Undersøgelse af lægemidlet anifrolumab til behandling af børn og unge med moderat til svær lupus (SLE)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af børn og unge mellem 5 og 18 år, som har systemisk lupus erythematosus, også kaldet lupus, i moderat til svær grad. Lupus er en sygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber og skader kroppens egne væv og organer, hvilket kan påvirke hud, led, nyrer og andre dele af kroppen. Deltagerne i studiet vil modtage enten anifrolumab eller placebo gennem en vene, samtidig med at de fortsætter deres sædvanlige behandling for lupus.

Formålet med studiet er at finde den rigtige dosis af anifrolumab til børn og unge og bekræfte, at medicinen er sikker og virker i denne aldersgruppe. Anifrolumab er et lægemiddel, der kan hjælpe med at kontrollere de betændelsesreaktioner, som forårsager symptomerne ved lupus. Under studiet vil deltagerne blive fulgt tæt af læger, som vil overvåge deres helbredstilstand og eventuelle bivirkninger. Studiet vil også undersøge, hvordan kroppen optager og behandler medicinen, og hvordan den påvirker sygdomsaktiviteten.

Studiet er planlagt til at vare i 52 uger, hvor deltagerne vil modtage behandling og gennemgå regelmæssige undersøgelser. Lægerne vil måle forskellige ting som blodprøver, symptomer og sygdomsaktivitet for at vurdere, hvor godt behandlingen virker. Alle deltagere vil fortsætte med at tage deres normale lupusmedicin under hele studiet, så de stadig får den behandling, de har brug for.

1 Screening og forberedelse

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser og tests for at sikre, at du opfylder kravene til at deltage i studiet. Dette skal ske inden for 30 dage efter underskrivelse af samtykke.

Du skal testes for tuberkulose (TB) med en blodprøve kaldet IGRA-test. Dette er vigtigt for din sikkerhed.

Du skal testes negativ for COVID-19 ved hjælp af en PCR-test eller hurtigtest.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere, om du har bestemte autoantistoffer (kroppens egne antistoffer, der angriber kropsvæv).

Din sygdomsaktivitet vil blive vurderet ved hjælp af forskellige måleskalaer som SLEDAI-2K og BILAG-2004, som måler, hvor aktiv din lupus er.

Du skal have modtaget stabil standardbehandling for lupus i mindst 6-12 uger før studiestart, afhængigt af medicinen.

2 Randomisering og behandlingsstart (dag 1)

Du vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten anifrolumab eller placebo (en inaktiv behandling, der ligner den rigtige medicin).

Behandlingen gives som en infusion direkte i en blodåre, hvilket betyder at medicinen løber langsomt ind i dit blodomløb gennem et drop.

Doseringen af anifrolumab vil blive bestemt baseret på din vægt og alder.

Du vil fortsætte med at tage din sædvanlige lupus-medicin (standardbehandling) under hele studiet.

3 Regelmæssige behandlinger og opfølgning

Du vil modtage infusioner med anifrolumab eller placebo på regelmæssige tidspunkter gennem studieperioden.

Ved hver behandling vil der blive taget blodprøver for at måle medicinniveauet i dit blod og kontrollere, hvordan din krop reagerer.

Din lupus-aktivitet vil blive vurderet ved hver besøg ved hjælp af forskellige måleskalaer.

Lægen vil kontrollere for eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred.

4 Løbende overvågning gennem 52 uger

Studiet varer i 52 uger (cirka 1 år).

Der vil regelmæssigt blive taget blodprøver for at måle forskellige markører, herunder antistoffer mod dobbeltstrænget DNA og komplementniveauer (proteiner der er en del af immunsystemet).

Lægen vil vurdere, om din lupus forbedres ved hjælp af BICLA-respons (et mål for behandlingssucces baseret på forbedring i sygdomsaktivitet).

Din livskvalitet vil blive målt ved hjælp af spørgeskemaer som PedsQL.

