Undersøgelse af kombinationsbehandling med luspatercept og EPO hos patienter med lav-risiko myelodysplastisk syndrom (MDS) uden ringsideroblaster

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet myelodysplastisk syndrom, som er en tilstand hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. Specifikt fokuserer studiet på patienter med lavrisiko myelodysplastisk syndrom uden ringsideroblaster, som enten ikke har responderet på eller ikke kan få behandling med erytropoietin, et hormon der stimulerer produktionen af røde blodceller. Studiet tester en kombination af to lægemidler: luspatercept og erytropoietin. Formålet med studiet er at undersøge om kombinationen af disse to behandlinger er mere effektiv end at bruge luspatercept alene til at forbedre blodmangel og reducere behovet for blodtransfusioner.

Studiet er opdelt i to dele. I den første del findes den optimale dosis af kombinationsbehandlingen ved at undersøge både sikkerhed og effektivitet. I den anden del sammenligner forskerne kombinationsbehandlingen med luspatercept alene for at se, hvilken behandling der fungerer bedst. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten kombinationsbehandlingen eller luspatercept alene. Under studiet vil deltagerne få regelmæssige blodprøver og undersøgelser for at overvåge deres respons på behandlingen og eventuelle bivirkninger.

Studiet vil måle forskellige resultater, herunder forbedringer i blodværdier, reduktion i behovet for blodtransfusioner og hvor længe behandlingseffekten varer. Deltagerne vil blive fulgt tæt af læger gennem hele studieforløbet for at sikre deres sikkerhed og velbefindende. Behandlingen gives som injektioner under huden med regelmæssige intervaller, og deltagerne vil have regelmæssige klinikbesøg for at vurdere deres fremgang.

1 Indledende medicinering og overvågning

Du vil modtage din første behandling bestående af luspatercept i kombination med epoetin alfa. Luspatercept er et lægemiddel, der hjælper kroppen med at producere flere røde blodlegemer. Epoetin alfa er et hormon, der stimulerer produktionen af røde blodlegemer i knoglemarven.

Luspatercept gives som en indsprøjtning under huden hver tredje uge. Dosen vil blive fastlagt baseret på din vægt og tilstand.

Epoetin alfa gives også som indsprøjtning og administreres flere gange om ugen som fastlagt af dit behandlingsteam.

2 Første behandlingscyklus og dosisfinding (Del A)

I løbet af de første 42 dage vil lægen nøje overvåge dig for at finde den bedste dosis af kombinationsbehandlingen. Dette kaldes en dosisfinding-fase.

dag 21 vil dit hæmoglobinniveau blive målt for at vurdere, om behandlingen virker. Lægen vil se efter en stigning i hæmoglobin på mindst 1,5 g/dl.

Du vil få taget blodprøver regelmæssigt for at tjekke for bivirkninger og måle behandlingens effekt på dine blodlegemer.

3 Randomisering til Del B

Efter dosisfinding-fasen vil du blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Dette kaldes randomisering.

Du vil enten fortsætte med kombinationsbehandlingen (luspatercept + epoetin alfa) eller skifte til behandling med kun luspatercept.

Denne fase er designet til at sammenligne effektiviteten af kombinationsbehandlingen med behandling med kun ét lægemiddel.

4 Behandling og opfølgning indtil uge 25

Du vil fortsætte med din tildelte behandling i 25 uger. Luspatercept gives fortsat som indsprøjtning under huden hver tredje uge.

Hvis du er i kombinationsgruppen, vil du også fortsætte med at modtage epoetin alfa indsprøjtninger som planlagt.

Dit behandlingsteam vil regelmæssigt overvåge dit hæmoglobinniveau og din samlede helbredstilstand gennem blodprøver og undersøgelser.

5 Hovedevaluering på uge 25

uge 25 vil lægen foretage en omfattende evaluering af din behandlings effektivitet.

Hvis du er afhængig af blodtransfusioner, vil lægen vurdere, om du er blevet uafhængig af transfusioner. Dette betyder, at du ikke længere har brug for regelmæssige blodtransfusioner.

Hvis du ikke er afhængig af transfusioner, vil lægen måle forbedringer i dine blodlegemer, særligt røde blodlegemer.

6 Kontinuerlig overvågning og opfølgning

Behandlingen kan fortsætte ud over uge 25, afhængigt af din respons og tolerabilitet.

Du vil have regelmæssige besøg hos dit behandlingsteam for at overvåge din tilstand og justere behandlingen efter behov.

Blodprøver vil blive taget løbende for at følge din sygdoms progression og behandlingens langsigtede effekter.

7 Langtidsovervågning

Selv efter afslutning af den aktive behandling vil du blive fulgt for at vurdere varigheden af dit respons på behandlingen.

Din læge vil overvåge din progressionsfri overlevelse, hvilket betyder tiden uden forværring af din sygdom.

