Test af ONC201 og everolimus sammen med strålebehandling til børn og unge med nyopdaget diffus midtlinjegliom (DIPG)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Diffuse intrinsic pontine glioma er en type hjernetumor, der opstår i en del af hjernestammen kaldet pons, som kontrollerer vigtige funktioner som vejrtrækning og hjerterytme. Denne sygdom rammer både børn og voksne. Studiet undersøger også andre diffuse midline gliomer, som er lignende hjernetumorer, der kan opstå forskellige steder i hjernen. Alle disse tumorer har specielle genetiske ændringer kaldet H3K28M mutation eller EZHIP positiv, som hjælper lægerne med at identificere dem. Formålet med dette studie er at sammenligne to forskellige behandlingsmediciner, ONC201 og everolimus, begge givet sammen med strålebehandling, for at se hvilken kombination der bedst kan forsinke tumorens vækst.

Studiet starter med at tage en lille vævsprøve fra tumoren, hvilket kaldes en biopsi. Denne procedure udføres for at bekræfte diagnosen og undersøge tumorens genetiske egenskaber. Efter biopsi får alle deltagere strålebehandling, som er standardbehandling for denne type hjernetumor. Samtidig med strålebehandlingen får deltagerne tilfældigt tildelt enten ONC201 eller everolimus som tablet. Begge mediciner tages gennem munden og fortsætter efter strålebehandlingen er afsluttet. Læger følger deltagerne regelmæssigt med scanninger og undersøgelser for at se, hvordan tumoren reagerer på behandlingen.

Under hele forløbet bliver deltagerne overvåget nøje for bivirkninger og for at vurdere behandlingens effekt. Studiet måler, hvor lang tid der går, før tumoren vokser eller bliver værre, hvilket kaldes progressionsfri overlevelse. Derudover registreres alle bivirkninger og komplikationer fra både biopsi-proceduren og medicinen. Denne information hjælper forskerne med at afgøre, hvilken behandling der er mest effektiv og sikker for fremtidige patienter med denne type hjernetumor.

1 Patientinformation og samtykke

Du vil modtage detaljeret information om undersøgelsen og skal give dit skriftlige samtykke til deltagelse.

Hvis du er under 18 år, skal dine forældre eller værge også give samtykke.

Du skal også give samtykke til en biopsi (vævsprøve) hvis denne skal udføres som del af undersøgelsen.

2 Biopsi og diagnosticering

Du vil gennemgå en biopsi, som er en procedure hvor der tages en lille vævsprøve fra hjernetumoren.

Biopsiprøven vil blive sendt til central patologi for at bekræfte diagnosen.

Diagnosen skal vise at du har diffus midtlinjegliom med specifikke genetiske forandringer (H3K28M mutation eller EZHIP positiv).

3 Præbehandlingstest

Du vil få taget blodprøver for at kontrollere dine blodtal og organfunktioner.

Disse omfatter test af neutrofile granulocytter (en type hvide blodlegemer), blodplader, lever- og nyrefunktion.

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, vil der blive taget en graviditetstest.

Din performance status (generelle tilstand og funktionsevne) vil blive vurderet.

4 Randomisering

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper gennem en computerbaseret proces.

Den ene gruppe får medicinen ONC201, den anden gruppe får everolimus.

Begge grupper vil også modtage strålebehandling.

5 Strålebehandling

Du vil modtage strålebehandling rettet mod hjerneområdet eller rygmarven afhængigt af tumorens placering.

Strålebehandlingen gives over flere uger med daglige behandlinger på hverdage.

Under strålebehandlingen vil du ikke få nogen af studiemedicinerne.

6 Start af medicin efter strålebehandling

Efter afslutning af strålebehandlingen vil du begynde at tage den medicin, du er blevet tildelt.

Hvis du er i everolimus-gruppen, vil du få everolimus tabletter i enten 2,5 mg eller 10 mg styrke afhængigt af din dosis.

Medicinen skal tages som tabletter gennem munden.

Du vil få nøjagtige instruktioner om dosering og tidspunkt for indtagelse af medicinen.

7 Løbende behandling og overvågning

Du vil fortsætte med at tage den tildelte medicin i henhold til behandlingsplanen.

Du vil have regelmæssige hospitalsbesøg for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere din krop reagerer på medicinen.

Eventuelle bivirkninger vil blive vurderet og behandlet efter behov.

8 Billedundersøgelser og tumorvurdering

Du vil få taget regelmæssige MR-skanninger af hjernen for at se, hvordan tumoren reagerer på behandlingen.

Disse skanninger vil blive vurderet både lokalt og af specialister i centrum for at vurdere tumorens udvikling.

Skanningerne hjælper med at bestemme om behandlingen virker eller om tumoren vokser.

9 Sikkerhedsvurdering

Alle bivirkninger og uønskede hændelser vil blive registreret og vurderet gennem hele behandlingsperioden.

Bivirkninger vil blive klassificeret efter internationale standarder (NCI-CTCAE v5.0 kriterier).

Behandlingen kan justeres eller stoppes hvis der opstår alvorlige bivirkninger.

