Undersøgelse af blødningsforebyggelse med Nuwiq under operation hos patienter med hæmofili A, der behandles med emicizumab

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger hæmofili A, en arvelig sygdom hvor blodet ikke størkner normalt på grund af mangel på en vigtig koagulationsfaktor. Hæmofili A kan medføre spontan blødning eller forlænget blødning efter skader eller operationer. Studiet fokuserer på patienter med svær hæmofili A, som allerede får regelmæssig forebyggende behandling med lægemidlet emicizumab. Når disse patienter skal have større operationer, får de også behandling med Nuwiq, som er en type koagulationsfaktor VIII der hjælper blodet med at størkne ordentligt.

Formålet med studiet er at vurdere hvor godt Nuwiq virker til at forebygge og kontrollere blødning hos patienter med svær hæmofili A, der får emicizumab og skal have større operationer. Under studiet vil læger nøje overvåge patienterne før, under og efter deres operationer. De vil måle hvor effektivt Nuwiq er til at stoppe blødning ved hjælp af standardiserede vurderingsskalaer. Derudover vil de måle niveauet af koagulationsfaktor VIII i blodet og holde øje med eventuelle bivirkninger eller komplikationer.

Studiet vil også registrere om patienterne har brug for blodtransfusioner under eller efter operationen, og om der opstår komplikationer som blodpropper eller udvikling af antistoffer mod behandlingen. Ved at samle disse informationer håber forskerne at få bedre viden om hvordan man bedst behandler patienter med hæmofili A, der får emicizumab, når de skal have større operationer.

1 Forberedelse til operation

Du vil modtage Nuwiq (simoctocog alfa) som en tilføjelse til din nuværende behandling med emicizumab. Emicizumab er medicin, som du allerede tager regelmæssigt for at forebygge blødninger.

Lægen vil vælge den rette dosis af Nuwiq baseret på din vægt og den type operation, du skal have. Nuwiq fås i forskellige styrker fra 250 IU til 4000 IU pr. hætteglas.

Medicinen gives som en indsprøjtning i en blodåre (intravenøst). Nuwiq er et pulver, som blandes med en opløsningsvæske før indsprøjtning.

2 Før operationen

Du vil få taget en blodprøve højst 30 minutter før, du får Nuwiq-indsprøjtningen. Denne prøve måler niveauet af faktor VIII (FVIII) i dit blod. Faktor VIII er det koagulationsprotein, som mangler ved hæmofili A.

Du vil få en indsprøjtning med Nuwiq i en blodåre. Dosis og timing bestemmes af lægen baseret på din operation.

Mellem 15-30 minutter efter Nuwiq-indsprøjtningen vil du få taget endnu en blodprøve for at måle faktor VIII-niveauet igen.

3 Under operationen

Lægen vil overvåge din blødningskontrol (hæmostatisk effekt) under operationen ved hjælp af en 4-punkts skala. Dette betyder, at lægen vurderer, hvor godt medicinen forhindrer blødninger.

Hvis det er nødvendigt, kan du få yderligere doser af Nuwiq under operationen.

Der vil blive taget blodprøver før og efter hver Nuwiq-indsprøjtning for at måle faktor VIII-niveauerne.

4 Efter operationen

Du vil fortsætte med at få Nuwiq-indsprøjtninger efter operationen. Antallet af doser og hvor ofte du får dem, afhænger af din helingsproces og lægens vurdering.

Lægen vil vurdere din blødningskontrol efter operationen ved hjælp af den samme 4-punkts skala som under operationen.

Der vil blive taget blodprøver før og efter hver Nuwiq-indsprøjtning for at overvåge faktor VIII-niveauerne i dit blod.

Du vil fortsætte med din normale emicizumab-behandling gennem hele forløbet.

5 Overvågning og opfølgning

Lægen vil overvåge dig for bivirkninger gennem hele undersøgelsen. Dette inkluderer alle uønskede reaktioner på medicinen.

Der vil blive holdt særligt øje med blodpropper (trombotiske hændelser), da kombinationen af forskellige blodkoagulationsmediciner kan øge risikoen herfor.

Du vil blive undersøgt for udvikling af hæmmere mod faktor VIII. Hæmmere er antistoffer, som kroppen nogle gange danner mod behandlingsmedicinen.

Hvis du har brug for blodtransfusioner (røde blodlegemer, blodplader eller andre blodprodukter), vil dette blive registreret.