Du vil også blive fulgt for samlet overlevelse som en del af undersøgelsens langsigtede mål.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en type blodkræft, der hedder myelodysplastisk syndrom (en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer nok raske blodceller) med lav risiko ifølge IPSS-klassifikation uden ringsideroblaster
  • Du skal tidligere have prøvet behandling med erytropoietin (et hormon der stimulerer produktionen af røde blodlegemer) i mindst 12 uger, men behandlingen virkede ikke eller holdt op med at virke
  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Dit hæmoglobin (mængden af det røde farvestof i blodet) skal være under 9 gram per deciliter, eller du skal være afhængig af blodtransfusioner (mindst 3 transfusioner på 16 uger)
  • Du må ikke have en specifik genetisk ændring kaldet del(5q) syndrom
  • Dine nyrer skal fungere tilstrækkeligt godt, målt ved at dit kreatinin (et stof der viser nyrefunktionen) ikke må være mere end 1,5 gange over det normale
  • Din lever skal fungere tilstrækkeligt godt, målt ved at dit bilirubin (et nedbrydningsprodukt) og transaminaser (leverenzymer) ikke må være mere end 1,5 gange over det normale
  • Du skal kunne forstå og underskrive en samtykkeformular frivilligt
  • Du skal kunne følge besøgsplanen og kravene i undersøgelsen
  • Du skal have en ECOG performance status (en måde at vurdere, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter) på 0-2
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have negative graviditetstests og bruge sikker prævention
  • Hvis du er en mand, skal du bruge kondom under samleje under undersøgelsen og i 12 uger efter
  • Du må ikke være kendt for at være modstandsdygtig over for blodpladetransfusioner

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har højrisiko myelodysplastisk syndrom (en alvorligere form af knoglemarvssygdom end den type, der undersøges i studiet)
  • Du har ringsideroblaster (specielle unormale celler i knoglemarven, som kan ses under mikroskop)
  • Du har aldrig prøvet behandling med erytropoietin (et hormon der stimulerer produktionen af røde blodlegemer)
  • Du har haft god effekt af behandling med erytropoietin og har stadig gavn af denne behandling
  • Din sygdom er blevet værre eller har udviklet sig til en mere alvorlig form
  • Du kan ikke få behandling med erytropoietin på grund af andre helbredsmæssige forhold

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier De Versailles Le Chesnay Rocquencourt Frankrig
Centre Hospitalier Victor Dupouy Argenteuil Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nimes Nîmes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers Poitiers Frankrig
Centre Hospitalier De Perigueux Périgueux Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Clinique de l’Europe Amiens Frankrig
Hopital NOVO Pontoise Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Centre Hospitalier Intercommunal De Cornouaille Quimper Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Frankrig
Istituto Di Candiolo Fondazione Del Piemonte Per Loncologia IRCCS Candiolo Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire d’Orléans Orléans Frankrig
Centre Hospitalier Le Mans Le Mans Frankrig
Centre Hospitalier D Avignon Avignon Frankrig
Centre Henri Becquerel Rouen Frankrig
Centre Hospitalier Intercommunal Compiegne Noyon Compiègne Frankrig
Centre Hospitalier De La Cote Basque Bayonne Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
L’Hopital Prive Du Confluent Nantes Frankrig
Bicetre Hospital Le Kremlin-Bicêtre Frankrig
Centre Hospitalier Intercommunal De Mont De Marsan Et Du Pays Des Sources Mont-de-Marsan Frankrig
Cjptap Hztxvfolawz Vekeyna Valence Frankrig
Hxcvody Pbyuf Shkfszl Cesson-Sévigné Frankrig
Cwsflb Hioqvpopbnn Rfxfjlfi Dslldbctecrxvm Angers Frankrig
Cvgjfl dx Rbojfcicgtzna &lrvdsz Crdmoxjs Snujux Aypv Strasbourg Frankrig
Chzoiz Hbddkrwrsdg Ea Uiprppthqtbav Dn Lqfmjqa Limoges Frankrig
Cbxfqs Hvrylozwnrr Rdrcdsdp Uhfkczmbyevkp Do Tcech Tours Frankrig
Ctyy Dz Nmere Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Ibtfsnqv dj Cjackiegsnxd Hvnkmmrmyhp Ufommrmwvsfoo dx Sfrll Ejqfmvv (yvrgmqz Saint-Priest-en-Jarez Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
18.05.2022
Italien Italien
rekrutterer
18.05.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Luspatercept er et nyere lægemiddel, der hjælper med at øge produktionen af røde blodlegemer i kroppen. Det virker ved at blokere visse proteiner, der normalt forhindrer dannelsen af modne, sunde røde blodlegemer. Dette lægemiddel gives som en indsprøjtning under huden og kan hjælpe patienter med at reducere deres behov for blodtransfusioner.

EPO (Erythropoietin) er et hormon, der naturligt findes i kroppen og stimulerer knoglemarven til at producere røde blodlegemer. Som lægemiddel bruges EPO til at behandle anæmi ved at hjælpe kroppen med at danne flere røde blodlegemer. Det gives som en indsprøjtning og kan reducere behovet for blodtransfusioner hos patienter med lav antal røde blodlegemer.

Lavrisiko myelodysplastisk syndrom uden ringsideroblaster – Dette er en type blodkræft, hvor knoglemarven ikke producerer normale, sunde blodceller. Sygdommen er karakteriseret ved abnorme stamceller i knoglemarven, som ikke kan modne til funktionelle blodceller. Patienter med denne tilstand har typisk et lavt antal røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Sygdommen klassificeres som lavrisiko baseret på specifikke scoring-systemer, der vurderer sygdommens alvorlighed. I denne form findes der ikke ringsideroblaster, som er abnorme røde blodlegemer med jernaflejringer. Tilstanden kan udvikle sig langsomt over tid og påvirke kroppens evne til at producere tilstrækkelige mængder sunde blodceller.

Forsøgs-ID:
2024-515354-24-00
Protokolkode:
COMBOLA
NCT ID:
NCT05181735
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland