Undersøgelse af lægemidlet MK-5475 til behandling af pulmonal arteriel hypertension (forhøjet blodtryk i lungerne)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet pulmonal arteriel hypertension, som er forhøjet blodtryk i lungernes blodkar. Denne tilstand kan opstå af forskellige årsager, herunder som en arvelig sygdom, på grund af lægemidler eller giftstoffer, i forbindelse med bindevævssygdomme, HIV-infektion eller medfødte hjertefejl. Når blodtrykket i lungernes arterier er for højt, skal hjertet arbejde hårdere for at pumpe blod gennem lungerne, hvilket over tid kan føre til hjertepumpesvigt og andre alvorlige komplikationer.

Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet MK-5475 sammenlignet med placebo for at se, om det kan hjælpe patienter med pulmonal arteriel hypertension. Formålet med studiet er at undersøge, om MK-5475 kan forbedre blodgennemstrømningen i lungerne og øge patienternes evne til at gå længere distancer. Studiet er opdelt i to dele – en fase 2-del og en fase 3-del – hvor forskellige aspekter af lægemidlets effekt bliver målt.

Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til enten at modtage MK-5475 eller placebo i 12 uger, mens de fortsætter med deres nuværende behandling for sygdommen. Under studiet vil der blive foretaget forskellige undersøgelser, herunder hjertekaterundersøgelser for at måle blodtrykket i lungernes kar og gangtests, hvor deltagerne går så langt som muligt på 6 minutter. Læger vil også overvåge deltagernes symptomer og generelle tilstand for at vurdere, om lægemidlet er sikkert og effektivt.

1 Tildeling til behandlingsgruppe

Du bliver tilfældigt tildelt til enten at modtage det aktive lægemiddel MK-5475 eller et placebo. Placebo er en inaktiv behandling, der ligner det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder nogen aktiv ingrediens.

Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får. Dette kaldes et dobbeltblindt studie og hjælper med at sikre, at resultaterne er pålidelige.

2 Behandlingsperiode – uge 1 til 12

Du vil modtage enten MK-5475 eller placebo som inhalationspulver. Dette betyder, at medicinen indåndes gennem lungerne.

Du skal fortsætte med din nuværende baggrundsmedicin for lungearterieforhøjet blodtryk som normalt. Din læge vil sikre, at denne behandling er stabil under studiet.

I denne periode vil du have regelmæssige besøg hos din læge for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

3 Evaluering ved uge 12

Ved uge 12 vil du gennemgå forskellige undersøgelser for at måle, hvordan behandlingen virker.

Du vil få foretaget en 6-minutters gangtest, hvor du går så langt som muligt på 6 minutter. Dette måler din fysiske funktionsevne.

Hvis du er i fase 2-delen af studiet, vil du også få foretaget en højre hjertekaterundersøgelse for at måle blodtrykket i dine lungearterie og andre hjerte-lunge-målinger.

4 Forlænget behandlingsperiode – uge 13 til 24

Hvis du er i fase 3-delen af studiet, vil du fortsætte med at modtage den samme behandling i yderligere 12 uger.

Du vil fortsætte med at tage inhalationspulveret som før og fortsætte med din stabile baggrundsmedicin.

Der vil være regelmæssige opfølgende besøg for at overvåge din tilstand og sikkerhed.

5 Afsluttende evaluering ved uge 24

Hvis du deltager i fase 3-delen, vil du ved uge 24 få foretaget en afsluttende 6-minutters gangtest for at måle eventuelle langsigtede ændringer i din funktionsevne.

Din læge vil også vurdere din WHO-funktionsklasse, som beskriver, hvor alvorligt dine symptomer påvirker dine daglige aktiviteter.

6 Sikkerhedsovervågning gennem hele studiet

Under hele studieforløbet vil din læge overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller uønskede reaktioner på behandlingen.

