Test af NXT007-lægemiddel til behandling af svær eller moderat hæmofili A (blødersygdom)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger hæmofili A, en arvelig sygdom hvor blodet ikke kan størkne normalt på grund af mangel på en bestemt faktor VIII. Hæmofili A kan være svær eller moderat afhængigt af, hvor lidt faktor VIII kroppen producerer. Nogle personer med hæmofili A udvikler også inhibitorer, som er antistoffer der blokerer virkningen af faktor VIII-behandling. Studiet undersøger et nyt lægemiddel kaldet NXT007, som gives som injektion under huden. Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden af flere doser af NXT007.

Studiet er inddelt i to faser. I den første fase vil deltagerne modtage stigende doser af NXT007 for at finde den bedste og sikreste dosis. I den anden fase vil flere deltagere modtage den valgte dosis for at få mere information om, hvor godt lægemidlet virker og hvor sikkert det er. Under hele studiet vil læger overvåge deltagernes helbred nøje gennem regelmæssige undersøgelser, blodprøver og elektrokardiogram (en test der måler hjertets elektriske aktivitet).

Deltagerne vil få NXT007-injektioner i bestemte intervaller og skal rapportere eventuelle blødningsepisoder eller bivirkninger. Læger vil måle koncentrationen af NXT007 i blodet på forskellige tidspunkter for at forstå, hvordan kroppen behandler lægemidlet. De vil også kontrollere for udvikling af antistoffer mod lægemidlet og overvåge deltagernes samlede blødningsmønster sammenlignet med før studiestart. Studiet inkluderer kun mænd, da hæmofili A primært påvirker mænd på grund af sygdommens arvelige karakter.

1 Baseline undersøgelser og første dosis

Du vil gennemgå grundige undersøgelser for at fastslå dit udgangspunkt før behandlingen starter. Dette inkluderer blodprøver, vitale tegn (blodtryk, puls og temperatur) og elektrokardiogram (EKG), som måler dit hjertes elektriske aktivitet.

Du vil modtage din første dosis af NXT007, som er en injektionsopløsning der gives som en indsprøjtning. Lægen vil bestemme den præcise mængde baseret på dit specifikke tilfælde.

Der vil blive taget blodprøver på bestemte tidspunkter efter injektionen for at måle, hvor meget af medicinen der er i dit blod.

2 Opfølgende doser og overvågning

Du vil modtage flere doser af NXT007 over tid. Det nøjagtige antal doser og intervallet mellem dem vil blive bestemt af din læge baseret på, hvordan du reagerer på behandlingen.

Ved hver besøg vil der blive taget blodprøver for at kontrollere medicinens niveau i dit blod og for at overvåge dit kropsrespons på behandlingen.

Din læge vil regelmæssigt kontrollere dine vitale tegn og tage blodprøver for at se, om der er ændringer fra dit udgangspunkt.

3 Overvågning af bivirkninger

Gennem hele studiet vil din læge overvåge dig nøje for eventuelle bivirkninger. Alle bivirkninger vil blive vurderet efter deres alvorlighed ved hjælp af standardiserede retningslinjer.

Du skal rapportere alle symptomer eller ændringer i, hvordan du har det, til dit lægehold.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere, om behandlingen påvirker dine organer eller blodceller.

4 Test for antistoffer

Din læge vil teste dit blod for at se, om din krop danner antistoffer mod medicinen. Antistoffer er proteiner, som din krop laver for at bekæmpe fremmedlegemer.

Der vil også blive testet for anti-FVIII inhibitorer, som er specielle antistoffer, der kan påvirke blodets evne til at størkne.

Disse test vil blive udført på bestemte tidspunkter gennem studiet for at følge eventuelle ændringer.

5 Registrering af blødningsepisoder

Du skal føre nøje optegnelser over alle blødningsepisoder, du oplever under studiet. Dette inkluderer spontane blødninger, der opstår uden årsag, og blødninger i led.

Din læge vil beregne din årlige blødningsrate, som er det gennemsnitlige antal blødningsepisoder pr. år.

Alle behandlede blødninger skal registreres, herunder hvilken behandling du modtog.

6 Sikkerhedsovervågning ved inhibitorer

Hvis du har FVIII inhibitorer (antistoffer der blokerer faktor VIII), vil din læge sikre, at du bruger rekombinant aktiveret faktor VII (rFVIIa) som din primære behandling for gennembrudsblødninger.

Dette lægemiddel hjælper dit blod med at størkne, når de normale størkningsfaktorer ikke virker korrekt.

Du vil blive overvåget nøje for eventuelle ændringer i dine inhibitorniveauer gennem studiet.

7 Løbende medicinsk overvågning

Du vil have regelmæssige lægebesøg gennem hele studiet, hvor din læge vil vurdere din overordnede sundhedstilstand.

Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvor hurtigt medicinen bliver brudt ned i din krop og elimineret.

Din læge vil overvåge, hvor godt behandlingen virker ved at se på antallet og alvorligheden af dine blødningsepisoder sammenlignet med før studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være en mand (baseret på køn ved fødsel)
Du skal have en diagnose af svær blødersygdom A (hvor faktor VIII-aktivitet er under 1 enhed per deciliter) eller moderat blødersygdom A (hvor faktor VIII-aktivitet er mellem 1 og 5 enheder per deciliter). Faktor VIII er et protein, der hjælper blodet med at størkne
Du kan have hæmmerstoffer mod faktor VIII eller være uden hæmmerstoffer. Hæmmerstoffer er antistoffer, som kroppen laver, der forhindrer faktor VIII i at virke ordentligt
Hvis du har hæmmerstoffer mod faktor VIII, skal du enten bruge rekombinant aktiveret faktor VII eller være villig til at skifte til dette som din hovedbehandling ved gennembrudsbløder, traumer eller procedurer. Dette er en type medicin, der hjælper blodet med at størkne på en anden måde
Der skal være tilgængelige tidligere lokale testresultater for hæmmerstoffer under screeningsperioden for at bekræfte din tidligere historie med hæmmerstoffer og nuværende status
Hvis du tidligere har gennemført immuntoleranceinduktion (en behandling for at fjerne hæmmerstoffer), skal dette være sket mindst 5 år før screeningen, og du må ikke have haft tegn på, at hæmmerstofferne er kommet tilbage siden da
Hvis du har gennemført immuntoleranceinduktion, skal din tolerance være defineret som mindre end 0,6 Bethesda-enheder per milliliter (eller mindre end 1,0 Bethesda-enheder per milliliter kun for laboratorier med historisk følsomhedsgrænse på 1,0) og in vivo recovery over 66%. Bethesda-enheder måler styrken af hæmmerstoffer, og in vivo recovery måler, hvor godt faktor VIII virker i kroppen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har svær hæmofili B – det betyder, at dit blod mangler en anden type af vigtig koagulationsfaktor end den, som undersøges i dette studie
Du kan ikke deltage, hvis du har let hæmofili A – studiet er kun for personer med moderat eller svær hæmofili A
Du kan ikke deltage, hvis du er kvinde i den fødedygtige alder og ikke bruger sikker prævention
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller karsygdomme – det betyder sygdomme, der påvirker dit hjerte eller dine blodkar på en måde, der kan være farlig
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig lever- eller nyresygdom – disse organer skal fungere godt for at behandle medicinen i dit kroppen
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræftsygdom – det betyder kræft, som ikke er blevet behandlet eller som vender tilbage
Du kan ikke deltage, hvis du har autoimmun sygdom – det betyder en sygdom, hvor dit immunsystem angriber din egen krop
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dit immunsystem – dit krops naturlige forsvar mod sygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske lidelser – det betyder sindssygdomme, der ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage, hvis du misbruger alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for nogen af stofferne i den medicin, der undersøges

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
IRCCS Humanitas Research Hospital	Rozzano	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Instytut Hematologii I Transfuzjologii	Warszawa	Polen
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Hrfidish Uibglqaamixqq Rhhklold Dd Mdpmze	Malaga	Spanien
Ukjrudoaeajuvo Ctmtzor Kzkefgslq	Gdańsk	Polen
Fetpytzsj Psil Lm Igtoqzaxuouvm Bqcoxosah Dya Heaneihc Uhogkvocmyijz Lu Pec	Madrid	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer	07.09.2023
Polen	rekrutterer	07.09.2023
Spanien	rekrutterer	07.09.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ro7589655

NXT007 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for personer med svær eller moderat hæmofili A. Hæmofili A er en blodsygdom, hvor blodet ikke kan størkne normalt på grund af mangel på et vigtigt protein kaldet faktor VIII. NXT007 er designet til at hjælpe med at forbedre blodets evne til at størkne hos personer med denne tilstand. I dette studie vil forskerne undersøge, hvor sikkert lægemidlet er at bruge, hvor godt kroppen tolererer det, og hvor effektivt det er til at behandle symptomerne på hæmofili A. Lægemidlet gives i flere doser for at finde den bedste og sikreste måde at bruge det på.

Hæmofili A – En arvelig blødningslidelse som skyldes mangel på eller defekt funktion af blodkoagulationsfaktor VIII. Sygdommen påvirker blodets evne til at størkne normalt, hvilket fører til forlænget blødning efter skader eller spontane blødninger. Alvorlige former af sygdommen kan medføre spontane indre blødninger, særligt i led, muskler og andre væv. Lidelsen forværres ofte over tid på grund af gentagne blødninger i led, som kan føre til permanent ledskade og bevægelsesindskrænkninger. Nogle patienter udvikler hæmmere (inhibitorer) mod faktor VIII, hvilket gør behandlingen mere kompliceret. Sygdommen følger et X-bundet arvemønster, hvilket betyder at den primært rammer mænd.

Forsøgs-ID:

2023-503906-35-00

Protokolkode:

WP44714

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af NXT007-lægemiddel til behandling af svær eller moderat hæmofili A (blødersygdom)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?