatoriske tilstande.

Haemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH) – En alvorlig immunsygdom, hvor immunsystemet bliver overaktivt og angriber kroppens egne celler. Tilstanden medfører, at særlige hvide blodlegemer og immunforsvarsceller ophobes i forskellige organer. Sygdommen karakteriseres ved høj feber, forstørret lever og milt samt faldende antal blodceller. HLH kan forekomme som en arvelig tilstand, der typisk viser sig i den tidlige barndom. Sygdommen kan også udvikle sig som følge af andre medicinske tilstande, infektioner eller autoimmune sygdomme. Denne tilstand ses oftest hos børn, men kan i sjældne tilfælde også ramme voksne.

Forsøgs-ID:
2024-516105-23-01
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af lægemidlet ruxolitinib til behandling af svær betændelsestilstand (hæmofagocytisk syndrom) hos intensivpatienter

    Rekrutterer

    1 1 1
    Frankrig
  • Sammenligning af tidlig eller sen brug af etoposide og dexamethason til behandling af alvorlig sporadisk hæmofagocytisk lymfohistiocytose hos patienter på intensivafdelingen

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig