Undersøgelse af lægemidlet filgotinib til behandling af Behçets sygdom, muskelbetændelse og IgG4-relateret sygdom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger tre sjældne sygdomme, der alle påvirker kroppens immunsystem og forårsager betændelse i forskellige organer. Behçets sygdom er en tilstand, der kan forårsage sårdannelse i munden og på kønsorganerne, øjenproblemer, hudforandringer og ledproblemer. Idiopatiske inflammatoriske myopatier er en gruppe af sygdomme, der primært påvirker musklerne og forårsager muskelsvaghed og betændelse, herunder dermatomyositis, som også kan påvirke huden. IgG4-relateret sygdom er en tilstand, hvor immunsystemet angriber kroppens egne organer og kan påvirke bugspytkirtlen, spytkirtlerne, nyrerne og andre organer.

Studiet tester et lægemiddel kaldet filgotinib, som er en godkendt JAK-hæmmer, der virker ved at blokere bestemte signaler i immunsystemet, som bidrager til betændelse. JAK-hæmmere er en type medicin, der kan hjælpe med at dæmpe det overaktive immunsystem hos patienter med disse sygdomme. Formålet med studiet er at undersøge, hvordan filgotinib påvirker livskvaliteten, sygdomsaktiviteten og sikkerheden hos patienter med disse tre tilstande, når deres sygdom ikke har responderet tilstrækkeligt på tidligere behandling.

Deltagerne i studiet vil være patienter, hvis sygdom ikke har reageret godt på standardbehandling, hvilket betyder, at deres symptomer fortsætter på trods af behandling med kortikosteroider og andre immunundertrykkende lægemidler som methotrexat, azathioprin eller rituximab. Under studiet vil patienterne modtage filgotinib, og forskerne vil følge deres tilstand over tid ved hjælp af forskellige målinger og spørgeskemaer, der vurderer sygdomsaktivitet, livskvalitet, smerteniveau og eventuelle bivirkninger. Studiet vil også overvåge, om det er muligt at reducere dosen af kortikosteroider, som ofte bruges til at behandle disse tilstande, men som kan have betydelige bivirkninger ved langvarig brug.

1 Behandlingsstart og medicinering

Du vil begynde at tage filgotinib i form af tabletter kaldet Jyseleca. Dette er en type medicin kaldet en JAK-hæmmer, som virker ved at påvirke dit immunsystem for at reducere betændelse i kroppen.

Du vil modtage enten 200 mg filmovertrukne tabletter eller 100 mg filmovertrukne tabletter. Den præcise dosis og hvor ofte du skal tage medicinen vil blive bestemt af lægen baseret på din tilstand.

Tabletterne skal sluges hele og må ikke knuses eller tygges. Du kan tage dem med eller uden mad.

2 Regelmæssig overvågning og vurdering

Under forsøget vil lægen regelmæssigt vurdere, hvordan din sygdom påvirker din livskvalitet ved hjælp af spørgeskemaer som EuroQol 5D-5L formularen.

Din sygdomsaktivitet vil blive målt ved hjælp af forskellige skalaer afhængigt af din specifikke sygdom. For Behçets sygdom bruges BDCAF-skalaen, for muskelsygdomme bruges IMACS-systemet, og for IgG4-relateret sygdom bruges IgG4-RD responder indekset.

Du vil blive bedt om at vurdere din smerte og sygdomsaktivitet på en skala fra 0 til 10, hvor 0 betyder ingen smerte eller sygdomsaktivitet, og 10 betyder den værst mulige smerte eller sygdomsaktivitet.

3 Overvågning af specifikke symptomer

Hvis du har Behçets sygdom, vil lægen holde øje med antallet af mundsår du udvikler over tid.

Hvis du har en hudsygdom kaldet dermatomyositis, vil lægen bruge en skala kaldet CDASI til at måle, hvor alvorlige dine hudsymptomer er.

Lægen vil også registrere, hvis din sygdom bliver værre (kaldes opblussen), hvilket måles som en stigning på mindst 1 point på lægens overordnede vurdering af din sygdom.

4 Vurdering af træthed og funktionsevne

Du vil regelmæssigt udfylde spørgeskemaer om din træthed ved hjælp af et system kaldet FACIT-F.

Du vil også blive spurgt om, hvorvidt dine symptomer er på et acceptabelt niveau for dig personligt gennem Patient Acceptable Symptom State spørgeskemaet.

Disse vurderinger hjælper med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv og din funktionsevne.

5 Overvågning af steroidbehandling

Hvis du tager kortikosteroider (også kaldet steroider eller prednisolon), vil lægen nøje overvåge din dosis og eventuelle bivirkninger fra disse lægemidler.

Der vil blive brugt en skala kaldet Glukokortikoid Toksicitetsindeks til at måle eventuelle skadelige effekter fra steroidbehandling.

Målet kan være at reducere din steroiddosis over tid, hvis filgotinib viser sig at være effektiv til at kontrollere din sygdom.

6 Sikkerhedsovervågning

Lægen vil nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller uønskede hændelser under hele behandlingsperioden.

Alle bivirkninger vil blive registreret og rapporteret som en del af forsøget. Dette hjælper med at forstå sikkerheden ved at bruge filgotinib til din type sygdom.

Du skal straks informere lægen om alle nye symptomer eller forandringer i dit helbred under behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være 18 år eller ældre
  • Du skal have sygdom, der ikke reagerer på behandling (refraktær sygdom). Dette betyder, at din sygdom fortsætter med at give symptomer selv efter at du har prøvet behandling med kortikosteroider (binyrebarkhormon-medicin) i 12 uger samt mindst prednisolon og én anden type immunhæmmende medicin som methotrexat, mycophenolatmofetil, azathioprin eller rituximab. Eller du kan ikke tåle standardbehandlingen ifølge din læge
  • Du må ikke have tegn på aktiv eller skjult tuberkulose-infektion (TB). Dette kontrolleres ved at både en blodprøve (QuantiFERON-TB Gold test) og en tuberkulin hudtest skal være negative. Disse tests skal være taget højst 3 måneder før undersøgelsen. Du skal også have et røntgenbillede af brystet, der ikke viser tegn på TB-infektion, og du må ikke tidligere have haft ubehandlet eller dårligt behandlet TB
  • Du skal have én af følgende tre sygdomme med aktiv sygdom:
    • Behçets sygdom uden livstruende symptomer, men med aktiv sygdom målt på en særlig skala (BDCAF over 2 eller over 15 afhængig af hvilken version der bruges), eller aktiv sygdom baseret på klinisk vurdering som for eksempel behov for ny medicin
    • Idiopatisk inflammatorisk myopati (muskelbetændelse af ukendt årsag) som dermatomyositis eller anti-syntetase syndrom diagnosticeret efter særlige kriterier, med aktiv sygdom. Dette kan være dermatomyositis med en score på mindst 5 på CDASI-skalaen, eller forhøjede værdier af bestemte musklenzymer (stoffer der frigives når muskler er betændte) som kreatinkinase, aldolase, laktatdehydrogenase, aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase – alle mindst 4 gange højere end det normale. Det kan også være en MRI-scanning inden for de sidste 3 måneder, der viser aktiv betændelse som hævelse i de berørte muskler, eller aktiv sygdom baseret på klinisk vurdering
    • IgG4-relateret sygdom diagnosticeret efter 2019 retningslinjer med aktiv sygdom målt på en skala (IgG4-related disease responder index over 10) eller aktiv sygdom baseret på klinisk vurdering som for eksempel behov for ny medicin

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion eller har haft en alvorlig infektion inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du har tuberkulose (en alvorlig lungesygdom) eller mistanke om tuberkulose
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen hudkræft der er blevet behandlet med succes
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage hvis du har hepatitis B eller C (leverbetændelse forårsaget af virus)
  • Du kan ikke deltage hvis du har HIV (et virus der angriber immunsystemet)
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået levende vacciner inden for de sidste 4 uger før studiestart
  • Du kan ikke deltage hvis du tager visse andre lægemidler der påvirker dit immunsystem, som ikke kan stoppes
  • Du kan ikke deltage hvis du har hjerteproblemer der ikke er under kontrol
  • Du kan ikke deltage hvis du har blodpropper (blodklumper i blodkarrene) eller høj risiko for at få blodpropper
  • Du kan ikke deltage hvis dine blodprøver viser unormalt lave værdier af hvide blodlegemer eller blodplader
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige sygdomme som lægen vurderer vil påvirke studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge studieplanens krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Zuyderland Medisch Centrum Stichting Geleen Holland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Haga Hospital Haag Holland
Avltdsjty Umm Amsterdam Holland
Ecbnqgu Utojeoyeowbo Mwirdij Cibeatd Rmygtvrob (edgpvgu Mvr Rotterdam Holland
Stgwkkcqd Rvfxfbt Uekotorzlw Mphibzp Ckgzpz Nijmegen Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer
18.03.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Filgotinib er et lægemiddel, der tilhører en gruppe medicin kaldet JAK-hæmmere. Det virker ved at blokere bestemte proteiner i kroppen kaldet JAK-proteiner, som spiller en rolle i immunsystemets reaktioner og betændelsesprocesser. Filgotinib er allerede godkendt til behandling af andre sygdomme og bruges i dette forsøg til at undersøge, om det kan hjælpe patienter med sjældne immunrelaterede betændelsessygdomme. Medicinen tages som tabletter gennem munden og kan hjælpe med at reducere betændelse og forbedre symptomerne hos patienter, hvis sygdom ikke har reageret godt på andre behandlinger.

Idiopatisk inflammatorisk myopati – Dette er en gruppe af sjældne autoimmune sygdomme, der primært påvirker skeletmusklerne og forårsager muskelinflammation. Sygdommen opstår, når immunsystemet fejlagtigt angriber kroppens egne muskelvæv. Tilstanden udvikler sig typisk gradvist med progressiv muskelsvaghed, der ofte starter i de store muskelgrupper som hofter og skuldre. Patienter oplever ofte træthed, muskelømhed og nedsat muskelstyrke, som kan påvirke daglige aktiviteter. Inflammationen kan også påvirke andre organer som hud, lunger og hjerte. Sygdommen har tendens til at forværres over tid, hvis den ikke behandles.

Behçets sygdom – Dette er en kronisk, systemisk inflammatorisk tilstand, der påvirker flere organsystemer i kroppen. Sygdommen er karakteriseret ved tilbagevendende episoder af inflammation, der kan ramme mund, kønsorganer, øjne, hud og led. Tilstanden starter typisk med gentagne mundsår, som ofte er det første symptom, der optræder. Over tid kan patienter udvikle genitale sår, hudlæsioner og øjenbetændelse. Sygdommen forløber i uforudsigelige opblussen og remissioner, hvor symptomerne kan variere i intensitet og varighed. Inflammationen kan også påvirke blodkar, nervesystemet og andre organer.

IgG4-relateret sygdom – Dette er en systemisk fibro-inflammatorisk tilstand, der kan påvirke næsten alle organer i kroppen. Sygdommen er karakteriseret ved dannelse af tumorlignende masser eller fortykkelse af væv på grund af inflammation og fibrose. Tilstanden opstår, når der sker en unormal ophobning af IgG4-positive plasmaceller i forskellige organer. Bugspytkirtlen er ofte det første organ, der påvirkes, men sygdommen kan også ramme galde-veje, spytkirtler, nyrer, lunger og andre strukturer. Sygdommen udvikler sig typisk langsomt og kan efterligne andre tilstande som cancer på grund af de masse-lignende læsioner, den skaber. Hvis den ikke behandles, kan den føre til permanent organskade på grund af fibrose.

Forsøgs-ID:
2022-502968-20-02
Protokolkode:
2022-502968-20
NCT ID:
NCT06285539
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerheden ved brug af apremilast til børn med mundsår ved Behçets sygdom eller ungdomsform for leddegigt

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Grækenland Italien Spanien
  • Langtidsundersøgelse af lægemidlet dazukibart til behandling af muskelbetændelse (dermatomyositis eller polymyositis)

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Bulgarien Ungarn Italien Polen Spanien Sverige