Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Phase 1b/2 sikkerhedsstudie af NB-4746 og Riluzole hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

1

Hvad handler dette forsøg om?

Amyotrophic Lateral Sclerosis er en alvorlig sygdom, som gradvist svækker musklerne og gør daglige aktiviteter sværere. Undersøgelsen tester en oral kapsel med det eksperimentelle lægemiddel NB-4746 og sammenligner den med en tilsvarende placebo-kapsel, som ikke indeholder aktiv medicin. Nogle deltagere får samtidig den godkendte behandling Riluzole, som allerede anvendes til denne sygdom.

Formålet er at undersøge, om NB-4746 er sikkert for personer med ALS. I den første fase tager deltagerne medicinen i omkring 28 dage, hvorefter de kan fortsætte i længere perioder i de efterfølgende faser. Undervejs mødes de regelmæssigt for at måle blodtryk, lave blodprøver og udføre en hurtig hjerteundersøgelse kaldet en 12‑lead ECG, som registrerer hjertets elektriske aktivitet.

1 første besøg / baseline

Ved dit første besøg bekræfter du deltagelse og modtager information om ALS (amyotrofisk lateral sklerose), en sygdom der påvirker nerveceller i rygmarven og hjernen.

Du får en grundig sundhedsvurdering, herunder måling af vitale tegn (blodtryk, puls), laboratorieprøver og et 12‑leddet hjerte‑ekg (elektrokardiogram).

2 tilfældigt tildeling til behandlingsgruppe

Efter baseline‑undersøgelsen placeres du i en af de mulige grupper: NB‑4746 (testmedikament), Riluzole (testmedikament), en kombination af NB‑4746 og Riluzole, eller placebo (inaktiv pille).

Den tilfældige tildeling sikrer, at resultaterne ikke påvirkes af forudgående faktorer.

3 start af behandling – fase 1b

Du begynder at tage den tildelte pille (capsule) gennem munden (oral).

Den præcise dosis og hvor mange gange om dagen du skal tage pillen er ikke angivet i de foreliggende oplysninger.

Behandlingen i fase 1b varer i 28 dage.

4 løbende sikkerhedsovervågning i fase 1b

Under de 28 dage foretages regelmæssige kontrolbesøg for at registrere eventuelle bivirkninger (såkaldte behandlings‑emergente bivirkninger) og alvorlige bivirkninger.

Der måles igen vitale tegn, laboratorieprøver og hjerte‑ekg for at sikre, at der ikke opstår uventede helbredsproblemer.

5 overgang til fase 2 eller open label‑udvidelse (OLE)

Efter fase 1b kan du fortsætte i fase 2 eller i en open label extension, hvor du fortsat får den tildelte behandling.

I disse faser fortsætter sikkerhedsovervågningen med de samme målinger som i fase 1b (bivirkninger, vitale tegn, laboratorieprøver og hjerte‑ekg).

Varigheden af fase 2 og OLE er ikke specificeret i de foreliggende oplysninger.

6 slut på studiet

Når den planlagte behandlingsperiode er afsluttet, foretages et afsluttende besøg med en endelig vurdering af sikkerhed og helbredstilstand.