Der vil blive taget særlige blodprøver for at måle din koagulationskapacitet (hvor godt dit blod kan størkne) før og efter Nuwiq-indsprøjtningerne.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have svær hæmofili A, hvilket betyder at dit blod mangler tilstrækkeligt af et protein kaldet faktor VIII, der hjælper blodet med at størkne
Du skal være en mand på mindst 12 år
Du skal tidligere have fået behandling med faktor VIII-produkter i mindst 150 dage – disse er medicin der hjælper dit blod med at størkne
Du skal have fået regelmæssig forebyggende behandling med emicizumab i mindst 3 måneder før din planlagte operation – emicizumab er en medicin der hjælper med at forebygge blødninger
Du skal have en planlagt større operation, som kræver behandling med faktor VIII
Du skal selv give dit skriftlige samtykke til at deltage i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har hæmofili B i stedet for hæmofili A, da denne undersøgelse kun er for patienter med hæmofili A
Du kan ikke deltage hvis din hæmofili A ikke er svær, da undersøgelsen kun inkluderer patienter med den sværeste form af sygdommen
Du kan ikke deltage hvis du ikke skal have en større operation, da undersøgelsen kun ser på patienter der gennemgår omfattende kirurgiske indgreb
Du kan ikke deltage hvis du ikke allerede får emicizumab profylakse, som er en forebyggende behandling du får regelmæssigt for at reducere blødningsrisikoen
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for Nuwiq eller nogen af stofferne i medicinen
Du kan ikke deltage hvis du har udviklet hæmmere, som er antistoffer der kan gøre faktor VIII behandling mindre effektiv
Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige sygdomme eller tilstande som kan påvirke din evne til at gennemgå operationen sikkert
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge undersøgelsens krav og procedurer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
IRCCS Humanitas Research Hospital	Rozzano	Italien
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
KBC Zagreb	Zagreb	Kroatien
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Vyjfznyn Nwvsysch frxk Gyoarhxius Gdgb	Berlin	Tyskland
Chxtmt Hvwkyihveba Rcjgsmsp Uhfbfjtwaqeno De Tjfkz	Tours	Frankrig
Uhnzqklsop Mstuhgh Cfkxbv Haoivhrynekkqgqtl	Hamborg	Tyskland
Frjqlrqib Pfvg Le Irnykspdjznrl Bqhfdmbau Drn Hiysdmui Upzoowiebexxc Lf Pue	Madrid	Spanien
Hjxgvosb Upawvtehnh Crxewkn Hvdgqebu	Helsinki	Finland
Utrdcjgzmu Movzc Gwmdyhj Oz Cucezfhdy	Catanzaro	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Finland	rekrutterer	01.06.2023
Frankrig	rekrutterer	01.06.2023
Italien	rekrutterer	01.06.2023
Kroatien	rekrutterer	01.06.2023
Spanien	rekrutterer	01.06.2023
Tyskland	rekrutterer	01.06.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Simoctocog Alfa

Nuwiq er et lægemiddel, der bruges til at hjælpe blod med at størkne hos patienter med hæmofili A. Det er en kunstigt fremstillet version af koagulationsfaktor VIII, som er et protein, der normalt hjælper blodet med at størkne, men som mangler eller ikke fungerer korrekt hos personer med hæmofili A. I dette studie bruges Nuwiq til at forhindre blødning under og efter større operationer.

Emicizumab er et andet lægemiddel, der bruges til at forebygge blødninger hos patienter med hæmofili A. Det virker ved at efterligne funktionen af den manglende koagulationsfaktor VIII på en anden måde end Nuwiq. Patienterne i dette studie tager allerede emicizumab som forebyggende behandling og fortsætter med at tage det under hele studiet sammen med Nuwiq.

Hæmofili A – Hæmofili A er en arvelig blødningsforstyrrelse, der påvirker blodets evne til at størkne normalt. Sygdommen opstår på grund af mangel på eller defekt i koagulationsfaktor VIII, som er et vigtigt protein i blodets størkningsproces. Personer med hæmofili A oplever forlænget blødning efter skader, operationer eller tandbehandlinger. Sygdommen kan variere i sværhedsgrad fra mild til svær, afhængigt af hvor meget aktiv faktor VIII der er til stede i blodet. Ved svær hæmofili A kan der opstå spontane blødninger i muskler og led, hvilket kan føre til smerte og bevægelsesindskrænkninger. Tilstanden påvirker primært mænd, da den nedarves gennem X-kromosomet.

Forsøgs-ID:

2022-502060-21-00

Protokolkode:

GENA-22

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af blødningsforebyggelse med Nuwiq under operation hos patienter med hæmofili A, der behandles med emicizumab

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?