Test af ny medicin (HM15136) til behandling af medfødt hyperinsulinisme hos børn og voksne fra 2 år

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Medfødt hyperinsulinisme er en sjælden tilstand, hvor kroppen producerer for meget insulin, hvilket fører til farligt lave blodsukkerniveauer kaldet hypoglykæmi. Dette kan forårsage alvorlige helbredsproblemer, hvis det ikke behandles korrekt. Tilstanden opstår fra fødslen og kræver ofte livslang behandling for at holde blodsukkeret på et sikkert niveau.

Dette studie undersøger sikkerheden og virkningen af et nyt lægemiddel kaldet HM15136 hos børn og voksne med medfødt hyperinsulinisme, som stadig oplever for mange episoder med lavt blodsukker trods deres nuværende behandling. Formålet med studiet er at finde ud af, om HM15136 kan hjælpe med at reducere antallet af episoder med lavt blodsukker hos disse patienter. Deltagerne vil modtage HM15136 gennem indsprøjtninger under huden i otte uger, mens de fortsætter med deres sædvanlige medicin. Under studiet vil læger nøje overvåge deltagernes helbred og blodsukkerniveauer.

Studiet måler, hvor sikkert lægemidlet er ved at holde øje med eventuelle bivirkninger og ændringer i blodprøver, hjerterytme og andre vigtige kropslige funktioner. Læger vil også undersøge, hvor godt kroppen optager og udskiller medicinen, og om den hjælper med at reducere antallet af farlige episoder med lavt blodsukker. Nogle deltagere kan få mulighed for at fortsætte behandlingen i en yderligere periode på 44 uger, hvis de tåler medicinen godt og ikke oplever alvorlige problemer.

1 Indledende evaluering og baseline målinger

Du vil gennemgå en grundig medicinsk undersøgelse for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for deltagelse i studiet.

Der vil blive taget blodprøver for at måle dit HbA1c (langsigtede blodsukkerniveau), som skal være under 7%.

Du vil få målt dine vitale tegn (blodtryk, puls, vejrtrækning og kropstemperatur) som baseline værdier.

Der vil blive taget et EKG (hjerterytme måling) for at kontrollere dit hjerte.

Du skal dokumentere dine nuværende hypoglykæmi episoder (lave blodsukker episoder under 3,9 mmol/L), som skal forekomme mindst 3 gange om ugen.

Din nuværende stabile behandling med lægemidler som diazoxid eller somatostatin analoger vil blive dokumenteret.

2 Start på 8-ugers behandlingsperiode med HM15136

Du vil begynde behandling med HM15136 (efpegerglucagon), som gives som en injektion under huden.

Medicinen kommer i en færdigfyldt injektionssprøjte, som gør det nemmere at administrere.

Dosis og hyppighed af injektionerne vil blive bestemt baseret på din alder og tilstand i et stigende dosis design.

Du vil fortsætte med din normale behandling med eksisterende medicin parallelt med HM15136.

Hvis du bruger langtidsvirkende somatostatin analoger, skal dine månedlige injektioner koordineres med HM15136 behandlingen.

3 Løbende overvågning og blodsukkermålinger

Du skal måle dit blodsukker regelmæssigt med en 7-punkts selvmåling (SMBG) gennem hele behandlingsperioden.

Alle hypoglykæmi episoder (blodsukker under 3,9 mmol/L) skal registreres nøjagtigt i en dagbog.

Du vil have regelmæssige besøg på klinikken for overvågning af din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Der vil blive taget blodprøver til farmakokinetiske analyser for at måle, hvordan din krop optager og nedbryder medicinen.

Dine vitale tegn vil blive kontrolleret ved hvert besøg.

4 Sikkerhedsovervågning gennem behandlingsperioden

Der vil blive foretaget regelmæssige blodprøver for at kontrollere dine laboratorie værdier og opdage eventuelle unormale ændringer.

Du vil få taget EKG for at overvåge dit hjerte, især QT-interval (et mål for hjertets elektriske aktivitet).

Alle bivirkninger vil blive nøje registreret og vurderet for alvorlighed og sammenhæng med behandlingen.

Der vil blive testet for immunogenicitet for at se, om din krop udvikler antistoffer mod medicinen.

Fysiske undersøgelser vil blive udført regelmæssigt for at kontrollere din generelle sundhedstilstand.

5 Evaluering efter 8 ugers behandling

I uge 8 (dag 50 til 56) vil der blive foretaget en omfattende evaluering af behandlingens effekt.

Antallet af hypoglykæmi episoder vil blive sammenlignet med baseline værdier for at måle forbedring.

Alle sikkerhedsdata vil blive gennemgået for at vurdere behandlingens sikkerhed og tolerabilitet.

Der vil blive taget afsluttende blodprøver til farmakokinetiske analyser.

Din læge vil vurdere, om du har haft betydelige bivirkninger under behandlingen.

