Test af ny CART-celleterapi til børn og unge med tilbagevendende eller behandlingsresistent akut leukæmi

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en særlig type kræft kaldet akut lymfoblastisk leukæmi, som er en kræftform der påvirker de hvide blodlegemer. Sygdommen kan opstå hos børn, unge og unge voksne, og i dette studie fokuseres der på tilfælde hvor kræften er kommet tilbage efter behandling eller ikke reagerer på almindelig behandling. Der findes to hovedtyper af denne leukæmi som undersøges: B-celle type og T-celle type, som er navngivet efter de specifikke typer hvide blodlegemer der er påvirket.

Behandlingen der testes kaldes CART-celleterapi, som er en ny form for immunterapi. Ved denne behandling tages patientens egne immune celler (T-celler) ud af kroppen og ændres i laboratoriet, så de bliver bedre til at genkende og angribe kræftcellerne. For patienter med B-celle leukæmi bruges en behandling kaldet CART-19/22, mens patienter med T-celle leukæmi får en behandling kaldet CART-NKG2D. Efter at cellerne er blevet ændret, gives de tilbage til patienten som en infusion. Formålet med studiet er at undersøge hvor sikker og gennemførlig denne behandling er hos børn, unge og unge voksne.

Studiet er opdelt i to separate grupper baseret på typen af leukæmi. Under behandlingsforløbet vil patienterne blive nøje overvåget for bivirkninger og for at se hvordan de modificerede celler fungerer i kroppen. Der vil blive taget blodprøver og andre prøver for at følge behandlingens effekt og for at forstå hvordan de ændrede celler opfører sig over tid. Nogle patienter kan senere have mulighed for en knoglemarvstransplantation hvis behandlingen er vellykket og lægen vurderer det som den bedste mulighed.

1 screening og forberedelse

Du vil gennemgå forskellige tests for at sikre, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver for at kontrollere dine blodceller og organfunktioner.

Lægen vil undersøge dit helbred grundigt, herunder din nyrefunktion, leverfunktion, lungefunktion og hjertefunktion.

Du skal have tilstrækkelig adgang til dine blodårer for at kunne gennemføre behandlingen.

2 bestemmelse af behandlingsgruppe

Afhængigt af din type leukæmi vil du blive placeret i en af to grupper:

Gruppe A: Hvis du har B-celle leukæmi med CD19 og/eller CD22 markører på kræftcellerne, vil du modtage CART 19/22 t-celler.

Gruppe B: Hvis du har T-celle leukæmi, vil du modtage CART45RA-NKG2D celler.

3 indsamling af celler

For gruppe A vil dine egne t-celler blive indsamlet gennem en proces kaldet lymfafærese. Dette er en procedure hvor dit blod cirkulerer gennem en maskine, der filtrerer dine t-celler ud.

For gruppe B vil celler blive leveret fra en donor, der er halvt genetisk matchende med dig.

4 laboratoriebehandling af celler

De indsamlede celler vil blive sendt til laboratoriet, hvor de bliver modificeret til at kunne genkende og angribe dine kræftceller.

Denne proces tager tid, og du vil blive informeret om, hvornår cellerne er klar til infusion.

5 forberedende behandling

Før du modtager de modificerede celler, kan du få kemoterapi for at forberede dit immunsystem til behandlingen.

Dette hjælper med at skabe plads i dit immunsystem til de nye celler.

6 infusion af modificerede celler

Du vil modtage de modificerede celler gennem intravenøs infusion direkte i din blodåre.

Infusionen foregår på hospitalet under nøje overvågning af læge og sygeplejersker.

Proceduren ligner at få en almindelig drop og tager typisk nogle timer.

7 overvågning efter infusion

Efter infusionen vil du blive overvåget tæt for eventuelle bivirkninger i de første dage og uger.

Du vil få taget regelmæssige blodprøver for at se, hvordan de modificerede celler fungerer i din krop.

Lægen vil også tage prøver fra din knoglemarv og muligvis rygmarvsvæske for at se, om behandlingen virker.

8 opfølgning og overvågning

Du vil blive fulgt tæt over en længere periode for at se, om behandlingen virker og for at overvåge for bivirkninger.

Regelmæssige besøg på hospitalet vil inkludere blodprøver, knoglemarvsprøver og andre undersøgelser.

Lægen vil måle cytokiner i dit blod, som er stoffer der viser, hvordan dit immunsystem reagerer.

Der vil også blive testet for specifikke antistoffer og andre markører for at følge behandlingens effekt.

9 evaluering af behandlingsresultat

Lægen vil vurdere, om behandlingen har været effektiv ved at undersøge, om der er færre kræftceller i dit blod og din knoglemarv.

Hvis behandlingen giver komplet remission (ingen målbare kræftceller), kan lægen anbefale en knoglemarvstransplantation som opfølgende behandling.

10 langtidsopfølgning

Du vil blive fulgt over længere tid for at se den langsigtede effekt af behandlingen og for at overvåge for sene bivirkninger.