10 Behandling ved tumorprogression

Hvis tumoren vokser eller forværres på trods af behandlingen, vil dette blive kaldt progression.

Din læge vil diskutere yderligere behandlingsmuligheder med dig.

Du vil fortsætte med at blive fulgt for at overvåge din tilstand selv efter progression.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være over 6 måneder gammel – der er ingen øvre aldersgrænse for deltagelse i studiet
  • Du skal have fået stillet diagnosen diffus intrinsisk pontine gliom (en type hjernetumor i hjernestammen) eller andre diffuse midtlinje gliomaer (hjernetumore placeret i midten af hjernen)
  • Din tumor skal være H3K28M mutant eller EZHIP positiv – dette er specifikke genetiske markører, som lægen kan påvise ved laboratorieundersøgelser
  • Du skal have en forventet levetid på mere end 12 uger efter behandlingsstart
  • Du må ikke tidligere have fået kemoterapi (medicin mod kræft) for denne type tumor
  • Du må ikke tidligere have fået strålebehandling mod hjernen, selv ikke for andre sygdomme
  • Du skal kunne tåle strålebehandling mod hjernen eller rygmarven
  • Din funktionsevne skal være over 50% på Karnofsky eller Lansky skalaen – dette betyder, at du skal kunne klare nogle daglige aktiviteter selv, selvom du har neurologiske problemer på grund af tumoren
  • Dine blodprøver skal vise acceptable værdier: neutrofile celler over 1,5 x 10⁹/l (en type hvide blodlegemer), blodplader over 100 x 10⁹/l
  • Din leverfunktion skal være acceptabel: bilirubin under 1,5 gange det normale, leverenzymer (AST og ALT) under 2,5 gange det normale
  • Din nyrefunktion skal være acceptabel: kreatinin under 1,5 gange det normale for din alder
  • Dine blodstørkningsværdier skal være normale
  • Du eller dine forældre/værge skal underskrive samtykke til deltagelse i studiet
  • Hvis du er i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention under studiet og i 6 måneder efter behandlingen
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest inden studiestart
  • Du skal være tilknyttet det sociale sikringssystem eller have ret til samme ydelser
  • Der skal foreligge væv fra biopsi (væveprøve) til undersøgelse, eller du skal kunne tåle at få taget en biopsi

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du tidligere har fået behandling for diffus midtlinje gliom – en type hjernesvulst der vokser i hjernens midterste del
  • Du kan ikke deltage hvis din svulst ikke har H3K28M mutation eller er EZHIP positiv – dette er specielle genetiske forandringer i svulstcellerne som lægen kan teste for
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået kemoterapi – medicin der dræber kræftceller – før denne undersøgelse
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået strålebehandling til hjernen tidligere
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige sygdomme som kan påvirke undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin som kan påvirke de lægemidler der bruges i undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan følge undersøgelsens krav og besøg
  • Du kan ikke deltage hvis dine nyrefunktion – hvor godt dine nyrer virker – eller leverfunktion – hvor godt din lever virker – er for dårlig
  • Du kan ikke deltage hvis dit blodtal – antallet af forskellige blodceller i dit blod – er for lavt

