Afprøvning af lægemidlet PT2977 (belzutifan) til behandling af nyrekræft hos patienter med von Hippel-Lindau sygdom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Von Hippel-Lindau sygdom er en sjælden arvelig lidelse, der kan forårsage udvikling af tumorer i forskellige organer i kroppen, herunder nyrerne. Når denne sygdom fører til udvikling af nyrekræft (også kaldet renalt cellekarcinom), kan det kræve behandling for at forhindre tumorernes vækst. Denne undersøgelse vil teste effekten af et lægemiddel kaldet PT2977 til behandling af nyrekræft, der er forbundet med Von Hippel-Lindau sygdom.

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere, hvor effektivt PT2977 er til at behandle nyrekræft hos patienter med Von Hippel-Lindau sygdom. Dette er en åben undersøgelse, hvilket betyder, at både læger og patienter vil vide, hvilken behandling der gives. Under undersøgelsen vil deltagerne tage PT2977 som tabletter, og deres tilstand vil blive overvåget regelmæssigt gennem scanninger og lægeundersøgelser for at se, hvordan tumorerne reagerer på behandlingen.

Læger vil måle, hvor mange patienter oplever en formindskelse af deres tumorer efter behandling med PT2977. De vil også undersøge, hvor længe behandlingseffekten varer, hvor hurtigt patienterne reagerer på medicinen, og hvor længe det tager, før sygdommen forværres. Hvis patienter har tumorer i andre organer end nyrerne på grund af Von Hippel-Lindau sygdom, vil disse også blive overvåget. Undersøgelsen vil også se på, hvordan kroppen optager og behandler medicinen.

1 Start af behandling med belzutifan

Du vil begynde at tage belzutifan i form af filmovertrukne tabletter. Dette lægemiddel skal tages gennem munden.

Du skal kunne sluge tabletter og følge undersøgelsens procedurer for at deltage i denne fase af studiet.

2 Regelmæssige kontroller og overvågning

Under behandlingen vil dit helbred blive overvåget løbende for at vurdere, hvordan du reagerer på lægemidlet.

Der vil blive foretaget scanninger og undersøgelser for at måle, om dine nyrekræfttumorer (svulster i nyrerne) bliver mindre eller forsvinder.

Lægen vil også holde øje med eventuelle tumorer i andre organer, der er forbundet med din von Hippel-Lindau sygdom.

3 Måling af behandlingseffekt

Lægen vil bruge særlige kriterier kaldet RECIST 1.1 til at måle, om dine tumorer bliver mindre. Dette er en standard måde at vurdere, om kræftbehandling virker.

Et uafhængigt udvalg af læger vil gennemgå dine scanninger for at sikre objektive resultater.

Der vil blive målt, hvor lang tid der går, før du får respons på behandlingen, og hvor længe denne respons varer.

4 Løbende vurdering af sygdomsudvikling

Lægen vil følge, om din sygdom forbliver stabil, forbedres eller forværres under behandlingen.

Der vil blive målt tiden fra behandlingsstart til eventuel sygdomsudvikling eller død af enhver årsag. Dette kaldes progressionsfri overlevelse.

Hvis du får behov for operation af dine nyretumorer, vil tiden fra behandlingsstart til operation blive noteret.

5 Overvågning af lægemidlets optagelse i kroppen

Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvordan dit legeme optager og behandler belzutifan.

Dette hjælper med at forstå, hvordan lægemidlet virker i din krop.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være i stand til at forstå og give dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen, før eventuelle procedurer påbegyndes
Du skal være 18 år eller ældre
Du skal have en diagnose af von Hippel-Lindau sygdom (en sjælden arvelig sygdom), som er bekræftet ved en genetisk test, der viser ændringer i VHL-genet
Du skal have mindst én målbar tumor (en svulst, der kan måles på scanninger) i nyrerne, og ingen nyresvulster må være større end 3,0 cm, som kræver øjeblikkelig operation. Diagnosen af nyrecancer kan stilles ved scanninger – der kræves ikke en vævsprøve. Du må gerne have andre svulster relateret til von Hippel-Lindau sygdom i andre organer
Du skal have en ECOG performance status på 0 til 1, hvilket betyder, at du skal være i god eller rimelig fysisk form til at klare daglige aktiviteter
Dine organer og knoglemarv skal fungere tilstrækkeligt godt, som defineret i undersøgelsesprotokollen
Hvis du er mand, skal du acceptere at bruge sikker prævention under behandlingen og i mindst 7 dage efter den sidste dosis. Du skal enten være seksuelt afholdenhed som din foretrukne livsstil, eller du skal bruge kondom sammen med din partners ekstra præventionsmetode ved samleje med kvinder, der kan blive gravide
Hvis du er kvinde, skal du ikke være gravid eller amme. Hvis du er i den fødedygtige alder, skal du bruge meget sikker prævention med mindre end 1% fejlrate om året under behandlingen og i mindst 30 dage efter den sidste dosis. Du skal have en negativ graviditetstest inden for 24 timer før første dosis
Du skal være i stand til at synke medicin i tabletform og følge undersøgelsens procedurer

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke være med, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har andre typer kræft, der ikke er relateret til von Hippel-Lindau sygdom – en sjælden arvelig sygdom, der kan forårsage tumorer
Du kan ikke være med, hvis du har fået kemoterapi eller strålebehandling inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller leverproblemer
Du kan ikke være med, hvis du tager visse mediciner, der kan påvirke studiebehandlingen
Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner, der kræver behandling
Du kan ikke være med, hvis du har problemer med at optage næringsstoffer fra tarmen
Du kan ikke deltage, hvis du har haft større operationer inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke være med, hvis du har hjernerystelse – skader på hjernen fra tumorer eller behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk
Du kan ikke være med, hvis du har alvorlige lungeproblemer, der påvirker din vejrtrækning
Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for studiebehandlingen eller lignende medicin
Du kan ikke være med, hvis du ikke kan eller vil følge studiets regler og aftaler
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der gør det farligt at være med i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Adqyoy Uthkqdhzgu Hphenbte	Aarhus	Danmark

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	15.04.2018
Frankrig	rekrutterer ikke	15.04.2018

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Belzutifan

PT2977 (belzutifan) er et nyt lægemiddel, der undersøges som en behandling for en særlig type nyrekræft, som opstår hos personer med von Hippel-Lindau sygdom. Dette lægemiddel virker ved at blokere visse proteiner i kræftcellerne, som hjælper dem med at vokse og overleve. Målet er at få tumoren til at skrumpe eller forhindre den i at vokse større. PT2977 gives som en tablet, der tages gennem munden, og det er designet til at målrette de specifikke forandringer, der findes i kræftceller hos patienter med von Hippel-Lindau sygdom.

Undersøgte sygdomme:

Von Hippel-Lindaus sygdom

Von Hippel-Lindau sygdom – En sjælden genetisk lidelse der opstår på grund af mutationer i VHL-genet. Sygdommen forårsager dannelse af tumorer og cyster i forskellige organer i kroppen, herunder hjerne, rygmarv, øjne, nyrer, bugspytkirtel og binyrer. Disse tumorer kan være både godartede og ondartede. Sygdommen følger et arvelig mønster, hvor den kan overføres fra forældre til børn. Symptomerne varierer afhængigt af, hvor tumorerne udvikler sig i kroppen. Sygdommen forværres typisk over tid, da nye tumorer kan opstå gennem hele livet.

Nyrecellekarcinom – En type kræft der opstår i nyrerne, specifikt i de små rør i nyren der filtrerer blodet. Kræftcellerne begynder at vokse ukontrolleret og kan danne en tumor i nyren. Sygdommen udvikler sig ofte langsomt i begyndelsen og kan forblive uden symptomer i lang tid. Over tid kan tumoren vokse sig større og potentielt sprede sig til andre dele af kroppen. Nyrecellekarcinom er den mest almindelige type nyrekræft hos voksne. Når det forekommer sammen med Von Hippel-Lindau sygdom, har patienterne ofte flere tumorer i begge nyrer.

Forsøgs-ID:

2023-509119-99-00

Protokolkode:

PT2977-202/MK6482004

NCT ID:

NCT03401788

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet PT2977 (belzutifan) til behandling af nyrekræft hos patienter med von Hippel-Lindau sygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?