Dette inkluderer regelmæssige kontrolbesøg og tests for at sikre dit fortsatte helbred.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være under 30 år gammel på tidspunktet for første diagnose eller når sygdommen kom tilbage
  • Du skal have en Lansky score (hvis du er under 16 år) eller Karnofsky score (hvis du er 16 år eller ældre) på mindst 50 – disse tal viser hvor godt du kan klare daglige aktiviteter
  • Du skal have en forventet levetid på mere end 12 uger
  • Du skal have mindst 500 neutrofile celler per mikroliter blod – disse er hvide blodlegemer der bekæmper infektioner – medmindre lægen mener at det lave antal skyldes leukæmien
  • Du skal have mindst 50.000 blodplader per mikroliter blod – disse hjælper med at stoppe blødninger – medmindre lægen mener at det lave antal skyldes leukæmien
  • Du skal have mindst 100 lymfocytter per mikroliter blod – disse er en type hvide blodlegemer
  • Dine nyrer, lever, lunger og hjerte skal fungere godt nok
  • Du skal have gode blodårer så vi kan tage blod fra dig, og der må ikke være grunde til at du ikke kan få lymfaferese – en procedure hvor vi tager specielle celler fra dit blod
  • Hvis du har epilepsi kan du stadig deltage hvis den er godt kontrolleret med medicin
  • Du eller dine forældre skal kunne give skriftligt samtykke til at deltage
  • Du skal have en type leukæmi der kaldes B-ALL med bestemte markører eller T-ALL, og sygdommen skal være kommet tilbage eller ikke svare på almindelig behandling
  • Du skal være egnet til stamcelletransplantation fra en donor og villig til at få denne behandling hvis CAR-T behandlingen virker
  • Hvis du har T-ALL skal der findes en passende donor i din familie

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har ikke tilbagevendende eller behandlingsresistent akut lymfoblastisk leukæmi (en type blodkræft hvor de hvide blodlegemer ikke reagerer på tidligere behandling eller er kommet tilbage efter behandling)
  • Du er ikke mellem 1 og 25 år gammel
  • Dit præstationsstatus (din evne til at udføre daglige aktiviteter) er for dårligt til at deltage sikkert i studiet
  • Du har alvorlige hjerte-, lunge-, lever- eller nyreproblemer som kan gøre behandlingen farlig
  • Du har en aktiv infektion som ikke er under kontrol
  • Du har en anden type kræft som ikke er helt helbredt
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for behandlinger der ligner dem i dette studie
  • Du tager medicin som kan påvirke dit immunsystem (dit krops naturlige forsvar mod sygdom) på en måde der kan forstyrre behandlingen
  • Du har en sygdom i dit centrale nervesystem (hjerne og rygmarv) som ikke er relateret til din leukæmi
  • Du har deltaget i et andet medicinsk forskningsstudie inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke eller vil ikke følge studiets krav og komme til alle de nødvendige besøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Fbghqtnql Pxer Lu Izrwhocivcxui Bjqysirmg Dpt Heuhrowg Urptxmxsitequ Le Pbw Madrid Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
01.06.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

CART-19/22 er en type kræftbehandling, der bruger patientens egne immunforsvarsceller til at bekæmpe kræft. Læger tager T-celler (en type hvide blodlegemer) fra patientens blod og ændrer dem i laboratoriet, så de bedre kan genkende og angribe kræftcellerne. Disse modificerede celler bliver derefter givet tilbage til patienten gennem en infusion. CART-19/22 er specielt designet til at målrette bestemte proteiner (CD19 og CD22) på overfladen af kræftcellerne hos patienter med B-celle akut lymfoblastisk leukæmi.

CART-NKG2D er også en type immunterapi, men den fungerer lidt anderledes end CART-19/22. I stedet for at bruge patientens egne celler, bruges T-celler fra en donor. Disse donor-T-celler bliver modificeret i laboratoriet for at genkende og angribe kræftceller gennem et protein kaldet NKG2D. Efter modifikationen gives cellerne til patienten gennem en infusion. Denne behandling er specielt udviklet til patienter med T-celle akut lymfoblastisk leukæmi, som er en anden type leukæmi end den, som CART-19/22 behandler.

Akut lymfoblastisk leukæmi – En kræftform der påvirker de hvide blodlegemer kaldet lymfocytter. Sygdommen opstår når umodne hvide blodlegemer begynder at dele sig ukontrolleret i knoglemarven. Disse abnorme celler ophober sig og fortrænger normale blodceller, hvilket påvirker kroppens evne til at bekæmpe infektioner og transportere ilt. Akut lymfoblastisk leukæmi udvikler sig hurtigt og kræver øjeblikkelig behandling. Sygdommen kan forekomme i to hovedformer: B-celle type og T-celle type, afhængigt af hvilken type lymfocytter der er påvirket. Når sygdommen er refraktær eller tilbagevendende, betyder det at den ikke har responderet på standardbehandling eller er vendt tilbage efter behandling.

Forsøgs-ID:
2023-509723-41-00
Protokolkode:
REALL_ CART
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Test af ruxolitinib og venetoclax hos børn med tilbagevendende eller behandlingsresistent leukæmi eller lymfom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Danmark Finland Frankrig Tyskland +5
  • Undersøgelse af blinatumomab og en lægemiddelkombination til ældre voksne med nydiagnosticeret Philadelphia-negativ B-celle forstadie akut lymfoblastær leukæmi

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Østrig Belgien Bulgarien Tjekkiet Danmark Estland +11