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Institut Gustave Roussy Villejuif Frankrig
Centr Georges Francois Leclerc Dijon Frankrig
Hopital Necker Enfants Malades Paris Frankrig
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
University Hospital Of Clermont-Ferrand Clermont-Ferrand Frankrig
Comite Entreprise Paul Papin Angers Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Jean Perrin Clermont-Ferrand Frankrig
Institut De Cancerologie De Lorraine Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Antoine Lacassagne Nice Frankrig
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De La Reunion St Denis Frankrig
Hopital Des Enfants Toulouse Frankrig
Hospital Foch Suresnes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers Poitiers Frankrig
CHU Gabriel-Montpied Clermont-Ferrand Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Fondation Lenval Nice Nice Frankrig
Fondation A De Rothschild Paris Frankrig
Karolinska University Hospital Žilina Sverige
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Frankrig
Odense University Hospital Odense Danmark
Rigshospitalet København Danmark
Hospices Civils De Lyon Lyon Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Institut de Cancérologie de l’Ouest Saint-Herblain Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Frankrig
Centre Francois Baclesse Caen Frankrig
Centre De Lutte Contre Le Cancer Eugene Marquis Rennes Frankrig
Centre Hospital Region Metz Thionville Metz Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire de la Réunion – Site Sud Saint-Pierre Frankrig
Ikmlolkk Rnhitkdi Dz Cqqhoj Dn Mbwvaahubxm Montpellier Frankrig
Chlbae Lfze Bhnayf Lyon Frankrig
Cygnxg Hvaxcpnwghc Uadiohbuulknc Rxumw Reims Frankrig
Cxb dl Nxcmv Hoadrqn Pxctwmm 2 Nice Frankrig
Czghjg dq rvxhffaejydee dw Bmeyksp Bobigny Frankrig
Hglctqa leytpaudateswb 1 Nice Frankrig
Csfvqy Pxsn Skifolp Strasbourg Frankrig
Coypjr dw Hfgha Eczyrdp Nice Frankrig
Ctjs Nkdib Nancy Frankrig
Gaobgm Hcmghviffnt Ukiuzalcnrchb Pusre Pbezqhfubur Eq Nonrprdgxljv Paris Frankrig
Ctzxmy Hbrgcoqmybx Eh Udiwwpkqahjzv Ds Lijpdxb Limoges Frankrig
Cqyigo Hhcifnqebly Uuuydbspqxoab Dr Dvzgp Dijon Frankrig
Amkztuokdi Pteciebv Hlintefc Di Pxegi Paris Frankrig
Ajzyryvzdk Pumzxlws Hamvuhgb Dj Mbdrpgibq Marseille Frankrig
Ciqzph Hzstlibjumz Rwxghgvk Utfkmplufwegs Da Tvlrm Tours Frankrig
Umllsqwpom Hmnyugcff Pkqxi Sofzgerjokl Ckzrusv Flra Paris Frankrig
Cfhv De Ngamo Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Alniuz Uofqaroate Hdqtdghv Aarhus Danmark
Cbwmrb Hmpghigvyyg Rfwmzvjf Dfmelfveemjnva Angers Frankrig
Brdckxid Umirsynykw Hcxheymv Cwzafc Besançon Frankrig
Iigzonbb du Crcccvkgjube Hyvjpsybotf Uiczynywtdhxb dw Sxpiq Ejeswck (srruaws Saint-Priest-en-Jarez Frankrig
Hisoqned Vivm dqmwuagn Barcelona Spanien
Cikogw Odmsb Liegytk Lille Frankrig
Hjnsehea Uxleihgxfsfkts Somvxkwevk &mtokba Huuwjft dz Herwggnguoq Strasbourg Frankrig
Cto Kxjgyyj Bvhyebr Le Kremlin-Bicêtre Frankrig
Iayveacx Cwpyu Paris Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer
01.10.2014
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.10.2014
Spanien Spanien
rekrutterer
01.10.2014
Sverige Sverige
rekrutterer
01.10.2014

Forsøgssteder

ONC201 er et eksperimentelt lægemiddel, der udvikles til behandling af hjernetumorer. Dette lægemiddel virker ved at angribe kræftceller på en særlig måde og kan hjælpe med at stoppe tumorens vækst. ONC201 gives som en del af undersøgelsen for at se, om det kan være mere effektivt end andre behandlinger til denne type hjernetumor.

Everolimus er et lægemiddel, der allerede bruges til behandling af forskellige typer kræft. Det virker ved at blokere signaler, der får kræftceller til at vokse og dele sig. I denne undersøgelse bruges everolimus som sammenligningsbehandling for at se, om ONC201 virker bedre.

Strålebehandling er en standardbehandling for hjernetumorer, hvor højenergistråler bruges til at ødelægge kræftceller. Alle patienter i undersøgelsen vil modtage strålebehandling sammen med enten ONC201 eller everolimus. Strålebehandlingen gives for at hjælpe med at krympe tumoren og forhindre den i at vokse.

Undersøgte sygdomme:

Diffust intrinsisk pontingliom – En sjælden form for hjernetumor, der opstår i hjernestammen, specifikt i en struktur kaldet pons. Tumoren vokser gennem normale hjernevæv og kan ikke fjernes kirurgisk på grund af dens placering i kritiske områder af hjernen. Den udvikler sig typisk hurtigt og påvirker vigtige funktioner som vejrtrækning, synkning og bevægelse. Sygdommen rammer oftest børn mellem 5-10 år, men kan også forekomme hos ældre børn og voksne.

Diffuse midtlinjegliomer med H3K28M-mutation – En gruppe af hjernetumorer, der opstår langs hjernens midtlinje og indeholder en specifik genetisk forandring kaldet H3K28M-mutation. Disse tumorer kan udvikles i forskellige dele af hjernen, herunder hjernestammen, thalamus og rygmarven. Sygdommen karakteriseres ved tumorers evne til at vokse ind i og omkring normale hjernevæv. Den genetiske mutation påvirker, hvordan cellerne regulerer deres vækst og division.

EZHIP-positive diffuse midtlinjegliomer – Hjernetumorer beliggende langs hjernens midtlinje, som indeholder forhøjede niveauer af et protein kaldet EZHIP. Disse tumorer ligner H3K28M-mutante gliomer i deres opførsel og placering, men har en anden underliggende molekylær årsag. Sygdommen påvirker normale hjernefunktioner afhængigt af tumorens specifikke placering. EZHIP-positive tumorer har lignende vækstmønstre som andre diffuse midtlinjegliomer, hvor tumorceller spreder sig gennem normalt hjernevæv.

Forsøgs-ID:
2023-506027-29-00
Protokolkode:
CSET 2014/2126
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ONC206 til børn og unge voksne med nydiagnosticeret eller tilbagevendende diffust midtliniegliom og andre ondartede hjernetumorer

    Rekrutterer

    1 1
    Holland
  • Undersøgelse af lægemidlerne sirolimus og trametinib til behandling af hjernekræft (DIPG) hos børn baseret på tumors genetiske profil

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Polen