Undersøgelse af lægemidlet prasinezumab til behandling af tidlig Parkinsons sygdom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger tidlig Parkinsons sygdom, som er en sygdom der påvirker bevægelse og balance. Sygdommen opstår når hjerneceller, der producerer et vigtigt stof kaldet dopamin, langsomt bliver ødelagt. Dette fører til symptomer som langsomme bevægelser, stivhed, rysten og balanceproblemer. Studiet tester et lægemiddel kaldet prasinezumab (også kendt som RO7046015 eller PRX002), som gives gennem en infusion direkte ind i blodbanen. Dette lægemiddel er designet til at virke på bestemte proteiner i hjernen, som menes at spille en rolle i udviklingen af Parkinsons sygdom.

Formålet med studiet er at undersøge hvor effektivt prasinezumab er sammenlignet med placebo hos personer med tidlig Parkinsons sygdom over en periode på 52 uger. Deltagerne i studiet er personer, der enten ikke får nogen behandling for deres Parkinsons sygdom, eller som kun får behandling med en type medicin kaldet MAO-B hæmmere. Studiet er randomiseret og dobbeltblindet, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin og hvem der får placebo, indtil studiet er afsluttet.

Under studiet vil deltagerne modtage infusioner med enten prasinezumab eller placebo over en periode på 52 uger, efterfulgt af en forlængelse på 6 år hvor alle deltagere vil få den aktive behandling. Læger vil regelmæssigt vurdere deltagernes symptomer ved hjælp af standardiserede bedømmelsesværktøjer og vil også bruge særlige scanninger af hjernen til at måle forandringer i dopamin-systemet. Studiet vil også overvåge eventuelle bivirkninger og hvordan kroppen reagerer på medicinen for at sikre deltagernes sikkerhed gennem hele forløbet.

1 Screening og baseline undersøgelser

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer en DaT-SPECT hjernescanning, som er en type billeddannelse, der viser, hvordan dopamin fungerer i din hjerne.

Lægen vil vurdere dine Parkinson-symptomer ved hjælp af MDS-UPDRS skalaen, som måler bevægelse, daglige aktiviteter og andre symptomer. Du vil også få foretaget en Montreal Cognitive Assessment (MoCA) for at vurdere din hukommelse og tænkning.

Hvis du allerede tager medicin for Parkinson kaldet MAO-B hæmmere (som rasagiline eller selegiline), skal dosis have været stabil i mindst 90 dage før studiet starter.

2 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage prasinezumab eller placebo (en inaktiv substans). Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling du får.

Behandlingen gives som intravenøs infusion, hvilket betyder, at medicinen løber direkte ind i dit blod gennem en slange i din arm.

Den første behandling markerer starten på den 52 uger lange hovedfase af studiet.

3 Hovedbehandlingsfase – 52 uger

I løbet af de 52 uger vil du modtage regelmæssige infusioner med enten prasinezumab eller placebo. Den nøjagtige hyppighed af infusionerne vil blive fastlagt af lægen.

Under hele denne periode vil du blive overvåget nøje. Du skal møde op til planlagte besøg, hvor lægen vil vurdere dine Parkinson-symptomer ved hjælp af MDS-UPDRS skalaen.

Du vil også blive bedt om at vurdere dine egne symptomer og hvordan du har det generelt ved hjælp af patientens globale indtryk af forandring (PGIC).

Lægen vil regelmæssigt tjekke for bivirkninger og tage blodprøver for at overvåge din sikkerhed og se, om din krop danner antistoffer mod medicinen.

4 Ugentlige vurderinger

På hvert besøg vil lægen vurdere dine bevægelsessymptomer, ikke-motoriske symptomer og hvor godt du klarer daglige aktiviteter.

Du vil få foretaget Schwab og England Activities of Daily Living vurdering, som måler, hvor selvstændig du er i daglige opgaver.

Lægen vil også bruge Clinical Global Impression (CGI-I) skala for at vurdere din overordnede tilstand sammenlignet med starten af studiet.

5 Opfølgende hjernescanning

På et tidspunkt under de 52 uger vil du få foretaget en ny DaT-SPECT hjernescanning for at se, om der er sket ændringer i dopaminfunktionen i din hjerne.

Denne scanning vil blive sammenlignet med din første scanning for at måle eventuelle forandringer.

6 Afslutning af hovedfasen – uge 52

Efter 52 uger vil lægen foretage en omfattende vurdering af dine symptomer igen ved hjælp af MDS-UPDRS skalaen og andre tests.

Dette vil være det primære målpunkt for studiet, hvor forskerne vil sammenligne, hvordan du har det nu i forhold til, da du startede.

Du vil også få foretaget afsluttende sikkerhedsvurderinger og blodprøver.

7 Forlængelsesfase – op til 6 år

Efter de første 52 uger kan du vælge at fortsætte i en forlængelsesfase, hvor alle deltagere vil modtage aktiv behandling med prasinezumab.

Denne fase kan vare op til 6 år, hvor du vil fortsætte med at modtage regelmæssige infusioner.

Du vil stadig have planlagte besøg, hvor dine symptomer bliver vurderet, og din sikkerhed bliver overvåget.

8 Løbende overvågning

Gennem hele studiet vil lægen registrere, om du har brug for at starte på dopaminerge lægemidler som levodopa eller dopaminagonister til behandling af dine Parkinson-symptomer.

Hvis dine symptomer forværres betydeligt, vil dette blive nøje dokumenteret som en del af studiets målinger.

Alle bivirkninger, uanset hvor milde eller alvorlige, vil blive registreret og behandlet efter behov.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have tidlig idiopatisk Parkinsons sygdom, hvilket betyder Parkinsons sygdom i de første stadier, hvor årsagen er ukendt
Du skal have bradykinesi (langsomme bevægelser) plus mindst ét af de andre hovedtegn på Parkinsons sygdom som hviletremor (rysten når du hviler) eller rigiditet (stivhed i musklerne)
Du skal have en DaT-SPECT hjernescanning, som er en særlig type scanning, der viser resultater, der passer med Parkinsons sygdom
Din tilstand må ikke kræve dopaminerge lægemidler (medicin der øger dopamin i hjernen) og forventes ikke at have brug for denne behandling inden for 52 uger
Hvis du i øjeblikket får behandling for Parkinsons sygdom, skal du have taget en stabil dosis af MAO-B hæmmer (en type medicin som rasagiline eller selegiline) i mindst 90 dage og ikke forvente ændringer i 52 uger
Du skal have fået diagnosen Parkinsons sygdom for 2 år eller mindre siden
Du skal være i Hoehn og Yahr stadie I eller II, hvilket er en skala der måler, hvor meget Parkinsons sygdommen påvirker dig – stadie I og II er de mildeste stadier
Din Parkinsons sygdom må ikke have nogen anden kendt eller formodet årsag

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har haft Parkinsons sygdom i mere end 3 år siden du første gang fik symptomer
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin kaldet levodopa eller dopaminagonister – disse er specielle typer medicin til behandling af Parkinsons sygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig Parkinsons sygdom med Hoehn and Yahr stadium III eller højere – dette betyder at din sygdom er fremskredent og påvirker din balance og bevægelighed betydeligt
Du kan ikke deltage, hvis du har andre former for parkinsonisme end idiopatisk Parkinsons sygdom – idiopatisk betyder at årsagen til sygdommen er ukendt
Du kan ikke deltage, hvis du har haft dyb hjernestimulation eller andre kirurgiske indgreb i hjernen til behandling af Parkinsons sygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hukommelsesproblemer eller demens – demens er en tilstand hvor hjernen ikke fungerer normalt og påvirker hukommelse og tænkning
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiatriske sygdomme som psykose eller bipolar lidelse – psykose betyder at man mister kontakten med virkeligheden, og bipolar lidelse betyder store humørskift mellem depression og mani
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme eller andre alvorlige medicinske tilstande
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har allergi over for studiemedicineneller dens indholdstoffer
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre kliniske studier eller har deltaget i et andet studie inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Medizinische Universitaet Innsbruck	Innsbruck	Østrig
Universitaet Leipzig	Leipzig	Tyskland
Hospital Universitario De Navarra	Pamplona	Spanien
CHU Grenoble Alpes	La Tronche	Frankrig
Aix Marseille University	Marseille	Frankrig
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitari General De Catalunya	Sant Cugat del Vallès	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers	Poitiers	Frankrig
CHU Gabriel-Montpied	Clermont-Ferrand	Frankrig
Pellegrin Hospital	Bordeaux	Frankrig
Policlinica Gipuzkoa S.A.	Donostia	Spanien
Paracelsus-Kliniken Deutschland GmbH & Co. KGaA	Kassel	Tyskland
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR	Tübingen	Tyskland
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Hospital Universitario Virgen Macarena	Sevilla	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH	Ulm	Tyskland
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Hdzgttua Uazeslegrufqy Dx Ll Pzydylbs	Madrid	Spanien
Hefnkvmu Di Lg Sjkzt Cfab I Sema Ppf	Barcelona	Spanien
Hsgoxwqp Uaivefzwipxlf Fsxjeysqh Aleuobtq	Madrid	Spanien
Ubipziqsgauictfpxjguo Dizdtyvmnbm Are	Düsseldorf	Tyskland
Hzxfbxvz Vkqo dnpwixpf	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	15.12.2017
Spanien	rekrutterer	15.12.2017
Tyskland	rekrutterer	15.12.2017
Østrig	rekrutterer	15.12.2017

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Prasinezumab

RO7046015/Prasinezumab (PRX002) er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som en injektion direkte i blodårerne. Dette lægemiddel er designet til at målrette og blokere skadelige proteiner i hjernen, som menes at bidrage til udviklingen af Parkinsons sygdom. Målet med dette lægemiddel er at bremse eller stoppe sygdommens progression og forbedre symptomerne hos patienter med tidlig Parkinsons sygdom.

MAO-B hæmmere er en gruppe af lægemidler, der allerede er godkendt til behandling af Parkinsons sygdom. Disse lægemidler virker ved at blokere et enzym i hjernen, som nedbryder dopamin – et vigtigt kemisk stof, der hjælper med at kontrollere bevægelse og koordination. Ved at forhindre nedbrydningen af dopamin hjælper MAO-B hæmmere med at opretholde højere niveauer af dette vigtige kemiske stof i hjernen, hvilket kan forbedre bevægelsessymptomerne hos Parkinsons patienter.

Undersøgte sygdomme:

Parkinsons sygdom

Tidlig idiopatisk Parkinsons sygdom – En neurologisk lidelse, der opstår, når nerveceller i hjernen, som producerer dopamin, gradvist går til grunde. Sygdommen begynder typisk med subtle symptomer som let rysten i en hånd, muskelstivhed eller langsomme bevægelser. I de tidlige stadier kan patienterne opleve problemer med balance, gang og koordination. Symptomerne udvikler sig langsomt og påvirker gradvist begge sider af kroppen. Ikke-motoriske symptomer som søvnforstyrrelser, lugtesans-tab og stemningsændringer kan også forekomme. Sygdommen er progressiv, hvilket betyder, at symptomerne forværres over tid.

Forsøgs-ID:

2023-504472-24-00

Protokolkode:

BP39529

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet prasinezumab til behandling af tidlig Parkinsons sygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?