Mastocytose er en sygdom, hvor kroppen producerer for mange mastceller, som er særlige immunceller. Disse celler findes normalt i huden og andre organer, men ved mastocytose ophobes de i unormale mængder. Der findes forskellige former for mastocytose: isoleret kutan mastocytose påvirker kun huden, mens indolent systemisk mastocytose er en mild form, der kan påvirke flere organer men ofte også involverer huden. Når mastcellerne aktiveres, frigiver de stoffer, der kan forårsage ubehagelige symptomer som kløe, rødme og hedeture.
Dette studie undersøger, om medicinen hydroxychlorokin kan hjælpe med at reducere symptomerne hos patienter med mastocytose. Hydroxychlorokin er et lægemiddel, der normalt bruges til behandling af andre sygdomme som malaria og visse autoimmune tilstande. Formålet med studiet er at vurdere, om dette medicin efter 12 måneder kan mindske symptomer som kløe og hedeture hos patienter med enten isoleret kutan mastocytose eller indolent systemisk mastocytose med hudpåvirkning.
Under studiet vil deltagerne få hydroxychlorokin i en daglig dosis baseret på deres kropsvægt. Læger vil følge patienternes symptomer gennem hele behandlingsperioden på 12 måneder og vurdere, hvordan medicinen påvirker symptomer som kløe, hedeture og andre tegn på mastcelleaktivering som diarré, hyppig vandladning, ledsmerter og generel ubehag. Studiet vil også undersøge sikkerheden ved at bruge hydroxychlorokin til denne patientgruppe og måle medicinens niveau i blodet for at forstå sammenhængen mellem medicinkoncentration og behandlingseffekt.
Frankrig 
