Undersøgelse af propranolol til behandling af centralnervesystemets hemangioblastomer hos patienter med von Hippel-Lindaus sygdom

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af von Hippel-Lindau sygdom, en sjælden tilstand hvor der dannes godartede svulster kaldet hæmangioblastomer i centralnervesystemet. Formålet er at undersøge effekten af lægemidlet propranolol på væksten af disse svulster i hjernen og rygmarven.

Studiet sammenligner to grupper af patienter over en periode på 24 måneder. Den ene gruppe vil modtage propranolol tabletter med en maksimal daglig dosis på 120 mg, mens den anden gruppe vil modtage placebo. Behandlingen vil vare i op til 25 måneder, og patienterne vil få foretaget regelmæssige undersøgelser, herunder MR-scanning hver sjette måned for at overvåge svulsterne.

Under studiet vil lægerne følge svulsternes størrelse og vækst, samt undersøge hvordan vævet omkring svulsterne påvirkes af behandlingen. Der vil også blive taget blodprøver for at måle forskellige markører i blodet, og patienternes generelle helbredstilstand vil blive overvåget løbende. Behandlingen sigter mod at bremse eller reducere væksten af svulsterne i centralnervesystemet.

1 Start af forsøget

Efter at være optaget i studiet vil du blive tilfældigt placeret i én af to behandlingsgrupper

Du vil modtage enten propranolol eller en placebo (uvirksomt stof) til oral brug

Behandlingen vil vare i 24 måneder

2 Regelmæssige undersøgelser

Hver 6. måned vil du få foretaget en MR-scanning af hjernen

To speciallæger vil vurdere udviklingen af dine hemangioblastomer (godartede blodkarsvulster)

Der vil blive målt på svulsternes størrelse og vækst

3 Blodprøver

Ved studiets start tages en blodprøve

Nye blodprøver tages efter 12 måneder og 24 måneder

Blodprøverne analyseres for VEGF-niveau (et protein relateret til blodkardannelse)

4 Vurdering af livskvalitet

Hver 6. måned vil din livskvalitet og funktionsevne blive vurderet

Dette sker gennem forskellige standardiserede spørgeskemaer

Der måles på din daglige funktionsevne og generelle helbredstilstand

5 Afslutning af studiet

Efter 24 måneder afsluttes behandlingen

Den endelige vurdering af behandlingens effekt foretages

Alle bivirkninger gennem hele forløbet registreres og vurderes

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være 18 år eller ældre
  • Du skal have Von Hippel-Lindau (VHL) sygdom med én eller flere hemangioblastomer i centralnervesystemet (hemangioblastomer er godartede blodkarsvulster)
  • Dine hemangioblastomer må ikke kræve akut operation inden for de næste 3 måneder
  • Du skal være villig til at give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • Du skal være tilknyttet en social sikringsordning eller være afhængig af en person, der er det
  • Både mænd og kvinder kan deltage i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Personer under 18 år eller over 65 år kan ikke deltage i studiet
  • Personer, der har alvorlige hjertekarsygdomme (da propranolol kan påvirke hjertefunktionen)
  • Personer med astma eller kronisk lungesygdom (da propranolol kan forværre vejrtrækningsproblemer)
  • Personer med ukontrolleret diabetes (da propranolol kan maskere symptomer på lavt blodsukker)
  • Personer, der er gravide eller ammer
  • Personer, der er allergiske over for propranolol eller lignende lægemidler
  • Personer, der tager andre beta-blokkere (en type hjertemedicin)
  • Personer med alvorlig nyre- eller leversvigt
  • Personer, der deltager i andre kliniske forsøg
  • Personer med ubehandlet depression eller andre alvorlige psykiske lidelser

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Beaujon Clichy Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
16.01.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Propranolol er et velkendt lægemiddel, der normalt bruges til at behandle højt blodtryk og hjertearytmier. I dette forsøg undersøges det, om medicinen kan hjælpe patienter med von Hippel-Lindau sygdom ved at påvirke væksten af hemangioblastomer i centralnervesystemet. Hemangioblastomer er godartede svulster i blodkarrene. Lægemidlet virker ved at blokere bestemte receptorer i kroppen, hvilket kan reducere blodtilførslen til svulsterne og potentielt bremse deres vækst.

Undersøgte sygdomme:

Von Hippel-Lindau disease – En sjælden, arvelig sygdom, der forårsager udvikling af både godartede og ondartede svulster i forskellige dele af kroppen. Sygdommen skyldes en mutation i VHL-genet og kan påvirke flere organsystemer, særligt centralnervesystemet, øjnene, nyrerne og bugspytkirtlen. Et karakteristisk træk ved sygdommen er udviklingen af hemangioblastomer, som er blodkarrige svulster, der typisk forekommer i hjerne og rygmarv. Tilstanden viser sig ofte i ung voksenalder, men symptomerne kan opstå på forskellige tidspunkter gennem livet. Sygdommen nedarves autosomalt dominant, hvilket betyder, at børn af en person med sygdommen har 50% risiko for at arve den.

Forsøgs-ID:
2024-516241-39-00
Protokolkode:
APHP210075
NCT ID:
NCT05424016
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af effekten og sikkerheden af belzutifan til patienter med avanceret binyrebarktumor, paragangliom, bugspytkirteltumor eller andre tumorer relateret til VHL-sygdom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Frankrig Tyskland Ungarn Italien Holland +4
  • Undersøgelse af zirconium (89Zr) girentuximab til diagnosticering af Von-Hippel Lindau sygdom hos patienter med denne arvelige lidelse

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien