Dette studie undersøger en sygdom kaldet symptomatisk hypertrofisk kardiomyopati med obstruktion af den venstre ventrikulære udstrømningstrakt. Hypertrofisk kardiomyopati er en tilstand, hvor hjertemusklen bliver unormalt tyk, hvilket kan blokere blodstrømmen ud af hjertet og forårsage symptomer som åndenød og brystsmerter. Behandlingen, der undersøges, er et lægemiddel kaldet MYK-224.
Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af MYK-224 hos deltagere med denne hjertesygdom. Studiet består af to dele: Del A er den primære undersøgelse, hvor deltagerne vil få MYK-224 og blive overvåget nøje for at se, hvordan medicinen påvirker deres tilstand og om den er sikker at bruge. Del B er en valgfri forlængelse på to år for deltagere, der gennemfører Del A, hvor de kan fortsætte med at tage medicinen for at få mere information om dens langsigtede effekter.
Under studiet vil deltagerne gennemgå regelmæssige ekkokardiografi-undersøgelser, som er en type ultralydsscanning af hjertet, der hjælper lægerne med at se, hvordan hjertet fungerer og måle blodstrømmen. Lægerne vil også overvåge deltagernes vitale tegn, udføre fysiske undersøgelser og tage blodprøver for at kontrollere sikkerheden af medicinen. Studiet vil også måle, hvordan medicinen optages og bearbejdes i kroppen, samt dens virkning på hjertets funktion og symptomer.



Italien
Polen
Spanien