6 Mulighed for forlænget behandling (44 uger ekstra)

Hvis du ikke har oplevet betydelige bivirkninger under den 8-ugers behandling, kan du blive tilbudt at fortsætte i en forlængelsesperiode.

Forlængelsesperioden varer 44 uger med fortsat behandling med HM15136.

Samme overvågning og sikkerhedsforanstaltninger vil fortsætte gennem hele forlængelsesperioden.

Du vil have regelmæssige klinikbesøg for løbende evaluering af effekt og sikkerhed.

Beslutningen om deltagelse i forlængelsesperioden træffes sammen med din læge baseret på din respons på behandlingen.

7 Opfølgning efter behandlingsophør

Efter din sidste dosis HM15136 vil der være en opfølgningsperiode på 60 dage.

I denne periode skal kvindelige deltagere i den fødedygtige alder fortsætte med effektiv svangerskabsforebyggelse.

Mandlige deltagere skal fortsætte med at bruge kondom som forholdsregel i de samme 60 dage.

Eventuelle forsinkede bivirkninger eller ændringer i din tilstand vil blive overvåget.

Din læge vil hjælpe med overgangen tilbage til din sædvanlige behandling efter studiets afslutning.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have medfødt hyperinsulinisme – en tilstand hvor kroppen producerer for meget insulin fra fødslen
Du skal have vedvarende lavt blodsukker – det betyder at dit blodsukker falder til under 3,9 mmol/L mindst 3 gange om ugen, selvom du får den normale behandling
Du skal have fået stabil behandling med godkendte lægemidler i en bestemt periode, eller det skal være dokumenteret at disse lægemidler ikke virker for dig. Hvis du er 12 år eller ældre, skal behandlingen have været stabil i mindst 3 måneder. Hvis du er mellem 2-11 år, skal behandlingen have været stabil i mindst 1 måned
Hvis du får langtidsvirkende somatostatin-analog (en type medicin der gives som indsprøjtning), skal du have fået det hver måned i mindst 3 måneder før undersøgelsen starter
Dit HbA1c skal være under 7% – dette er en blodprøve der viser dit gennemsnitlige blodsukker over de sidste 2-3 måneder
Hvis du er en kvinde der kan blive gravid, skal du ikke være gravid eller amme. Du skal bruge sikker prævention under hele studiet og i 60 dage efter den sidste dosis medicin
Hvis du er en mand, skal du bruge kondom under hele studiet og i 60 dage efter den sidste dosis medicin
Du skal give dit samtykke til at deltage i studiet. Hvis du er under 18 år, skal dine forældre eller værger også give deres samtykke
For at fortsætte i den forlængede behandlingsperiode skal du ikke have oplevet nogen væsentlige bivirkninger i løbet af de første 8 uger af behandlingen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du ikke bruger sikker prævention (svangerskabsforebyggelse) under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller kredsløbsproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret diabetes (sukkersyge)
Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner på medicin tidligere
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke dit blodsukker (mængden af sukker i dit blod) på måder, der kan være farlige
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har fået kræftbehandling inden for det sidste år
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske lidelser, der ikke er behandlet
Du kan ikke deltage, hvis du misbruger alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge studiets krav
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan give dit samtykke til at deltage i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Otto Von Guericke Universitaet Magdeburg	Magdeburg	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Tyskland	rekrutterer	30.12.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Efpegerglucagon

HM15136 er en eksperimentel medicin, der undersøges som en mulig behandling for medfødt hyperinsulinisme. Denne tilstand får kroppen til at producere for meget insulin, hvilket kan føre til farligt lave blodsukkerniveauer. HM15136 er designet til at hjælpe med at kontrollere insulinproduktionen og stabilisere blodsukkerniveauerne hos patienter med denne sjældne tilstand. Medicinen gives til deltagere i alderen 2 år og opefter i løbet af 8 uger for at teste dens sikkerhed og effektivitet.

Undersøgte sygdomme:

Hyperinsulinisme

Medfødt hyperinsulinisme – Medfødt hyperinsulinisme er en sjælden genetisk lidelse, der påvirker bugspytkirtlens evne til at regulere insulinproduktionen. Ved denne sygdom producerer bugspytkirtelens betaceller for meget insulin, selv når blodsukkerniveauet er normalt eller lavt. Dette fører til tilbagevendende episoder med lavt blodsukker (hypoglykæmi), som kan opstå spontant eller efter måltider. Sygdommen skyldes mutationer i gener, der kontrollerer insulinfrigivelsen fra betacellerne. Symptomerne kan variere i alvorlighed og kan omfatte svedtendens, skælven, forvirring og bevidstløshed under hypoglykæmiske episoder. Tilstanden kræver kontinuerlig overvågning af blodsukkerniveauet for at forhindre farlige fald i blodsukker.

Forsøgs-ID:

2024-515290-98-00

Protokolkode:

HM-GCG-201

NCT ID:

NCT04732416

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af ny medicin (HM15136) til behandling af medfødt hyperinsulinisme hos børn og voksne fra 2 år

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?