Alle indsamlede data bruges til at vurdere sikkerheden af NB‑4746 hos personer med ALS.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en diagnose på ALS efter de såkaldte Gold Coast‑kriterier (en standard, som læger bruger til at bekræfte ALS). For fase 1b må den første ALS‑symptom have startet højst 48 måned før du begynder i studiet, og for fase 2 højst 24 måned før.
  • Du skal være mellem 18 og 80 år gammel, når du underskriver samtykkeerklæringen.
  • Du skal kunne underskrive et skriftligt informeret samtykke, som forklarer studiet og bekræfter, at du frivilligt vil deltage.
  • Du skal have en score på mindst 2 på synke‑delen af ALSFRS‑R (et spørgeskema, der måler hvor godt du kan synke).
  • Din slow vital capacity (SVC) – en lungefunktionstest, der måler hvor meget luft du kan udånde langsomt – skal være 60 % eller mere af den forventede værdi for din alder, køn og højde.
  • Hvis du bruger medicinen riluzole, skal dosis have været stabil (uændret) i mindst 60 dage** før den første blodprøve til screening.
  • Hvis du bruger medicinen edaravone, skal du have gennemført mindst én hel behandlingscyklus før den første blodprøve til screening.
  • Dine screenings‑laboratorietest skal ligge inden for de normale værdier.
  • Du skal være villig til at overholde de præventionskrav (bruge prævention) i hele studiets varighed.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Har du en trakeostomi eller får du permanent assisteret ventilation (mere end 22 timer om dagen i over en uge); dette betyder at du er afhængig af en maskine for at trække vejret, så kan du ikke deltage.
  • Kan du ikke synke eller tåle medicin i mundform ved screening; dette udelukker dig fra at deltage.
  • Deltager du allerede i et andet forsøgs‑medicinstudie eller har modtaget et sådant lægemiddel inden for de sidste 30 dage eller 5 halveringstider (den tid det tager for medicinen at falde til halvdelen af sin mængde), så kan du ikke deltage.
  • Har du kendt overfølsomhed eller allergi over for NB‑4746 eller nogen af de stoffer, som findes i medicinen; dette udelukker dig.
  • Har du alvorlige, ukontrollerede sygdomme udover ALS, såsom hjerte‑ eller lungesygdom, lever‑ eller nyresygdom, mave‑ eller tarmproblemer, hormon‑ eller blodsygdomme, som kan påvirke hvordan kroppen optager, nedbryder eller udskiller medicinen, eller som kan udgøre en risiko for dig; dette udelukker dig.
  • Hvis lægen mener, at der er andre grunde, som kan forstyrre gennemførelsen af forsøget eller tolkningen af resultaterne, eller som kan true din sikkerhed, så kan du blive udelukket.
  • Kvinder med positiv blod- eller urin‑graviditetstest på screening eller på dag 1, eller som ammer på dag 1, kan ikke deltage.
  • Hvis du allerede tager eller planlægger at starte behandling med tofersen for ALS, så kan du ikke deltage.
  • Har du en International Normalized Ratio (INR) over 1,4, en blodpladetælling under 50.000/µL, eller bruger du blodfortyndende medicin som warfarin, heparin eller direkte orale antikoagulantia; dette udelukker dig.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Modena Italien
Hospital Del Mar Barcelona Spanien
Apmufmj Ormwhtrmdcv Urgkcbpadzlmq Cmxqmsvkudap Dlunu Szwqgj E Dmtoz Shafpav Dq Tgusmh Turin Italien
Itdye Oqfxkaup Axvxezuxso Smc Lmhd Milan Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
10.06.2026
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
10.06.2026
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
10.06.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

NB-4746 er et nyt lægemiddel, der undersøges i denne kliniske undersøgelse for at finde ud af, om det er sikkert at bruge hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Deltagerne får tabletter, som de tager gennem munden, og forskerne ser nøje på, om der opstår bivirkninger eller andre sikkerhedsproblemer i løbet af behandlingsperioden.

Riluzol er et allerede godkendt lægemiddel, der almindeligvis anvendes til behandling af ALS. I denne undersøgelse får nogle deltagere fortsat deres sædvanlige behandling med Riluzol, så forskerne kan sammenligne sikkerheden af det nye lægemiddel NB-4746 med den eksisterende standardbehandling.

Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) – En neurodegenerativ sygdom, der påvirker nerveceller i hjernen og rygmarven, som styrer musklerne. Sygdommen starter typisk med svaghed eller stivhed i arme eller ben. Efterhånden svækkes flere muskler, så både bevægelse og tale kan blive påvirket. Muskelkontrollen forringes gradvist, hvilket kan gøre det svært at gå, spise eller ånde. Sygdommen udvikler sig over tid, men hastigheden kan variere fra person til person.

Forsøgs-ID:
2025-523939-18-00
Protokolkode:
NB-4746-201
NCT ID:
NCT07369076
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af cromoglicat-inhalation som supplerende behandling til patienter med let til moderat ALS (amyotrofisk lateral sklerose)

    Rekrutterer

    1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Tyskland Polen Spanien

  • Undersøgelse af effekten og sikkerheden af pridopidin til patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Belgien Frankrig Tyskland Irland Italien Holland +3