5 Evaluering af behandlingseffekt

Ved uge 52 vil lægen vurdere, om behandlingen har virket ved at se på forskellige faktorer:

Om din BILAG-score er forbedret (fra A til B/C/D eller fra B til C/D) uden forværring i andre organsystemer.

Om din SLEDAI-2K score ikke er blevet værre.

Om lægens vurdering af din sygdomsaktivitet (PGA-score) ikke er forværret.

Der vil også blive målt på, om du har haft sygdomsudbrud under studiet.

6 Sikkerhedsovervågning

Under hele studiet vil lægen overvåge dig nøje for eventuelle bivirkninger.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere din lever, nyrer og blodtal.

Hvis du bliver gravid under studiet (for piger i den fertile alder), skal dette rapporteres straks.

Du skal fortsætte med sikker prævention i 16 uger efter den sidste behandling, hvis du er i den fertile alder.

7 Dosisreduktion af prednisolon

Hvis du tager prednisolon (en type steroid) som del af din standardbehandling, vil lægen muligvis gradvist reducere dosen under studiet.

Dette vil kun ske, hvis din lupus er under kontrol og det er sikkert at reducere dosen.

Reduktionen vil blive overvåget nøje for at sikre, at din lupus ikke forværres.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Forældrene eller værgen skal give skriftligt samtykke til at barnet deltager i undersøgelsen, og barnet skal også give sit samtykke hvis det kræves i landet
  • Barnet skal veje mindst 15 kg ved indledende undersøgelse
  • Drenge der er i puberteten skal bruge kondom fra første dag af behandlingen indtil mindst 16 uger efter den sidste dosis medicin
  • Piger der kan blive gravide skal have negative graviditetstests og bruge sikker svangerskabsforebyggelse fra starten af undersøgelsen indtil 16 uger efter sidste dosis medicin
  • Negativ test for COVID-19 ved indledende undersøgelse og ingen kendt smitte eller kontakt med smittede inden for 2 uger før undersøgelsen
  • Alle indledende undersøgelser skal være gennemført inden for 30 dage efter underskrift af samtykkeerklæringen
  • Barnet skal være mellem 5 og 18 år gammel
  • Barnet skal have haft diagnosen systemisk lupus erythematosus (en autoimmun sygdom der påvirker flere organer) i mindst 6 måneder bekræftet efter bestemte kriterier
  • Barnet skal teste positivt for mindst ét af følgende auto-antistoffer (kroppens egne antistoffer der angriber kroppens væv): antinukleære antistoffer, anti-dobbeltstrenget DNA, eller anti-Smith antistoffer
  • Barnet skal være i stabil behandling med mindst ét af følgende: prednisolon tabletter alene, eller antimalaria medicin og/eller immunsuppressive lægemidler (medicin der dæmper immunsystemet) med eller uden prednisolon
  • Barnet skal have moderat til svær aktiv lupus sygdom målt med særlige aktivitetsscores som vurderes af eksperter
  • Barnet må ikke have aktiv tuberkulose (TB) og skal opfylde specifikke krav for TB-screening, herunder ingen tegn på aktiv TB, ingen kontakt med TB-smittede, og passende behandling af skjult TB hvis det påvises
  • Barnet skal have en interferon-gamma frigivelsestest for tuberkulose med acceptabelt resultat

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 12 år gammel
  • Du har systemisk lupus erythematosus (en autoimmun sygdom hvor kroppens immunsystem angriber sine egne væv) med alvorlig påvirkning af nyrer eller centralnervesystem
  • Du har aktiv lupusnefritis (nyrebetændelse forårsaget af lupus) eller har haft det inden for de sidste 6 måneder
  • Du har alvorlig påvirkning af centralnervesystemet på grund af lupus
  • Du har fået rituximab (en type medicin der påvirker immunsystemet) inden for det sidste år
  • Du har fået andre eksperimentelle lægemidler inden for de sidste 3 måneder
  • Du har fået levende vacciner inden for de sidste 4 uger
  • Du har aktive eller tilbagevendende infektioner
  • Du har haft alvorlige infektioner inden for de sidste 6 måneder
  • Du har tuberkulose (en bakteriel infektionssygdom) eller har høj risiko for at få det
  • Du har hepatitis B eller C (leverbetændelse forårsaget af virus)
  • Du har HIV-infektion (et virus der påvirker immunsystemet)
  • Du har kræft eller har haft det inden for de sidste 5 år
  • Du har alvorlige problemer med lever, nyrer eller hjerte
  • Du har andre autoimmune sygdomme end lupus
  • Du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke eller vil ikke bruge sikker prævention under studiet
  • Du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
  • Du har problemer med at følge behandlingsplaner eller møde til kontroller

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Hopital Des Enfants Toulouse Frankrig
Hospital Femme Mere Enfant Bron Frankrig
Dipartimento Di Salute Della Donna E Del Bambino Padova Italien
Asklepios Klinik Sankt Augustin GmbH Sankt Augustin Tyskland
Deutsches Herzzentrum Berlin Berlin Tyskland
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Hospital De Santa Maria E.P.E. Lissabon Portugal
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
Hudevvzh Umcsbkgxyaark Rjkizebx Dv Mkhfty Malaga Spanien
Sdyfsil Skdkyhdwqwrmrnf Ilt Ae Ftqqoxghfbn We Wdqexzqcx stgsuoleqgk pqjtpokkl zlnjqe oqngob zznsuswybp Wrocław Polen
Fgkbdcecp Psfs Ln Isplfnqggolqc Bwgcibvee Dth Hjxtqhdr Uirmrtosispey Ln Ppz Madrid Spanien
Cwz Kganopw Buhyfkk Le Kremlin-Bicêtre Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
04.10.2024
Italien Italien
rekrutterer
04.10.2024
Polen Polen
rekrutterer
04.10.2024
Portugal Portugal
rekrutterer endnu ikke
04.10.2024
Spanien Spanien
rekrutterer
04.10.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer
04.10.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Anifrolumab er et lægemiddel, der gives som en indsprøjtning direkte i blodet gennem en blodåre (intravenøst). Dette lægemiddel arbejder med kroppens immunsystem for at hjælpe med at kontrollere betændelse og sygdomsaktivitet hos børn og unge med systemisk lupus erythematosus (SLE). Anifrolumab er designet til at blokere bestemte signaler i immunsystemet, der bidrager til betændelsen ved lupus. I denne undersøgelse gives lægemidlet sammen med den normale behandling, som deltagerne allerede modtager for deres lupussygdom.

Systemisk lupus erythematosus – Systemisk lupus erythematosus er en kronisk autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem angriber sine egne sunde celler og væv. Sygdommen påvirker mange organsystemer, herunder huden, led, nyrer, hjerte, lunger og nervesystemet. Betændelsen kan variere i intensitet og kommer ofte i perioder med opblussen efterfulgt af perioder med mindre aktivitet. Symptomerne kan omfatte ledsmerter og hævelse, hududslæt (især det karakteristiske sommerfugleudslæt over kinder og næse), træthed, feber og organpåvirkning. Sygdommen har en uforudsigelig forløb, hvor symptomerne kan ændre sig over tid og påvirke forskellige dele af kroppen på forskellige tidspunkter. Tilstanden kræver løbende medicinsk opfølgning for at kontrollere betændelsen og beskytte organerne.

Forsøgs-ID:
2022-502289-25-00
Protokolkode:
D3461C00030
NCT ID:
NCT05835310
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Nipocalimab til voksne med moderat til svær systemisk lupus erythematosus

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Tjekkiet Danmark Finland Frankrig Tyskland +9
  • BI 3000202 til voksne med moderat til svær systemisk lupus erythematosus (SLE)

    Rekrutterer

    Bulgarien Kroatien Tyskland Ungarn Polen Rumænien +1