Dette kliniske studie undersøger behandling af amyotrofisk lateral sklerose, som er en alvorlig nervesygdom der påvirker de nerveceller i hjernen og rygmarven som styrer musklerne. Sygdommen fører til gradvis svækkelse af musklerne og tab af kontrollen over bevægelser. Behandlingen som undersøges består af neurale stamceller, som er særlige celler der kan udvikle sig til forskellige typer nerveceller. Disse celler indgives direkte i hjernens hulrum gennem en procedure kaldet intracerebroventrikular administration. Nogle deltagere vil modtage den aktive behandling med neurale stamceller, mens andre vil få placebo.
Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden ved denne behandling ved at overvåge eventuelle bivirkninger og alvorlige hændelser. Studiet følger deltagerne gennem flere måneder og måler ændringer i sygdommens forløb ved hjælp af standardiserede scorer som ALSFRS-R, der vurderer funktionsevne i daglige aktiviteter, og FVC, som måler lungefunktion. Der bliver også indsamlet prøver af rygmarvsvæske og blod for at undersøge forskellige biologiske markører som kan vise behandlingens effekt på nervesystemet.
Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser hvor deres neurologiske tilstand bliver vurderet, og der bliver taget blodprøver og andre tests for at overvåge deres helbred. Studiet inkluderer også en midlertidig behandling med medicin der dæmper immunsystemet for at hjælpe kroppen med at acceptere de transplanterede celler. Livskvalitet bliver også målt ved hjælp af spørgeskemaer der er specifikt udviklet til personer med amyotrofisk lateral sklerose.
Italien 