Du skal rapportere alle helbredsproblemer eller ændringer i, hvordan du har det, til dit studieteam.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan din deltagelse i studiet blive afbrudt af sikkerhedsmæssige årsager.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have pulmonal arteriel hypertension (højt tryk i lungepulsårerne) af en af følgende typer: ukendt årsag, arvelig, forårsaget af medicin eller giftstoffer, forbundet med bindevævssygdom, HIV-infektion eller medfødt hjertesygdom
  • Din diagnose skal være bekræftet ved højre hjertekateterisation – en undersøgelse hvor en tynd slange føres ind i hjertet for at måle tryk
  • Dine trykmålinger fra hjertekateterisationen skal opfylde disse krav: middeltryk i lungepulsåren på 25 mmHg eller højere, lungekarsmodstand på 3 Wood-enheder eller højere, og lungekapillærkile-tryk eller venstre hjertekammers sluttryk på 15 mmHg eller lavere
  • Du skal have symptomer svarende til WHO funktionsklasse II til IV – dette beskriver hvor meget din sygdom påvirker din daglige aktivitet
  • Du skal kunne gå mellem 150 og 500 meter på en 6-minutters gangtest – både ved screening og ved start af behandlingen
  • Du skal være i stabil behandling med medicin specifikt til din lungehypertension
  • Dit BMI (Body Mass Index – et mål for vægt i forhold til højde) skal være mellem 18,5 og 40 kg/m²

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har pulmonal arteriel hypertension (forhøjet blodtryk i lungernes blodkar) af en bestemt type. Du skal have en af følgende former: arvelig type, lægemiddel- eller giftinduceret type, eller type forbundet med bindevævssygdom, HIV-infektion eller medfødt hjertesygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du allerede får behandling med andre forsøgsmedicin, der kan påvirke resultaterne af denne undersøgelse
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer, der kan gøre det farligt for dig at få forsøgsmedicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet og i en periode efter
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige hjerte- eller lungeproblemer inden for den seneste tid, som kan påvirke din sikkerhed
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager visse typer medicin, der kan påvirke forsøgsmedicinen eller gøre behandlingen farlig
  • Du kan ikke deltage, hvis du har allergi over for forsøgsmedicinen eller dens indhold
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan gennemføre de nødvendige undersøgelser eller følge behandlingsplanen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der kan gøre det farligt for dig at være med i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Stedets navn By Land Status
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 W Lublinie Lublin Polen

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien
Universitaet Leipzig Leipzig Tyskland
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme Bruxelles Belgien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
Thoraxklinik Heidelberg gGmbH Heidelberg Tyskland
Specjalistyczny Szpital Im. Dra Alfreda Sokolowskiego Wałbrzych Polen
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Frankrig
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori Monza Italien
Centro Cardiologico Monzino S.p.A. Milan Italien
Justus-Liebig-Universitaet Giessen Gießen Tyskland
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa Thessaloniki Grækenland
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Toulouse Frankrig
Afyfhdvqay Pelaexat Hvzwwple Dp Pdwrz Le Kremlin-Bicêtre Frankrig
Uwwlyow Urqbwxnxqg Hnljlntz Uppsala Sverige
Sttgcjfslbf Uxwflbifrc Hwvptedioadlwlc Gjuiwgvzcdjkxgpxq Göteborg Sverige
Uvmehbdzys Dsuxl Swvyi Dj Rxnc Lo Skyqohxp Rom Italien
Khzocyqdt Sggjuul Sithhjrlsmutqre im Jcea Pdkfp Ii Krakow Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
19.05.2021
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
19.05.2021
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
19.05.2021
Italien Italien
rekrutterer ikke
19.05.2021
Polen Polen
rekrutterer ikke
19.05.2021
Sverige Sverige
rekrutterer ikke
19.05.2021
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
19.05.2021

Forsøgssteder

MK-5475 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for patienter med pulmonal arteriel hypertension. Dette er en sygdom, hvor blodtrykket i lungernes arterier er for højt, hvilket gør det svært for hjertet at pumpe blod gennem lungerne. MK-5475 er designet til at hjælpe med at reducere modstanden i blodkarrene i lungerne og forbedre patienternes evne til at gå og udføre daglige aktiviteter. Lægemidlet bliver testet for at se, om det kan forbedre blodgennemstrømningen i lungerne og øge den afstand, patienter kan gå på 6 minutter, hvilket er en vigtig måling af, hvor godt patienter kan fungere i deres dagligdag.

Idiopatisk pulmonal arteriel hypertension – En sygdom hvor trykket i lungernes arterier bliver unormalt højt uden nogen kendt årsag. Blodkarrene i lungerne bliver snævrede og stive, hvilket gør det sværere for hjertet at pumpe blod gennem lungerne. Over tid udvikles sygdommen gradvist og kan føre til at højre side af hjertet bliver overanstrengt. Symptomer inkluderer åndenød, træthed og brystsmerter, især under fysisk aktivitet.

Arvelig pulmonal arteriel hypertension – En genetisk form for højt tryk i lungernes blodkar, som nedarves i familier. Sygdommen opstår på grund af mutationer i specifikke gener, der påvirker blodkarrenes funktion i lungerne. Symptomerne og sygdomsudviklingen ligner andre former for pulmonal arteriel hypertension, men kan forekomme i yngre alder. Flere familiemedlemmer kan være påvirket af samme genetiske defekt.

Lægemiddel- og toksin-induceret pulmonal arteriel hypertension – En tilstand hvor højt tryk i lungernes arterier udvikles som følge af eksponering for bestemte lægemidler eller giftige stoffer. Visse appetithæmmende medicin, amfetaminer og andre kemikalier kan skade blodkarrene i lungerne. Sygdommen kan udvikle sig både under behandlingen eller efter ophør af den skadelige substans. Graden af skade afhænger af typen af stof, dosis og varigheden af eksponeringen.

Pulmonal arteriel hypertension associeret med bindevævssygdomme – En komplikation der kan opstå hos personer med autoimmune bindevævssygdomme som sklerodermi eller systemisk lupus erythematosus. Inflammationen fra den underliggende bindevævssygdom påvirker blodkarrene i lungerne og forårsager fortykkelse og forsnævring. Sygdommen udvikler sig ofte gradvist over flere år parallelt med den primære bindevævssygdom. Symptomerne kan være svære at adskille fra symptomer på den oprindelige sygdom.

Pulmonal arteriel hypertension associeret med HIV-infektion – En sjælden komplikation til HIV-infektion hvor der udvikles højt tryk i lungernes blodkar. Selv personer med velkontrolleret HIV-infektion kan udvikle denne tilstand, som ikke nødvendigvis er relateret til graden af immunsvækkelse. Sygdommen kan opstå på ethvert tidspunkt under HIV-infektionen og udvikler sig typisk gradvist. Den præcise mekanisme bag denne sammenhæng er ikke fuldt forstået.

Pulmonal arteriel hypertension associeret med medfødt hjertesygdom – En tilstand der kan udvikle sig hos personer født med visse hjertefejl, især dem der involverer abnorme forbindelser mellem hjertets kamre eller store blodkar. Over tid kan disse strukturelle abnormiteter føre til øget belastning af lungernes blodkar og højt tryk. Sygdommen kan udvikle sig både i barndommen eller senere i voksenlivet, afhængigt af typen og sværhedsgraden af den oprindelige hjertefejl. Uden korrektion af den underliggende hjertefejl kan tilstanden forværres progressivt.

Forsøgs-ID:
2022-500877-15-00
Protokolkode:
MK-5475-007
NCT ID:
NCT04732221
Forsøgsfase:
Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af effekten af REGN13335 hos voksne med pulmonal arteriel hypertension

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Letland Polen +1
  • Undersøgelse af sikkerhed og virkning af ROC-101 hos patienter med pulmonal arteriel hypertension og pulmonal hypertension forbundet med interstitiel lungesygdom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Letland Polen Spanien